摘要：科辉智药专注于AI驱动的药物研发，公司搭建了先进的AIDD+CADD药物研发平台，专注于神经退行性疾病、自身免疫性疾病和肿瘤的药物开发，为病人提供最佳药物治疗方案，兼顾First-in-class和Best-in-class管线。科辉创始团队拥有20年的计算机

大模型若要成为可信的研发工具，还要实现科学的ranking技术、可解释性提升等问题。

作者｜罗宾

DeepSeek等大语言模型（LLMs）在很多行业已经引领了智能化的变革，它们在新药研发行业是否已接近技术的拐点？人工智能正以多大程度推动药物研发的进步？

IPO早知道对话了科辉智药创始人、董事长朱振东博士，他分享了AI运用于制药行业中的成功经验与未来方向。

科辉智药专注于AI驱动的药物研发，公司搭建了先进的AIDD+CADD药物研发平台，专注于神经退行性疾病、自身免疫性疾病和肿瘤的药物开发，为病人提供最佳药物治疗方案，兼顾First-in-class和Best-in-class管线。科辉创始团队拥有20年的计算机化学研发领域经验及20年的药物研发经验，曾领导多个项目研发进入临床阶段。公司曾获得幂方健康基金、弘晖基金、健壹资本等知名机构的投资。

2024年10月，科辉智药的核心管线项目1类小分子新药ARD-885，用于治疗类风湿关节炎（RA）的IND申请先后顺利获得了国家药监局（NMPA）和美国FDA的临床试验许可，这也意味着科辉成为一家临床阶段的生物医药公司。此外，科辉目前管线中已有5款靶向创新药物进入临床前阶段。

朱振东表示，药物研发是多个参数同步优化的过程，例如优化小分子时会考虑活性、选择性、毒性、暴露量、PK/PD等不同阶段的不同性质的变化。“我们通过将软件、硬件、数据库的积累与制药工业界的经验相结合，探索AI与CADD如何加速这一系列优化的过程、提高研发的成功率。”

大模型加速分子设计、优化，但可解释性仍然不够

科辉AI平台包含数据分析软件、分子设计软件，并且公司于2024年11月上线了内部大语言模型。朱振东表示，大语言模型作为AI工具的一种，在药物研发的智能化升级、生物医学文献与知识管理、基因组学与蛋白质组学的研究解读和临床诊疗与健康管理的革新等领域都带来了显著的效率提升。

以药物研发的关键环节为例来看，首先在疾病机制与靶点发现方面，大语言模型可通过分析海量基因组、转录组、蛋白质组、文献、专利和数据库，挖掘疾病相关基因的调控网络和信号通路，快速识别潜在药物靶点（如蛋白质、基因），并预测其与疾病的关联性。

第二，使用分子生成、优化、合成方面的数据对大语言模型进行微调，可以使大语言模型用于设计具有特定活性的化合物结构，加速分子设计与优化。

第三，在分子虚拟筛选阶段，大语言模型可整合化合物物化性质与临床数据，预测药物的吸收、分布、代谢、排泄和毒性（ADMET），或整合蛋白信息预测分子与靶蛋白的结合强度。

此外，在临床试验方面，大语言模型可用于分析非结构化电子病历，自动匹配患者与临床试验入组标准，提升招募效率。同时，模型通过历史数据模拟试验结果，可优化剂量分组和终点指标。

当然，大语言模型在药物研发的很多环节还并不能成为可靠的工具。朱振东表示，模型的“黑箱”即运作机理和决策过程的不可见性仍是一种主要的困扰；但大语言模型的推理能力未来一定会为生物医药研发能力带来提升，前提是能清楚各种预测模型能被用于哪种场景。

“例如，研发过程中需要用好Ranking技术，在生物医药场景中提供客观的框架，帮助研发人员、开发者了解不同模型的长处和短处，从而选择最适合特定任务的模型，而这些还处于探索阶段。”

数据、算法推动产品能力，优势与挑战并行

同样，朱振东还分析了目前AI应用于制药行业正在攻克的问题。最重要的是提高数据质量和扩大数据量，以及算法的改进。

他表示：“产品的差异化优势，包括好的化合物暴露量、生物标志物和毒副作用水平等，对AI新药研发企业未来商业化能否成功至关重要。因此，对于进入临床阶段的产品，新适应症的选择是我们重要的工作，在相关的转化科学（translational science）研究中，AI已经起到了很大的辅助作用。但相比于化学，整个行业对生物学的理解还很少，这也是受制于数据的不足。”

再例如，我们如何对半结构化数据、非结构化数据处理进行优化，以及如何应对药物研发很多场景中的正负样本数量比例失衡导致的模型倾向于预测多数类、降低对少数类的预测性能，而影响模型的准确度等这类问题，都有很大的突破、验证的空间。

“国外不乏少数公司专注于代谢组学的研究和应用，他们通过分析生物体内的小分子代谢物，研究其与机体生理病理变化的关系，并应用于疾病诊断、药物开发等。他们可以自己生产数据、模型并预测，这样有助于掌握数据生成的过程，保障数据质量。但大多数公司很难做到这一点。”

他总结，新药研发主要由科学驱动而非工程驱动，它的试错过程不可避免，因此AI还没进化成一种决策工具。“最典型的场景之一是预测我们所设计出的分子的活性，目前手段仍是通过湿实验完成验证，且短期内无法被其他方法取代。”

生物医药企业如何用好AI：不止于软件

生物医药及生物科技企业正更深、更广地在药物研发工作中部署和利用AI工具。对于未来研发的生态，朱振东认为，中国的IT基础设施及云服务商最有能力去帮助应用端的生物医药企业客户更好地使用硬件（算力）系统，弥合软件应用与硬件之间不适配。

“使用AI的药物研发企业对自己的软件很了解，但通常没有能力或资源将自己的应用部署到集群（cluster）上，同时，云服务大厂有丰富的硬件资源，它们如果能像AWS一样，更多聚焦在中间层（middle-tier）服务，搭建适配不同应用端的“容器”，生物医药企业则能更高效、更低成本地使用AI。不过这些云服务厂商还未系统化地去专注完成这种搭建。”

来源：新浪财经