「泰它西普」第3个适应症获批，治疗重症肌无力

摘要：5月27日，荣昌生物的注射用泰它西普已获NMPA批准新适应症，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。此前，泰它西普重症肌无力适应症被国家药监局纳入突破性治疗品种和优先审评，并获美国FDA孤儿药资格和快速通道资格认定。

5月27日，荣昌生物的注射用泰它西普已获NMPA批准新适应症，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。此前，泰它西普重症肌无力适应症被国家药监局纳入突破性治疗品种和优先审评，并获美国FDA孤儿药资格和快速通道资格认定。该药物于 2021 年首次在国内获批上市。2021年3月9日，泰它西普获得国家药品监督管理局附条件上市批准，成为全球首款治疗系统性红斑狼疮的双靶点生物制剂；2023年11月由附条件批准转为完全批准。2024年7月获批用于类风湿关节炎（RA）治疗。

截图来源：NMPA 官网重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。该病的致病机制涉及患者体内的免疫球蛋白G（IgG）抗体，这些抗体会破坏神经与肌肉之间的突触传递，导致肌肉无力，严重时甚至危及生命。超过85%的患者在发病后24个月内会发展为全身性重症肌无力，表现为极度疲劳，并且在面部表情、言语、吞咽以及行动方面出现显著困难。BLyS（B淋巴细胞刺激因子，又称BAFF）和APRIL（增殖诱导配体）是两种重要的细胞因子，在B细胞的发育、成熟、存活以及抗体分泌过程中发挥关键作用。在多种自身免疫性疾病中，BLyS和APRIL的水平显著升高，导致B细胞过度活化和自身抗体的过度分泌，从而引发疾病，例如重症肌无力、红斑狼疮等。因此阻断BLyS和APRIL的生物学活性，可以有效抑制B细胞的异常活化和自身抗体的产生，从而减轻自身免疫性疾病的症状。泰它西普是荣昌生物自主研发的一款 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药，可通过同时抑制 BLyS 和 APRIL 两个细胞因子的过度表达，阻止 B 细胞的异常分化和成熟，从而治疗 B 细胞介导的多种免疫性疾病。4月9日美国神经病学学会（AAN）年会上发布了一项泰它西普Ⅲ期结果，数据显示：治疗24周后，泰它西普组98.1%的患者重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）改善≥3分，远高于安慰剂组的12.0%，泰它西普组MG-ADL评分相较于基线降低5.74分，安慰剂组降低0.91分；泰它西普组87%的患者定量重症肌无力评分（QMG）改善≥5分，远高于安慰剂组的16.0%，泰它西普组QMG评分相较于基线降低8.66分，安慰剂组降低2.27分，具有显著治疗差异。安全性方面，泰它西普组总体不良事件（AE）发生率与安慰剂组相当，整体安全性良好。此外靶向BLyS的药物还有GSK的贝利尤单抗，于2022年2月在国内获批与常规治疗联合用于活动性狼疮肾炎（LN）成人患者，为全球首款用于治疗狼疮肾炎的生物制。双靶点的在研药物还有Vera Therapeutics公司的阿塞西普（Atacicept）。阿塞西普（Atacicept）是一种人源化的TACI-Fc融合蛋白，能够抑制BAFF和APRIL，从而减少B细胞的激活和自身抗体的产生。此前公布其治疗免疫球蛋白A肾病（IgAN）的2期临床数据显示：第36周时，与安慰剂相比，全阿塞西普组都观察到蛋白尿的进一步减少；eGFR变化稳定；GD-IgA1持续降低。安全性、耐受性良好。新浪医药综合

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