摘要：2024年12月8日，北大人民医院血液科主任医师莫晓冬教授在第66届美国血液学会年会（ASH年会）上以口头报告形式发布了和誉医药自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼 (ABSK021)治疗既往一线或多线治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGvHD）患

转自：经济参考网

2024年12月8日，北大人民医院血液科主任医师莫晓冬教授在第66届美国血液学会年会（ASH年会）上以口头报告形式发布了和誉医药自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼 (ABSK021)治疗既往一线或多线治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGvHD）患者的II期研究数据。本次ASH大会于2024年12月7日至10日在美国加利福尼亚州的圣地亚哥举行。

截至2024年11月22日，接受匹米替尼20毫克QD治疗的患者初步观察到64%的ORR，所有受累的器官均观察到持续的缓解，包括消化道、口腔、眼睛、肝脏，以关节和筋膜，食管，皮肤和肺。

许多cGvHD患者可能会出现肺部症状，例如气短和肺功能减弱，最终被诊断为cGvHD引起的闭塞性细支气管炎综合征（BOS），这是cGvHD治疗的主要难题一，急需新的治疗突破。在口头报告中，研究人员强调了具体的肺部缓解情况。至数据截止时，共有6名受试者获得肺部改善，其中一名受试者的肺功能检查FEV1（第一秒用力呼气量）增加了11%，另外1名受试者在治疗后FEV1恢复到75%以上，恢复至正常水平。其余4名受试者的NIH肺功能评分有所改善，气短症状明显好转。证明了匹米替尼治疗BOS的临床疗效。

截至2024年11月22日，大多数入组患者尚未完成6个月的治疗周期以确定研究的主要终点，这表明随着匹米替尼治疗时间的延长，这些患者将会有更好的疗效体现。研究结果表明，匹米替尼在接受多种既往治疗的cGvHD患者中，表现出显著的临床疗效和良好的耐受性，在炎症主导和纤维化主导的器官中都观察到快速和持久的反应，并伴随患者报告的器官特异性症状好转。同时，匹米替尼安全性良好，大多数不良事件为1级且可逆。基于最新的临床表现，匹米替尼可能为治疗cGvHD提供一种有前景的全新治疗选择。

匹米替尼（ABSK021）是由和誉医药独立自主研发的一款全新口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。

和誉医药成立于2016年，是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。自成立以来，和誉医药已经建立了丰富的创新产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。（邹易）

来源：新浪财经