在我们每个细胞深处，都存在着成百上千个微小的“动力工厂”——线粒体 (Mitochondria)。它们拥有自己独立的遗传密码（mtDNA），但这份密码本却异常脆弱，一旦出错，便会引发一系列毁灭性的遗传疾病，如导致青年人迅速失明的Leber遗传性视神经病变 (L

线粒体 编辑器 碱基 碱基编辑器 线粒体遗传 2025-06-12 03:27  4

从 1968 年第一个限制性内切酶的发现、到 1985 年聚合酶链式反应（PCR） 技术的发明，再到 2013 年CRISPR 基因编辑技术的应用，生物技术的每一个突破性发现都进一步提高了我们操纵 DNA 乃至调控生命蓝图的能力。特别是 CRISPR 基因编辑

线粒体 编辑器 碱基 陈亮 碱基编辑器 2025-06-04 12:26  6

在基因编辑领域，胞嘧啶碱基编辑器（CBEs）用于多重基因敲除时存在编辑不纯、插入缺失（indels）和脱靶等问题。研究人员开展了 QBEmax 碱基编辑器的相关研究，结果显示 QBEmax 效率高、indels 和脱靶率低、产物纯度高。该研究成果发表在《Nat

基因 编辑器 碱基 碱基编辑器 qbemax 2025-05-23 20:51  8

锐正基因成立于2021年，聚焦于基于LNP的体内基因编辑技术和产品的开发，已经有ART001和ART002两个产品处于开发临床阶段，其中ART001是中国目前唯一获得美国FDA临床许可的同类产品。今年3月，ART001（适应症：转甲状腺素蛋白淀粉样变）获得了F

基因 专利 编辑器 碱基 碱基编辑器 2025-04-03 22:10  11