QBEmax:一种高效精准的碱基编辑器,为基因编辑治疗带来新曙光
在基因编辑领域,胞嘧啶碱基编辑器(CBEs)用于多重基因敲除时存在编辑不纯、插入缺失(indels)和脱靶等问题。研究人员开展了 QBEmax 碱基编辑器的相关研究,结果显示 QBEmax 效率高、indels 和脱靶率低、产物纯度高。该研究成果发表在《Nat
在基因编辑领域,胞嘧啶碱基编辑器(CBEs)用于多重基因敲除时存在编辑不纯、插入缺失(indels)和脱靶等问题。研究人员开展了 QBEmax 碱基编辑器的相关研究,结果显示 QBEmax 效率高、indels 和脱靶率低、产物纯度高。该研究成果发表在《Nat
锐正基因成立于2021年,聚焦于基于LNP的体内基因编辑技术和产品的开发,已经有ART001和ART002两个产品处于开发临床阶段,其中ART001是中国目前唯一获得美国FDA临床许可的同类产品。今年3月,ART001(适应症:转甲状腺素蛋白淀粉样变)获得了F