摘要：转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM ）是死亡率较高的罕见病。临床上对该病认识不足、缺乏有效的无创性诊断方法，导致疾病从发病到确诊时间长。即使确诊后，由于缺乏有效的治疗手段，患者的预后也不容乐观。
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM ）是死亡率较高的罕见病。临床上对该病认识不足、缺乏有效的无创性诊断方法，导致疾病从发病到确诊时间长。即使确诊后，由于缺乏有效的治疗手段，患者的预后也不容乐观。
近期，发表在《美国心脏病学会杂志》（
JACC）的 HELIOS-B 研究 42 个月随访结果给 ATTR-CM 患者带来治疗希望。研究结果显示，相比于安慰剂，每3个月皮下注射一次vutrisiran（siRNA疗法），能显著将ATTR-CM患者全因死亡风险降低36%、心血管死亡风险降低33%，并改善心血管结局截图来源：
JACC这项临床研究纳入655例ATTR-CM患者，所有患者随机接受vutrisiran（25 mg）或安慰剂治疗，每3个月一次。双盲治疗期持续33~36个月，而后进行39~42个月的随访。
研究结果显示，相比于安慰剂组，vutrisiran组全因死亡风险降低36%（HR=0.64）、心血管死亡风险降低33%（HR=0.67）。此外，vutrisiran使心血管相关住院率下降25%（RR=0.75）、心衰死亡和心衰事件复合结局风险降低28%（HR=0.72）、心衰相关住院风险降低33%（RR=0.67）、因紧急心衰就诊风险更是大幅降低46%（RR=0.54）。无论患者基线使用氯苯唑酸的情况如何，均可观察到相似获益。
这项研究意味着vutrisiran能够降低ATTR-CM患者死亡风险，改善心血管结局，将为这类既往治疗选择有限的患者带来临床治疗新选择和获益。
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参考资料：
[1] Witteles RM, Garcia-Pavia P, Damy T, et al. Vutrisiran Improves Survival and Reduces Cardiovascular Events in ATTR Amyloid Cardiomyopathy: HELIOS-B. J Am Coll Cardiol. 2025 Apr 30:S0735-1097(25)06170-4. doi: 10.1016/j.jacc.2025.04.008.
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来源：增重达人
