戈谢病创新

首个国产自研戈谢病创新药如何“炼成”？

戈谢病（Gaucher disease，GD），是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的罕见常染色体隐性遗传代谢病，常于幼年发病。临床表现为不明原因的脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统症状等。