CBER新主任上位，第一批「失意者」出现了？

摘要：当天，FDA局长Marty Makary宣布，任命肿瘤学家、流行病学教授Vinay Prasad为生物制品评价与研究中心（CBER）新的主任。消息一出，美股生物科技板块应声暴跌，XBI跌幅超5%。

5月6日，美国生物科技股投资者再次经历了一场暴跌洗礼。

当天，FDA局长Marty Makary宣布，任命肿瘤学家、流行病学教授Vinay Prasad为生物制品评价与研究中心（CBER）新的主任。消息一出，美股生物科技板块应声暴跌，XBI跌幅超5%。

这不是FDA人事变动*次引发市场恐慌。“反疫苗人士”Robert F. Kennedy Jr.被任命为美国卫生与公众服务部（HHS）部长时，曾导致市场动荡不安；一个月前，CBER前任主任Peter Marks被迫离职，XBI单日暴跌6%。

Peter Marks在位长达十几年，被外界视为“疫苗守门人”以及细胞和基因治疗领域“大幅加速的驱动力”。随着他的离开，以及FDA的大裁员，这一轨迹似乎受到了威胁。

眼下，随着新主任的到来，市场的担忧开始加剧。

因为Vinay Prasad不仅以“FDA批评者”著称，更曾公开质疑加速审批程序、反对新冠疫苗加强针授权，并对一些基因治疗公司及杜氏肌营养不良症和基因编辑方面一直持批评态度，甚至将Peter Marks称作是“只会盖章的摇头娃娃”。

这也导致，基因疗法公司成了首批“受害者”，股价集体跳水，Sarepta Therapeutics跌幅一度逼近30%，Wave Life Sciences等大批公司跌幅也都超过15%。

当科学审评机构的权力更迭与资本市场的敏感神经紧密绑定，市场不得不关注：为何FDA的人事变动总能掀起血雨腥风？究竟是“人即政策”，还是市场对FDA的信任危机正在不断蔓延？

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惊魂一夜

当Vinay Prasad接替Peter Marks成为CBER主任的消息传出后，

尽管FDA局长Marty Makary在X的帖子中说，“Vinay Prasad博士为CBER带来了我们所需要的科学严谨性、独立性和透明度”。

但是，在外界看来，这可能不仅仅是CBER换帅，而是监管转向的又一个信号。

在恐慌情绪驱动下，美股生物科技板块再次上演暴跌的一幕，XBI在几个小时内暴跌超过5%，疫苗和基因疗法公司股价集体下挫。

这场暴跌的“重灾区”，正是曾被Peter Marks视为监管创新标杆的基因疗法领域：Sarepta Therapeutics收盘暴跌26.56%，盘后继续下挫；Wave Life Sciences、Regenxbio等基因编辑企业跌幅均超15%。

市场恐慌的源头，直指Vinay Prasad的“争议性标签”。Vinay Prasad曾是加州大学旧金山分校的流行病学教授，长期以“FDA政策批评者”身份活跃于学术界。

他反对新冠疫苗加强针的紧急使用授权，认为缺乏随机临床试验数据支持；质疑FDA的加速审批程序，纵容药企用替代终点掩盖疗效不足；他甚至公开抨击Peter Marks，像“只会盖章的摇头娃娃”，称其政策偏袒药企利益。

更令市场不安的是，Vinay Prasad的学术立场与当前生物科技创新的趋势似乎存在冲突。小分子药物法规已经确立，但由于先进技术的新颖和复杂性，CBER需要更多的监管支持。基因疗法、细胞治疗等前沿领域也多依赖FDA的加速审批通道，而Vinay Prasad曾多次批评指出，加速审批已成为药企绕过科学严谨性的后门。

此前，市场担忧在没有Marks的CBER中，细胞和基因疗法可能被迫与更严格的规则作斗争。Marty Makary上任后曾表示对加速批准持开放态度，允许根据他所谓的“合理机制”批准罕见病药物，然而，当这位严格遵循循证医学的科学家执掌CBER后，*批“受害者”已经出现了。

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*批“失意者”

为什么FDA高级官员要单方面批准昂贵的基因疗法？

这是Vinay Prasad在2024年1月发布的一篇文章的核心观点，公开质疑Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys。

作为全球*DMD基因疗法，Elevidys自2023年6月获FDA加速批准上市以来，便备受瞩目。

一方面，这是因为DMD患者的有效疗法过于稀缺，临床需求存在极大的未被满足的缺口；另一方面则是因为，Elevidys的III期临床试验EMBARK未达到主要终点（运动功能量表NSAA），仅次要终点（如站立时间）显示微弱改善。这种情况下，Peter Marks力排众议，仍推动其加速批准转为全面批准，并扩大适用年龄范围。

在文章中，Vinay Prasad与合著者Timothée Olivier质疑其临床数据“未能证明明确疗效”，并警告该疗法320万美元的定价与潜在毒性风险不成正比。

今年3月，一名16岁患者接受Elevidys治疗后，因急性肝衰竭死亡的噩耗，让Sarepta单日股价暴跌27%，也让Elevidys的未来充满了不确定。

如今，当Vinay Prasad成为CBER主任，这份质疑化作资本市场的“审判之锤”：5月6日，Sarepta股价暴跌26.56%，市值单日蒸发16.6亿美元，截至发稿前，盘前继续大跌近20%。短短两个交易日，接近腰斩。

而基因疗法板块的集体雪崩，则揭示了市场对Vinay Prasad监管倾向的深层恐惧。除了Sarepta，Wave Life Sciences暴跌17.08%、Regenxbio暴跌18.85%、Avidity Biosciences暴跌18.65%、Beam Therapeutics暴跌19.3%、Verve Therapeutics暴跌15.5%等等。

这些公司有一个共同点：其核心管线均涉及基因编辑或杜氏肌营养不良症疗法，而Vinay Prasad一直以来，都对一些基因治疗公司（如Sarepta）以及杜氏肌营养不良症和基因编辑方面的批准持批评态度。

耐人寻味的是，即便那些被视为Sarepta竞争对手的公司，也未能从行业龙头的危机中获益。理论上，当先行者陷入困境时，后来者的市场份额预期会推高其股价。而这次的集体下跌，表明市场担忧的并非某一家公司的命运，而是整个监管范式转向。

如果Vinay Prasad要求基因疗法提供更严格的长期疗效数据，现有管线的研发周期、成本、风险将大幅上升，甚至可能面临撤回风险。

就像一场没有赢家的赌局。毕竟，当裁判突然改变比赛规则，所有选手都得重新来过。

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权力更迭背后的信任危机

对于手握新药审批生杀大权的FDA来说，人事变动不仅影响其本身的运转，更重要的是对整个产业链的深远影响。

在执掌CBER十余年间，Peter Marks推动了22种基因疗法上市，包括美国*CAR-T细胞疗法。他还大力推动罕见病药物的加速批准，其中最有名也*争议的就是Sarepta旗下的几种杜氏肌肉症的药物，尤其是Elevidys。

而这种“先批准、后验证”的模式，恰恰是Vinay Prasad学术生涯中猛烈抨击的标靶。

两位主任的监管哲学与理念，映射出CBER面临着新的抉择：当科学探索与患者需求产生冲突，审评机构究竟该扮演创新助推器还是安全守门人？

在Peter Marks看来，“当处于科学的前沿时，我们有时会犯错误，而且我们可能并不总是有坚如磐石的证据。”

而Vinay Prasad则反复强调，加速审批不应成为降低科学标准的借口；反对以单臂试验代替终点作为上市标准，双盲对照试验已经是真实世界的代替终点。