遗传疾病

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science | 利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

在我们的身体里,基因就像是生命的蓝图,指导着每一个细胞的运作。然而,对于某些严重的遗传性疾病,如肌肉萎缩症,基因疗法面临着一个巨大的挑战:尺寸问题。肌肉萎缩症中功能失调的基因通常非常庞大,现有的递送方法无法将这么大的基因载荷送入体内。但现在,一项新技术——“缝

mrna 核酶 遗传疾病 2024-11-27 19:59  3

基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science|利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病

在我们的身体里,基因就像是生命的蓝图,指导着每一个细胞的运作。然而,对于某些严重的遗传性疾病,如肌肉萎缩症,基因疗法面临着一个巨大的挑战:尺寸问题。肌肉萎缩症中功能失调的基因通常非常庞大,现有的递送方法无法将这么大的基因载荷送入体内。但现在,一项新技术——“缝

mrna 核酶 遗传疾病 2024-11-27 20:04  3