摘要：上海市第一人民医院眼科，是业内一块响当当的“金字招牌”。在患者心目中，市一医院眼科不仅是诊治疑难疾病“一锤定音”的权威科室，也是守护日常眼健康的贴心所在。

上海市第一人民医院眼科，是业内一块响当当的“金字招牌”。在患者心目中，市一医院眼科不仅是诊治疑难疾病“一锤定音”的权威科室，也是守护日常眼健康的贴心所在。

在市一眼科这片沃土上，有这样一名医生，他秉持着“行医不求闻达，鞠躬唯愿济世”的初心，用医者仁心守护患者眼前的“曙光”，用精湛医技寻找患者眼前的“光明”，带领团队始终处于国际先进、国内领先水平，挽救中国百万名眼底病患者。他就是上海市第一人民医院副院长、眼科中心主任孙晓东。

择一而终的“光明”事业

33年前，孙晓东从医科大学毕业，跟随上海市第一人民医院著名眼科专家张皙教授攻读研究生。作为张皙老师的助手，他经常会遇到双目失明的患者抱着最后一丝希望慕名前来就医，一幕幕求医的场景，令他心头震颤。“当身处黑暗边缘挣扎的患者在我们的努力下重见光明时，那种激动和成就感深深感染了我，从那时起，我爱上了眼科工作。在导师的培养下，医生这份职业，对我来说不再是一份养家糊口的工作，而是一份崇高的事业。”

从医三十余年，孙晓东深刻体会到，做一名好医生不仅要有过硬的技术，更要有悬壶济世的人文情怀。因为医生面对的不仅是疾病，更是疾病背后的人。对眼科医生来说，失明者总是面临着视力与心理的“双重黑暗”。当面对他们时，医者，更需要给予更多的暖心与爱心。

眼科手术被称为“在眼球上绣花”，要求医者万般精细、一丝不苟，任何一个细节稍有不慎，便会给患者造成不可逆的伤害。为了在专业上实现新的突破，作为当时全院最年轻的主任医师，孙晓东在2006年毅然选择去美国深造。在美国的学习，让他感受到了科研创新的魅力。回国后，孙晓东一头扎进复杂性眼底病的研究及实践，率先开展一系列新技术：成为国内第一批开展眼内注射抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗老年性黄斑变性的医生；开展复杂性视网膜脱离微创玻璃体视网膜手术，使市一眼科玻璃体平均手术时间缩短43%，成功率达到近97%，与国际领先水平持平。

2023年7月，全国首个眼科罕见病诊治中心在上海市第一人民医院成立。孙晓东带领市一医院眼科团队启动了不同种类遗传性视网膜疾病的基因治疗临床试验，填补我国眼科自主研发基因治疗药物领域的空白。“我们就是要将全球医学界目前最具前景、最具潜力、单次治疗长期获益最具优势的细胞基因治疗作为一把‘破冰之刃’，解决那些尚未解决的黑暗难题。”他自信道。

让“不可治眼症”变成“可治”“可愈”

“感谢市一眼科团队，帮我做了基因治疗，让我找回了光明。”在2024年“公立医院高质量发展暨上海市第一人民医院建院160周年学术交流会”上，来自河南郑州的小易通过视频的方式向市一眼科团队表达了感谢。

遗传性视网膜眼病是儿童人群致盲的首要病因，因其中绝大多数缺乏有效干预手段，长期以来被称作“不可治”眼病。“许多患儿，其实在出生时就已经呈现不追光的临床表现，随后慢慢就‘看不见’了。”孙晓东说，尽管国际上已有获批上市的基因治疗药物，但动辄上百万美元的“天价药”，让大部分患者及家庭望而却步。为此，从2013年开始，他带领团队针对国人遗传性眼病特点，开发精确治疗技术，搭建了一个高效、高质量的基因治疗技术平台。2018年，团队成功建立了一整套符合国际规范和中国人群特点的遗传性视网膜疾病临床诊疗流程及基因检测分析流程，并建立了全国第一个多中心遗传性视网膜疾病分子诊断信息管理系统。

小易的临床表现发生在1岁，彼时她刚学走路就经常摔跤，一到晚上就好像什么都看不见。很快，她就被确诊为先天性黑曚，这是遗传性视网膜疾病的一种，患儿视力会随着年龄增长逐渐下降，最终完全丧失。为此，孙晓东团队甄选、优化了特定的AAV腺病毒，这一病毒可以识别、进入RPE65基因突变的RPE目标细胞，能够作为安全的载体将正常基因送入目标细胞。

2021年9月16日，小易的右眼接受了视网膜下注射，成为全国首例儿童先天性黑曚基因治疗患者。基因药物的理论上特点是“一次注射，终身表达”，药物会持续诱导RPE细胞表达出能修复突变基因的蛋白质，小易的视力也慢慢得以提升。在接受注射后的3个月，右眼视力从原先的0.05提升到了0.1。更为可喜的是，在楼道、停车场等稍暗的地方，她已经能独立行走。而在之后的随访中发现，小易已经可以从一片模糊恢复到能看清特殊视力检查表的前排33个字母。

在帮先天性黑曚患者摆脱失明的同时，基因治疗也为其他眼部疾病带来“一次治疗、终身缓解”的无限可能。以老年人群中发病率较高的老年性黄斑变性为例，孙晓东介绍，这类患者55岁发病率在16%，65岁发病率在26%，而75岁发病率可以达到36%，“随着我国老龄化的加剧，黄斑变性患者将进一步增加。如果不及时治疗，很大一部分患者最终会走向失明”。针对这一病症，孙晓东还带领团队依托眼底病新药临床试验评价标准和平台，形成一整套符合中国老年黄斑变性的诊断路径、标准治疗规范等，找到了真正的发病原因，并通过眼内注射VEGF，让患者因此受益。

不能永远做西方技术的追随者

“中国眼科不能永远做西方技术的追随者。”孙晓东说，相较于国外，中国的基因治疗起步较晚，落后了近十年。然而，在过去的五年里，中国的科学家与医生们齐心协力，奋起直追，让中国眼科赶上了诊疗技术迭代的好时机，“国外的技术也许是First in Class，但我们中国眼科的发展一定会取代First in Class，变成Best in Class”。

权威杂志Science曾提出未来医学的三大突破，即AI技术、细胞治疗、基因治疗是未来医学发展的重要方向。其中，基因治疗更是那些身患遗传性眼病、目前几乎无有效治疗手段患者的唯一希望。在孙晓东的带领下，市一医院眼科基因治疗中心在10年前已经提前布局，开设了相关遗传门诊，引入专职人才，组建了全国规模最大的眼科基因治疗临床研究团队，积极开展遗传性眼病的诊断、治疗和研发。

“培养100个能独当一面的医生，比自己做1000台手术更有价值。”孙晓东要求每位学生既能在显微镜下“绣花”，也能在实验室解码基因，“这些内容需要年轻人不断学习，需要他们突破医学桎梏，探索更多生物医药、基因科学等领域的奥秘”。正是这份严格要求，他的团队里涌现出了多名优秀的青年医师。

除了门诊、手术、查房外，孙晓东还要主持医院和科室日常事务，组织业务学习、病案讨论和科研教学等。忙碌的工作，几乎成了他生活的全部主题。但无论何时，一谈起眼科诊疗、基因编辑、生物医药等内容，他始终神采飞扬。因为他相信，随着越来越多新型技术、药物的萌生，将为那些陷入黑暗的患者带来更加“光明”的未来。

来源：劳动报一点号