摘要：上周，美国FDA表示，正在对蓝鸟生物的基因治疗Skysona进行调查，关于其治疗后患者血液系统恶性肿瘤的严重风险。

在商业化泥潭中苦苦挣扎的昔日基因治疗独角兽蓝鸟基因（bluebird bio），又遇到了更大的麻烦。

上周，美国FDA表示，正在对蓝鸟生物的基因治疗Skysona进行调查，关于其治疗后患者血液系统恶性肿瘤的严重风险。

Skysona是一款基于慢病毒的造血干细胞基因治疗，于2022年9月获得FDA加速批准上市，用于治疗早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。

Skysona于2021年7月获得欧盟批准用于治疗CALD。

自FDA批准Skysona以来，FDA收到了多例患者接受Skysona治疗后发生血液系统恶性肿瘤报告，包括危及生命的骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病病例。血癌病例似乎与Skysona治疗有关，临床试验报告，血癌在治疗后的14-92个月内诊断。

此前，FDA已经为Skysona贴上了可能致癌的黑框标签，并在后来的更新标签中，指出临床试验中给药的67名患者中有6例患上了血癌。

现在，FDA正在介入调查Skysona血液系统恶性肿瘤的已知风险，并伴有严重后果，包括住院、需要同种异体造血干细胞移植和死亡等，并正在评估采取进一步监管行动的必要性。

这对于一直无法破解商业化困境的蓝鸟基因来说，无疑是雪上加霜。

为蓝鸟生物旗下最先上市的Zynteglo基因疗法，这是一种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）患者，其2023年收入为1670 万美元。

Skysona是蓝鸟生物旗下第二个上市的基因疗法，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。

有研究机构估计，符合治疗条件的肾上腺脑白质营养不良患者，也不过40例左右。

2022年，Skysona基因疗法全年的收入为1240美元。

2023年12月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了蓝鸟基因第三款产品Lyfgenia的上市，用于治疗12岁及以上伴有血管闭塞事件史的镰状细胞病患者。

尽管Lyfgenia疗法单剂的售价高达惊人的310万美元，但是业界仍然不乏对其看好的观点。

看好者认为，这笔一次性投资，对于那些饱受镰状细胞病反复发作折磨的患者来说，可能意味着一次彻底改变命运的机会。通过一次性治疗，患者有望摆脱终身依赖输血和药物维持生命的状态，实现长期健康生活的梦想。

但是市场的走向，并不让人乐观。

截至2024年5月份，才有媒体报道，一名12岁男孩将成为Lyfgenia这款基因疗法在美国的首位商业患者，其费用由保险公司支付。

此时，距离该疗法获批上市，已经过去了近半年时间。

在8月14日，蓝鸟生物发布了第二季度业绩：仅仅有4名患者开始接受Lyfgenia疗法。

这个数据，可以说彻底击溃了市场的信心，导致了其本就伤痕累累的股价，再次连续两天大跌近30%。

目前，蓝鸟基因的市值仅有不足1亿美元，相比于其巅峰时期的300亿美元市值，已经恍如隔世。

来源/医药投资部落

来源：彭友科学社