摘要：广东省药学会4月28日发布《罕见病超说明书用药专家共识（儿科·2025版）》，涵盖21种儿科罕见病、57种治疗药物，涉及73项用药信息。

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广东省药学会发布

儿科罕见病超说明书用药共识

广东省药学会4月28日发布《罕见病超说明书用药专家共识（儿科·2025版）》，涵盖21种儿科罕见病、57种治疗药物，涉及73项用药信息。

数据显示，相关品种2024年在中国公立医疗机构终端销售总额超470亿元，其中6个品种销售额突破20亿元，贝伐珠单抗、康柏西普等明星药表现亮眼。

共识覆盖的21种罕见病中，13种收录于我国第一批罕见病目录，8种属第二批目录。

抗肿瘤及免疫调节剂占据主导地位，共纳入27个品种，心脑血管系统药物（7个）、全身用激素类制剂（6个）紧随其后。注射剂与片剂合计占比超八成，反映临床用药特点。

销售额超20亿元的6款药物中，贝伐珠单抗注射液2024年首破百亿大关，齐鲁制药以43%市占率超越原研罗氏，信达生物（01801）占据20%市场份额。

康弘药业的康柏西普眼用注射液销售额达22亿元，稳居眼科用药榜首，其2024年营收同比增长12.51%至44.53亿元。针对早产儿视网膜病变等特殊需求，贝伐珠单抗、康柏西普等药物实现治疗突破。

重组人生长激素在Silver-Russell综合征中的应用，为遗传性生长障碍患者带来新选择，该品种2024年销售额达54亿元，长春高新占据近九成市场份额。

专家指出，共识发布将规范超说明书用药行为，缓解儿童罕见病治疗中存在的研发滞后、临床试验不足等矛盾。

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歌礼制药GLP-1赛道逆袭

港股18A药企演绎生死时速

歌礼制药（01672.HK）股价近期走出"过山车"行情，从2024年0.76港元历史低点反弹至6港元，市值重回50亿港元。

这家18A制度下的首批创新药企，经历丙肝药折戟后，正通过GLP-1受体激动剂ASC30实现绝地反击。

2018年作为港股18A新规首尝者，歌礼制药以丙肝药戈诺卫打开市场，上市初期市值达160亿港元。

但医保谈判失利与竞品冲击导致核心产品暴跌98%，2024年营收仅剩128万元。战略转型迫在眉睫，公司砍掉6个在研项目，将资源聚焦于代谢疾病领域。

2024年9月宣布布局GLP-1赛道成为转折点。其小分子药物ASC30兼具口服与注射双剂型，半衰期达25天，药效较竞品提升2-3倍。

2025年公布的动物实验显示，联合用药减重效果较单药提升56.7%，"减重不减肌"特性精准切中市场需求。受此提振，股价三个月内飙升700%。

当前全球减肥药市场规模剑指千亿，歌礼制药凭借ASC30的差异化优势抢占先机：60小时超长半衰期优于同类小分子，生物利用度达99%创行业新高。

财务数据显示，公司19.8亿港元现金储备可支撑至2029年研发。在港股生物科技板块持续承压背景下，歌礼制药正以"现金储备+差异化管线"构建护城河。

这场逆袭印证了创新药企的生存法则：精准赛道切换比技术领先更重要。

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GSK豪掷20亿布局MASH赛道

破局四十载研发黑洞

全球药企巨头GSK近日宣布以20亿美元收购波士顿制药子公司BP Asset IX，获得晚期肝病药物Efimosfermin全球权益。

这是继Madrigal（MDGL）口服药Resmetirom获批后，MASH（代谢相关脂肪性肝炎）领域迎来的又一重磅交易。

该疾病全球患者超10亿，中国预计2030年达5550万人，市场空间达355亿元。

作为全球首款月剂型FGF21类似物，Efimosfermin在II期试验中展现显著疗效：300mg剂量组45.2%患者实现肝纤维化改善且病情无恶化，显著优于安慰剂组的20.6%。

相较同类每周注射药物，其每月一次给药方式将提升患者依从性。GSK计划2029年推动该药上市，并探索与自研siRNA药物GSK-990的联用方案。

MASH领域向来被视为研发"黑洞"，自1980年提出至今仅有Resmetirom一款新药获批。强生（JNJ）、默沙东（MRK）、吉利德（GILD）更因研发失败终止多笔合作。

当前全球在研药物聚焦THR-β、GLP-1等靶点，国内歌礼制药（01672.HK）的ASC41已进入临床II期。市场预测2030年全球MASH药物规模将达322亿美元，中国占比近半。

随着司美格鲁肽III期临床证实逆转肝纤维化效果，GLP-1赛道再掀热潮。礼来、勃林格殷格翰双重激动剂tirzepatide、survodutide最新试验显示73.9%-83%患者实现组织学改善，诺和诺德索马鲁肽亦公布积极数据。

这场千亿级市场争夺战，正成为创新药企实力试金石。

来源：医食参考