摘要：2025年5月27日，我国自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药注射用泰它西普（商品名：泰爱）获得国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）。这是泰它西普在中国获批的第三项适应症，此前该药物已于2021年3月和2

2025年5月27日，我国自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药注射用泰它西普（商品名：泰爱）获得国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）。这是泰它西普在中国获批的第三项适应症，此前该药物已于2021年3月和2024年7月相继获批系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿关节炎（RA）适应症。本次泰它西普进一步扩大适应症范围，体现了我国在生物药研发方面的强劲实力。

图 NMPA官网信息显示泰它西普已正式获批

破局与创新：如何从上游重塑MG失衡的免疫稳态？

作为一类临床症状可出现逐渐发展变化的疾病，MG患者可由单一症状向gMG转化，约75%的MG患者会在发病后的2~3年内发展至gMG，通常会累及延髓支配肌肉、颈部肌肉和近端肢体肌肉，导致患者出现咀嚼和吞咽困难、呛咳、构音障碍、颈部、抬头困难等[1]。应用糖皮质激素、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯等传统免疫抑制剂治疗过程中常出现起效慢、患者难以耐受不良反应、感染风险增高等治疗困境，患者难以坚持用药、病情出现反复，而有研究发现，如治疗不规范及用药依从性差，以及病程长、复发次数多导致NMJ结构损害难以完全修复，患者容易发展为难治性gMG[2]。因此如何在病程初期即能有效改善MG症状，且持久维持疗效、降低长期用药带来的安全风险，值得临床医生深思。

MG是一种慢性自身免疫性疾病，其本质是免疫失衡导致的免疫损伤。基于对发病机制的深入认识，MG临床症状的出现可以分为以下两个环节[3]：

（1）抗体介导、细胞免疫依赖和补体参与的自身免疫异常，涉及复杂的免疫网络，为MG发病机制的上游环节，对其中主要“靶点”的有效干预属于对因治疗，主要通过抑制或清除免疫细胞、减少下游致病抗体产生而实现治疗作用；

（2）免疫异常所致乙酰胆碱在NMJ的传递障碍，涉及乙酰胆碱传递通路，为MG发病机制的下游环节，对其中主要“靶点”的治疗属于对症治疗，通过加速致病性抗体清除、减轻补体介导的损伤、减少乙酰胆碱分解而实现治疗作用。

图 重症肌无力免疫发病机制示意图

通过应用不同药物或治疗措施，促进或诱导机体失衡的免疫系统逐渐恢复至平衡状态，即“重塑免疫稳态”成为近年来MG及自身免疫性疾病的治疗思路。B细胞是MG免疫病理通路上游环节的重要靶点，因此靶向B细胞已成为MG治疗药物研发的重要关注点。泰它西普作为我国自主研发的新型上游靶点药物，可同时靶向B淋巴细胞刺激因子（BLyS，又称BAFF）和增殖诱导配体（APRIL），直击致病性抗体产生的源头——B细胞及浆细胞，从而减少致病性抗体的产生，发挥“对因治疗”作用，帮助重塑免疫稳态。

图 泰它西普作用机制

基于从源头阻击从而帮助重塑患者免疫稳态的作用机制，泰它西普在临床试验中交出了令人满意的“答卷”。

循证验证：泰它西普治疗gMG的Ⅲ期临床研究结果

在今年4月5~9日于美国召开的神经病学学会年会（AAN）上，泰它西普治疗gMG的Ⅲ期临床研究数据正式公布。该研究是一项为期24周、在中国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期研究，共纳入114例成人gMG患者，纳入患者标准为[4]：

（1)抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）/肌肉特异性酪氨酸激酶抗体（MuSK-Ab）阳性；

（2）美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型为Ⅱ、Ⅲ、Ⅳa型；

（3）重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）评分≥6分；

（4）重症肌无力定量评分表（QMG）评分≥8分；

（5）维持稳定的标准治疗方案。

对研究纳入患者进行分析，两组患者在性别、抗体、MGFA分型、基线MG-ADL和QMG评分及标准治疗方案等方面的基线特征相似。患者按照1:1比例随机分配至泰它西普240 mg（n=57）或安慰剂组（n=57）治疗24周，研究的主要疗效终点是第24周MG-ADL评分相较于基线的变化；次要疗效终点包括第24周QMG评分相较于基线的变化、第24周MG-ADL评分降低≥3分的患者比例、第24周QMG评分降低≥5分的患者比例[4]。

图 泰它西普Ⅲ期临床研究设计

结果显示：

图 A图：泰它西普治疗组和安慰剂组患者MG-ADL评分较基线的变化情况；B图：泰它西普治疗组和安慰剂组患者QMG评分较基线的变化情况

图 A图：泰它西普治疗组和安慰剂组患者MG-ADL评分较基线降低≥3分的患者比例；B图：泰它西普治疗组和安慰剂组患者QMG评分较基线降低≥5分的患者比例

从上述泰它西普Ⅲ期研究数据可以看到，泰它西普作为BLyS/APRIL双重拮抗剂，作用于MG疾病通路的上游，即致病性抗体产生的源头，可快速、显著改善gMG患者肌无力症状，为大多数患者带来具有临床意义的改善，同时展现出较好的安全性，这是泰它西普继其Ⅱ期临床研究结果的出色表现后[5]，在MG治疗领域进一步取得亮眼成绩，为其本次获批新适应症筑下了坚固的基石，也为MG患者带来了新的治疗选择。

专家点评

北京医院殷剑教授表示：

“热烈祝贺中国一类创新药泰它西普治疗全身型重症肌无力适应症获批上市！泰它西普在Ⅱ/Ⅲ期试验中展现出快速、显著的临床改善，且耐受性良好。

该研究由已故中国神经免疫学泰斗许贤豪教授发起，遍布全国75家顶尖研究机构，克服疫情重大影响，付出艰苦努力。为中国创新药在神经免疫罕见病疾病领域取得的重大突破与关键进展。

为泰它西普在重症肌无力治疗领域的临床应用提供了高级别循证医学证据，更开启了该领域精准治疗的全新格局。

相信未来随着该适应症进入医保，和国际多中心的研究开展将为全球患者带来全新的、更有效的中国原创治疗方案的选择。”

专家简介

参考文献：

[1] Hehir MK, Silvestri NJ. Generalized Myasthenia Gravis: Classification, Clinical Presentation, Natural History, and Epidemiology. Neurol Clin. 2018;36(2):253-260.

[2] 中国罕见病联盟神经罕见病专业委员会, 中国罕见病联盟重症肌无力协作组, 中华医学会神经病学分会神经肌肉病学组. 中国难治性全身型重症肌无力诊断和治疗专家共识（2024版）[J]. 中华神经科杂志, 2024,57(8):840-847.

[3] 赵重波, 罗苏珊. 重症肌无力多靶点治疗的现状和问题[J]. 中华神经科杂志, 2018,51(12):937-941.

[4] Jian Yin, Wenxiang Wang, Lin Li, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis: Results of a Phase 3 Study. 2025AAN.

[5] Yin J, et al. A multicenter, randomized, open-label, phase 2 clinical study of telitacicept in adult patients with generalized myasthenia gravis. Eur J Neurol. 2024 May 10:e16322.

来源：医学界