脊髓性肌萎缩症的基因疗法已导致预期结果发生范式转变，病情的存活率和进展发生了重大变化。这导致脊髓性肌萎缩症患者研究需求发生重大转变，因为随着疗法的出现，疾病的自然病程也发生了变化，而新的表型才刚刚开始被了解。这些疗法要么针对 SMN2 基因来提高功能性 SMN

基因疗法 肌萎缩 基尔大学 2024-12-07 09:14  2