改变命运轨迹!《柳叶刀》重磅公布在研CAR-T细胞产品I期研究数据

摘要:2011 年,Dimas被诊断出患有非霍奇金淋巴瘤 (NHL),他感到震惊,虽然他知道有什么不对劲,但他从未想过癌症。于是Dimas开始接受化疗,幸运的是,他在 4 次治疗后达到缓解。但是,2013 年圣诞节前一周,医生发现Dimas的癌症复发了,而且这次更具

癌症复发又遭水母蜇伤,他靠这一疗法绝处逢生

2011 年,Dimas被诊断出患有非霍奇金淋巴瘤 (NHL),他感到震惊,虽然他知道有什么不对劲,但他从未想过癌症。于是Dimas开始接受化疗,幸运的是,他在 4 次治疗后达到缓解。但是,2013 年圣诞节前一周,医生发现Dimas的癌症复发了,而且这次更具侵袭性。于是接受了自体干细胞移植治疗,这是一个漫长而艰难的过程。干细胞移植后,Dimas 再次获得缓解。

为了庆祝他的健康,他和家人一起去度假,但是在度假期间他被一只大水母蜇伤了,回到佛罗里达州后,他在脖子上摸了摸,发现了高尔夫球大小的肿块。

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由于担心水母蜇伤会引起反应,他立即联系了医生,却发现他的癌症又复发了。他们决定再试一次化疗,但这次肿瘤没有反应,他需要用来自健康供体的细胞进行骨髓移植。他的医疗团队开始寻找其他选择,但结果空手而归—没有供体细胞的匹配。迪马斯认为他已经别无选择。

之后他的医生告诉他可以尝试参加CAR-T细胞疗法的临床试验,并确定他满足所有要求并有资格参加试验。Dimas认为参与研究可以帮助其他人,于是成为了其中一员。

虽然在CAR-T细胞治疗后Dimas发高烧,导致他记忆力减退,记不起妻子和女儿,但是顽强的 Dimas 在亲人和医疗团队的支持下挺过来了。2022 年 5 月,迪马斯自豪地看着他的大女儿高中毕业。目前已回到自己的事业,并正在从事柔术等新爱好并期待着新一次的度假。

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11月28日,在美国、澳大利亚和加拿大进行的I期临床(NCT04502446)研究结果在《柳叶刀》发布,该试验旨在评估CTX130在复发或难治性外周T细胞淋巴瘤或皮肤T细胞淋巴瘤患者的安全性、活性以及细胞药代动力学特性。

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CTX130是Crispr Therapeutics研发的一款靶向CD70的同种异体嵌合抗原受体(CAR)T 细胞疗法。该试验中,有39例接受了CTX130治疗,其中有18例患者实现肿瘤缩小或消失,在在剂量水平3及更高剂量水平的患者中,31例患者中有16例实现客观反应,其中6例达到完全缓解(CR)状态,10例达到部分缓解(PR)。

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这项试验结果表明,CTX130在既往接受过大量治疗的T细胞淋巴瘤患者中显示出有希望的客观缓解率。

两次28天改变了她的命运

一例患有成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATLL)的女性患者,首次输注CAR-T细胞疗法CTX130后28天便实现部分缓解。

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第二次输注CAR-T细胞疗法CTX130后28天,患者实现完全缓解。

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3年无癌生存!CTX130宣战肾细胞癌

CTX130在肾透明细胞癌中也取得了显著疗效。美国癌症研究协会(AACR)曾报告了CAR-T细胞疗法CTX130治疗肾透明细胞癌(ccRCC)的试验COBALT-RCC(NCT04438083)结果。在16例接受CTX130治疗的肾癌患者中,有12例患者(75%)病情稳定,疾病控制率(DCR)为81%,1例患者实现完全缓解,该患者实现至少3年无癌生存。

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一例肾透明细胞癌男性患者,在接受过卡博替尼和阿替利珠单抗治疗后肺部和胸膜病变复发。于是接受了CAR-T细胞疗法CTX130治疗。单次注射后第42天患者肿瘤便大幅度缩小,3个月时肿瘤完全消失,并且完全缓解至少持续2年。

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结语

CAR-T细胞治疗越来越受到重视,这主要是因为“它”的疗效,如已实现无癌生存12年的艾米莉,本已无治疗希望的她,却被CAR-T细胞疗法“撕开”一条生存之路,让她回归了正常生活,而这样的奇迹远不止一例。所以CAR-T细胞治疗已经为非常多的血液肿瘤喊着带来了希望,但是定价却非常高,而这是目前无法改变的事情。国家医保局正在着力构建“1+3+N”的多层次医疗保障体系,为创新药拓展更大的发展空间,相信在技术的不断进步以及国家的努力下,CAR-T细胞疗法会被纳入医保,降低患者的经济压力,让越来越多的患者可能成为“奇迹”!

1.http://crisprtx.com/patients/community-voices/dimas-non-hodgkin-lymphoma

2.http://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(24)00508-4/abstract

3.THE COBALT-LYM STUDY OF CTX130: A PHASE 1 DOSE ESCALATION STUDY OF CD70-TARGETED ALLOGENEIC CRISPR-CAS9–ENGINEERED CAR T CELLS IN PATIENTS WITH RELAPSED/REFRACTORY (R/R) T-CELL MALIGNANCIES

4.http://aacrjournals.org/cancerdiscovery/article/14/7/1176/746117/CD70-Targeted-Allogeneic-CAR-T-Cell-Therapy-for

5.CTX130 allogeneic CRISPR-Cas9–engineered chimeric antigen receptor (CAR) T cells in patients with advanced clear cell renal cell carcinoma: results from the phase 1 COBALT-RCC study

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来源:康和源免疫之家

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