摘要：2025年4月29日，Abeona Therapeutics宣布美国FDA已批准其基因疗法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。RDEB目前

2025年4月29日，Abeona Therapeutics宣布美国FDA已批准其基因疗法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）成人及儿童患者的伤口。RDEB目前还无法治愈，Zevaskyn是首款获批用于治疗RDEB的基于细胞的基因疗法

pz-cel的上市之路并非一帆风顺。2023年11月，Abeona Therapeutics宣布美国FDA接受pz-cel的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。

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2024年4月22日，FDA拒绝了该疗法上市，并要求其提供治疗的有效信息，以及满足额外的CMC要求才能批准申请。2024年10月29日，Abeona宣布重新向FDA提交pz-cel的BLA申请。

该公司首席执行官Vishwas Seshadrid 在新闻发布会上透露，这种利用人体皮肤细胞制成的一次性疗法售价为310万美元（约合2250万人民币），使其成为世界上最昂贵的药物之一。如果治疗后的伤口在三年内需要进一步治疗，Abeona 将向保险公司偿还患者 Zevaskyn 治疗费用（未指定百分比）.

隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB)患者

隐性营养不良型大疱性表皮松解症 (RDEB) 是一种结缔组织罕见病 ，目前尚无治愈方法。其特征是严重的皮肤伤口，引起疼痛，并可能导致全身并发症，影响患者寿命和生活质量。

RDEB 患者的 COL7A1 基因双拷贝均存在缺陷，导致他们无法产生功能性 VII 型胶原蛋白，而 VII 型胶原蛋白是连接皮肤真皮层和表皮层所必需的。

Zevaskyn是一种自体细胞基因疗法，通用名为prademagene zamikeracel（pz-cel）。该疗法由患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）组成，这些细胞经过基因改造，能够产生功能性VII型胶原蛋白。

Zevaskyn的工作原理是通过基因疗法解决RDEB的根本病因。具体来说，该疗法使用逆转录病毒载体将功能性COL7A1基因稳定整合到患者自身的皮肤细胞DNA中，实现长期基因表达。这些基因修饰后的细胞能够产生正常的VII型胶原蛋白，从而帮助修复和愈合患者的慢性伤口。

关键的 III 期 VIITAL™研究（NCT04227106）：这是一项多中心、随机、患者自身对照试验。在接受 Zevaskyn 单次治疗的 43 处大型慢性伤口中，81% 的伤口在 6 个月后愈合了 50% 或更多，而接受标准护理的 43 处对照伤口中只有 16% 达到相同愈合水平。同时，患者疼痛也有明显减轻。

I/IIa 期研究（NCT01263379）：在 7 名患者的 38 处慢性伤口中进行的单中心、开放标签研究显示，单次手术应用 Zevaskyn 疗法后，在中位随访 6.9 年（范围 4 - 8 年）内，治疗部位有长期改善。

这些长期数据对于评估Zevaskyn的持久疗效至关重要，它们表明一次治疗可能对患者产生长期甚至可能是终身的益处，这对患者和医疗系统都具有重要意义。

在两项临床研究中，Zevaskyn 耐受性良好，至今未观察到与治疗相关的严重不良事件。最常见的非严重不良事件是手术过程中的疼痛和瘙痒，影响了不到 5% 的患者。

这些安全性数据为Zevaskyn的安全性提供了有力支持，表明该疗法不仅有效，而且对患者来说相对安全。这对于一款创新型基因疗法来说尤为重要，因为安全性通常是这类新疗法面临的主要挑战之一。

Zevaskyn以贴片形式提供，这些贴片由基因修饰后的细胞制成。在治疗过程中，医生会将这些贴片通过外科手术应用于患者的伤口部位。一次治疗中，最多可将12张信用卡大小的贴片拼接在一起，覆盖大面积区域，或用于多个不同的伤口，从而实现对身体受影响区域的全面覆盖。

该公司预计将于2025年第三季度通过 ZEVASKYN 合格治疗中心 (QTC) 开始供应。合格治疗中心是全美公认的具有细胞和基因治疗经验的表皮松解症治疗中心，以确保全国的患者都能获得这种重要的治疗。

来源：医食参考一点号