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Science丨David Liu、Samuel Sternberg开发基因剪刀升级版:精准送达治疗大片段DNA

基因编辑技术的快速发展为遗传疾病的治疗带来了革命性突破, CRISPR-Cas9 核酸酶、碱基编辑器和先导编辑器等技术已能够精确修改基因组中的短片段 DNA 序列,并在临床治疗中展现出显著效果。然而,这些技术在哺乳动物细胞中实现大片段基因( ≥1 kb )的靶

基因 dna liu samuel sternberg开发 2025-05-27 08:35  6