“成都造”基因治疗药物获批临床
近日，位于三医创新中心的成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）传来好消息，其自主研发的用于治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”新药临床试验（IND）申请，顺利获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，将于近期启动临床试验。
基因治疗
国内首个！“温江造”基因治疗药物获批临床
作为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验项目，JWK002注射液早已备受瞩目。此前，它已凭借卓越的潜力，成功斩获美国FDA孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），在国际舞台上初露锋芒。
国内首个！“成都造”基因治疗药物获批临床
近日，位于三医创新中心的成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）传来好消息，其自主研发的用于治疗X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”新药临床试验（IND）申请，顺利获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，将于近期启动临床试验。
和元生物跌1.00%，成交额1690.51万元，主力资金净流出262.40万元
今年以来和元生物已经1次登上龙虎榜，最近一次登上龙虎榜为4月1日，当日龙虎榜净买入324.18万元；买入总计6694.39万元 ，占总成交额比14.65%；卖出总计6370.21万元 ，占总成交额比13.94%。
和元生物6月20日获融资买入300.41万元，融资余额1.54亿元
6月20日，和元生物跌0.34%，成交额3502.50万元。两融数据显示，当日和元生物获融资买入额300.41万元，融资偿还445.16万元，融资净买入-144.75万元。截至6月20日，和元生物融资融券余额合计1.54亿元。
FDA细胞与基因治疗监管层集体停职 基因编辑股再遭冲击
智通财经APP注意到，周五美股盘初，基因编辑公司股价整体持稳，随后随大盘下跌。此前美国FDA生物制品评价与研究中心(CBER)再次突发人事变动——继年初前主任彼得·马克斯博士突然离职后，其细胞与基因治疗部门正副主管周三被集体停职。
和元生物收盘下跌1.57%，最新市净率2.51，总市值40.69亿元
和元生物技术(上海)股份有限公司是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。主要产品有基因治疗CRO、基因治疗
和元生物收盘下跌1.39%，最新市净率2.55，总市值41.34亿元
和元生物技术(上海)股份有限公司是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。主要产品有基因治疗CRO、基因治疗
和元生物收盘上涨3.86%，最新市净率2.58，总市值41.93亿元
和元生物技术(上海)股份有限公司是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。主要产品有基因治疗CRO、基因治疗
CRO，为什么又行了！
近来创新药的走强，综合市场观点来看，逻辑主要集中在以下三个方面。一是创新药企业的基本面稳健向好，这在2024年年报及2025年一季报中得到体现。二是我国的创新药企业行业地位显著提高。在美国芝加哥举行的2025年美国临床肿瘤学会年会上，中国药企超70项研究成果入
把握创新药板块价值重估机遇
2025年上半年创新药板块的强势崛起令人振奋，这背后是多重利好因素的集中释放，“价值重估”正是抓住这波行情的关键。
STTT：AAV基因治疗阿尔茨海默病
阿尔茨海默病（AD）是一种破坏性的神经退行性疾病，其特征在于认知功能的逐渐衰退，包括学习、记忆和语言处理能力。随着全球老龄化的加剧，迫切需要能够减缓或阻止阿尔茨海默病进展的疗法。
和元生物收盘下跌1.43%，最新市净率2.49，总市值40.37亿元
和元生物技术(上海)股份有限公司是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。主要产品有基因治疗CRO、基因治疗
阿尔茨海默病基因治疗在维持认知功能方面展现出潜力
创立于1960年的加州大学圣地亚哥分校参考文献Source：University of California San DiegoAlzheimer's gene therapy shows promise in preserving cognitive fun
向前一步！这场活动牵起共性技术平台与创新主体
6月4日下午，以 “细胞与基因治疗”为主题的2025年北京首场共性技术平台对接活动——细胞与基因治疗专场在大兴生物医药基地举办。活动通过 “平台推介+园区座谈” 双轨模式，吸引60余家细胞与基因治疗相关的企业、平台、特色园区参与，同步线上直播观看量近300人次
Nature | 基因治疗的“新大陆”：新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”
基因治疗（gene therapy）作为本世纪医学的重大突破，尤其在血液学（haematological）和代谢性（metabolic）疾病领域展现出巨大潜力。然而，当前主流的“体外”（ex vivo）基因治疗模式，其复杂繁琐的细胞采集、体外操作及患者预处理（
和元生物收盘上涨3.41%，最新市净率2.54，总市值41.28亿元
和元生物技术(上海)股份有限公司是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务，以及为基因药物的研发提供IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。主要产品有基因治疗CRO、基因治疗
4DNucleofector LV系统赋能细胞与基因治疗的大规模非病毒载体递送
无论您仍处于研究阶段还是向临床或商业化迈进，4D-Nucleofector® LV单元都能帮助您应对这些挑战。该系统支持封闭式、可扩展的转染，最高可达10亿细胞，并提供用于研究用途和GMP生产的耗材，以及符合21 CFR part 11要求的软件。
lv 基因治疗 病毒载体 4dnucleofectorlv 2025-06-03 17:04 3
和元生物涨2.11%，成交额1126.29万元，主力资金净流出75.14万元
今年以来和元生物已经1次登上龙虎榜，最近一次登上龙虎榜为4月1日，当日龙虎榜净买入324.18万元；买入总计6694.39万元 ，占总成交额比14.65%；卖出总计6370.21万元 ，占总成交额比13.94%。
NRR：中国上海交通大学杨国源团队发现静脉注射AAV-PHP.eB介导bFGF基因治疗能有效促进缺血性脑卒中…
中国上海交通大学杨国源团队最新研究发现，一种人工筛选开发的腺相关病毒载体AAV-PHP.eB的靶向性在缺血性脑卒中发生后产生变化，由神经元靶向转为部分内皮细胞与星形胶质细胞靶向。对脑卒中小鼠进行AAV-PHP.eB介导的碱性成纤维细胞生长因子（basic fi