全球3亿人的救命药！研发困局如何破
其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国，罕见病患者人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。
罗小平
深瞳丨七千余种罕见病仅不到百分之十有药可治，“孤儿药”研发如何破除市场惰性
其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国，罕见病患者人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。
“孤儿药”研发如何破除市场惰性
其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不到10%的疾病拥有获批的治疗药物。在我国，罕见病患者人数已突破2000万，且每年新增患者超20万。
多方托举让儿童拥有更多用药选择
事实上，儿童人群罕见病用药的缺乏，与罕见病药物研发面临的诸多困境直接相关。中国医学科学院血液病医院主任医师、儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家竺晓凡介绍，基础研究薄弱、企业研发动力不足、临床试验患儿招募困难等，是我国儿童罕见病用药研发存在的瓶颈。
达州宣汉县：办好民生“微小事” 守护群众“大幸福”
“问题来了莫心烦，月听月结为你办。民生热线365，诉求直达不绕弯。服务周到又高效，百姓拍手齐称赞……”近日，在达州市宣汉县大成镇，一段老百姓自创的顺口溜口口相传，点赞当地党委政府创新推行“月听月结”工作机制，打通服务群众“最后一公里”。
“2025全国急性呼吸道感染中西医结合诊疗能力提升项目”启动！
日前，“全国急性呼吸道感染中西医结合诊疗能力提升项目2025启动会暨SINO-TCM年度呼吸病学学术会议”在上海举办。来自全国的呼吸学科、儿科权威学者们齐聚一堂，共同探讨中西医结合呼吸疾病诊疗的前沿成果和发展战略。
规范诊疗，共护成长丨2025中国性早熟标准化诊疗能力提升全国巡讲盛势启航
同时，青春发育启动年龄不断提前，进一步加重了CPP的疾病负担。尽管促性腺激素释放激素类似物（GnRHa）作为目前国内外治疗CPP的常用手段，但频繁药物注射给患者带来的心理压力以及频繁就诊给患者及家庭造成的不便等非临床需求仍未被充分满足。