首个！CAR-T自免适应症III期临床即将启动

摘要：4月8日，Cartesian Therapeutics在2025年美国神经病学学会（AAN）年会上公布了CAR-T细胞疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力（gMG）的IIb期MG-001研究的12个月数据。

4月8日，Cartesian Therapeutics在2025年美国神经病学学会（AAN）年会上公布了CAR-T细胞疗法Descartes-08治疗全身型重症肌无力（gMG）的IIb期MG-001研究的12个月数据。

Descartes-08是一款靶向BCMA的mRNA CAR-T细胞疗法。与传统的基于DNA的CAR-T细胞疗法不同，Descartes-08无需预处理化疗步骤即可让门诊患者用药，并且不会带来与癌变相关的基因组整合风险。Descartes-08已被FDA授予针对MG的孤儿药资格和再生医学先进疗法（RMAT）资格以及针对青少年皮肌炎的罕见儿科疾病资格。

MG-001研究是一项双盲、安慰剂对照、交叉临床试验（n=36），评估了Descartes-08（每周6次）对比安慰剂治疗既往接受过多种治疗且症状严重的重症肌无力（MG）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗第85天MG复合量表（MGC）评分至少改善5分的患者比例。

该研究已在2024年7月达到主要终点。结果显示，在改良意向治疗人群（mITT，n=26）中，Descartes-08组和安慰剂组患者分别有71%（10/14）和25%（3/12）患者的MGC评分至少改善5分；在符合方案人群（PPS，n=31）中，Descartes-08组和安慰剂组患者分别有69%（11/16）和33%（5/15）患者的MGC评分至少改善5分。

此次公布12个月数据，Cartesian Therapeutics更新了关键次要终点数据的新变化，包括MG日常生活能力量表（MG-ADL）评分和MG定量评分量表（QMG）评分。

安全性方面，Descartes-08在12个月的治疗期内具有良好的耐受性。不良事件（AE）是短暂的且大多程度轻微，未见报告新的AE。值得注意的是，没有患者出现细胞因子释放综合征（CRS），也没有患者出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。此外，未观察到患者因接受Descartes-08治疗而出现常见病毒疫苗滴度降低。并且，感染率升高或低丙种球蛋白血症的出现也与Descartes-08无关。

在治疗第4-12个月的随访中，未见报告治疗相关不良事件。在治疗第3个月，Descartes-08组常见AE是输液相关反应——发烧（60%）、发冷（60%）、头痛（55%）和恶心（45%），这些反应通常在输注后24小时内消退。

Cartesian Therapeutics已与FDA进行沟通，计划在2025年第二季度启动Descartes-08治疗MG的首个III期研究（AURORA）。

Descartes-08是MG领域目前研发进度最快的CAR-T细胞疗法，如若顺利，该药物有望成为MG领域首个CAR-T细胞疗法，也有望成为自免领域首个CAR-T细胞疗法。

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