2025年5月15日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式宣布，通过优先审评审批程序，批准了由北海康成申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）。这款药物适用于12岁及以上的青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT），标志着中国在本土研发针对罕

药品 自主 罕见病 戈谢病 脑苷脂 2025-05-21 08:37  7

近日，国家药监局批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β、轩竹生物科技股份有限公司申报的吡洛西利片、海思科医药集团股份有限公司申报的安瑞克芬注射液等创新药上市。

上市 维拉 戈谢病 脑苷脂 安瑞克 2025-05-20 08:37  5

近日，国家药监局批准北海康成（上海）生物科技有限公司申报的注射用维拉苷酶β、轩竹生物科技股份有限公司申报的吡洛西利片、海思科医药集团股份有限公司申报的安瑞克芬注射液等创新药上市。

上市 维拉 戈谢病 脑苷脂 安瑞克 2025-05-15 19:08  5

溶酶体整合膜蛋白 2 型(LIMP-2) 衍生的螺旋 5 肽足以增加β-葡萄糖脑苷脂酶功能。有了关于相互作用界面的分子细节，现在可以利用这些知识并设计模拟相互作用界面的激活肽或小分子。重要的是，这些化合物必须直接输送到溶酶体中，以免干扰溶酶体β-葡萄糖脑苷脂酶

转运体 脑苷脂 葡萄糖脑苷脂 zunke团队 埃尔兰根 2025-04-26 08:28  8