摘要：2025年3月28日，Vertex Pharmaceuticals宣布终止其第二代1型糖尿病（T1D）细胞疗法VX-264的研发，这一消息无疑为糖尿病治疗领域的创新尝试蒙上了一层阴影。
2025年3月28日，Vertex Pharmaceuticals宣布终止其第二代1型糖尿病（T1D）细胞疗法VX-264的研发，这一消息无疑为糖尿病治疗领域的创新尝试蒙上了一层阴影。
尽管如此，Vertex并未放弃对糖尿病治疗的探索，其另一款疗法VX-880（zimislecel）仍在积极推进中，并已进入III期临床试验阶段。
PART.0
治疗效果未达预期，VX-264研发宣告失败
VX-264是一种通过植入设备递送的T1D细胞疗法，旨在无需免疫抑制药物的情况下恢复患者的胰岛素分泌功能。然而，根据其I/II期临床试验（NCT05791201）的90天数据分析，该疗法未能达到预期的治疗效果。试验结果显示，患者的C-peptide水平未显著提高，而C-peptide是胰岛素分泌的重要生物标志物，其水平不足意味着疗法未能有效恢复胰岛素生产功能。
更令人遗憾的是，尽管VX-264在安全性方面表现良好，但植入设备的设计似乎在一定程度上限制了疗法的疗效。该设备本应为植入的胰岛素产生细胞提供保护，抵御T1D患者的自身免疫攻击以及对外来细胞的免疫反应，但实际效果却不尽如人意。Vertex表示，未来将对植入设备进行进一步分析，以深入理解其对疗效的影响。
PART.0
Vertex的坚持与未来布局
尽管VX-264的失败令人失望，但Vertex并未因此停下脚步。公司另一款疗法VX-880（zimislecel）正在III期临床试验（NCT04786262）中接受评估。与VX-264不同，VX-880需要与免疫抑制药物联合使用，以帮助细胞移植的成活。该试验预计将在2025年上半年完成患者招募和给药，随后计划在明年提交监管申请。
VX-880的研发进展备受关注。该疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定和欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）指定。
PART.03
糖尿病治疗领域的持续探索
尽管VX-264的失败为糖尿病细胞疗法的研发敲响了警钟，但整个领域的创新步伐并未停止。例如，Sana Biotechnology在今年1月报告了其异体细胞疗法UP421的早期数据。该疗法在移植后四周内显示出胰岛素分泌的迹象，患者C-peptide水平有所提高，并在混合餐耐受试验中表现出改善。这些初步结果为糖尿病治疗提供了新的希望。
本文小结
VX-264的失败提醒我们，糖尿病治疗领域的创新之路充满挑战，但每一次挫折都为未来的突破积累了宝贵经验。Vertex在终止VX-264的同时，继续推进VX-880（zimislecel）的研发，展现了其对糖尿病治疗的长期承诺。未来，随着更多疗法的临床数据公布，糖尿病治疗领域有望迎来更多突破，为患者带来真正的福音。
信源
[1]https://www.clinicaltrialsarena.com/news/vertex-halts-development-of-diabetes-cell-therapy-after-trial-failure/?cf-view&cf-closed
[2]https://endpts.com/vertexs-second-generation-diabetes-cell-therapy-fails-early-stage-study/
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来源：医脉通内分泌科
