摘要：近日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司(下称“科伦博泰”或“公司”，6990.HK)靶向人滋养细胞表面抗原2(TROP2)的抗体偶联药物(ADC)芦康沙妥珠单抗(sac-TMT，亦称SKB264/MK-2870)(佳泰莱®)的一项新增适应症上市申请(「该申请」
近日，四川科伦博泰生物医药股份有限公司(下称“科伦博泰”或“公司”，6990.HK)靶向人滋养细胞表面抗原2(TROP2)的抗体偶联药物(ADC)芦康沙妥珠单抗(sac-TMT，亦称SKB264/MK-2870)(佳泰莱®)的一项新增适应症上市申请(「该申请」)已获中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理，用于治疗既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性激素受体阳性(HR+)且人表皮生长因子受体2阴性(HER2-)乳腺癌(BC)成人患者。本次受理是基于OptiTROP-Breast02注册3期研究的积极结果。该申请是芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)获NMPA受理的第四个适应症上市申请。
OptiTROP-Breast02是一项随机、开放标签、多中心3期临床研究，评估芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)单一疗法(5mg/kg每两周一次(Q2W))对比研究者选择化疗方案用于治疗局部晚期或转移性HR+/HER2-(免疫组织化学[IHC] 0、IHC 1+或IHC 2+/原位杂交[ISH]-)BC患者的有效性和安全性。根据预设的期中分析，该3期临床研究达到主要疗效终点，与研究者选择化疗方案相比，芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)单一疗法在主要终点由盲态独立评审委员会(BIRC)评估的无进展生存期(PFS)方面具有显著统计学意义和临床意义的改善，显著降低疾病进展或死亡风险。芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)显示出总生存期(OS)获益趋势。
于2025年5月16日，CDE官网公布，该申请拟纳入CDE的优先审评审批程序。这也是继芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)前三项适应症纳入优先审评审批程序，第四项适应症拟纳入CDE的优先审评审批程序。
科伦博泰首席执行官葛均友博士表示，“非常高兴公司的核心产品芦康沙妥珠单抗（sac-TMT）的第四个适应症上市申请再获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，这是我们在乳腺癌治疗领域取得的又一突破性进展，将更好地满足国内HR+/HER2-乳腺癌患者的治疗需求。这不仅仅验证了芦康沙妥珠单抗的临床价值与创新实力，更彰显了科伦博泰“以患者为中心”的创新使命。我们期待芦康沙妥珠单抗更长随访时间的OS结果。未来，公司将持续挖掘芦康沙妥珠单抗作为肿瘤治疗药物的全球价值，加速开发存在未满足临床需求的适应症，惠及更多肿瘤患者。”
关于HR+/HER2-乳腺癌
乳腺癌是严重威胁全世界女性健康的最常见恶性肿瘤之一。2022年全球新发乳腺癌病例约229.7万，死亡病例约66.6万[1]。其中HR+/HER2-乳腺癌是最常见的亚型，约占全部乳腺癌病例的70%，且晚期HR+/HER2-乳腺癌预后较差[2]。该亚型乳腺癌患者常为激素敏感型人群，因此首选治疗方案为内分泌治疗联合CDK4/6抑制剂。对于有内脏转移需要疾病快速缓解、既往对内分泌治疗耐药或无最佳内分泌治疗选择的晚期HR+/HER2-乳腺癌患者，首选解救化疗。经一线化疗失败的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，二线三线目前尚无标准治疗方案。综上，对于既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌患者，存在尚未满足的临床需求。参考文献
[1] Globalcan 2022：China
[2] [王羽等 (2024)]激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性晚期乳腺癌的治疗现状. 临床外科杂志; 32(7):780-782.
关于芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)(佳泰莱®)
作为本公司的核心产品，芦康沙妥珠单抗(sac-TMT)是一款本公司拥有自主知识产权的新型TROP2 ADC，针对非小细胞肺癌(NSCLC)、乳腺癌（BC）、胃癌(GC)、妇科肿瘤等晚期实体瘤。Sac-TMT采用新型连接子进行开发，其通过偶联一种贝洛替康衍生的拓扑异构酶I抑制剂作为有效载荷，药物抗体比(DAR)达到7.4。Sac-TMT通过重组抗TROP2人源化单克隆抗体特异性识别肿瘤细胞表面的TROP2，其后被肿瘤细胞内吞并于细胞内释放KL610023。KL610023作为拓扑异构酶I抑制剂，可诱导肿瘤细胞DNA损伤，进而导致细胞周期阻滞及细胞凋亡。此外，其亦于肿瘤微环境中释放KL610023。鉴于KL610023具有细胞膜渗透性，其可实现旁观者效应，即杀死邻近的肿瘤细胞。
于2022年5月，本公司授予默沙东(美国新泽西州罗威市默克公司的商号)在大中华区(包括中国内地、香港、澳门及台湾)以外的所有地区开发、使用、制造及商业化sac-TMT的独家权利。
截止目前，sac-TMT的2项适应症已于中国获批上市，分别用于治疗既往至少接受过 2 种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)和经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)和含铂化疗治疗后进展的EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌。Sac-TMT成为国内首个获得完全批准上市的具有全球知识产权的国产ADC；也是全球首个在肺癌适应症获批上市的TROP2 ADC。此外，sac-TMT用于治疗经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌的新增适应症上市申请已获CDE受理，并被纳入优先审评审批程序。截止目前，科伦博泰已在中国开展8项注册性临床研究。默沙东已启动14项正在进行的sac-TMT作为单药疗法或联合帕博利珠单抗或其他药物用于多种类型癌症的全球性3期临床研究（这些研究由默沙东申办并主导)。
关于科伦博泰
四川科伦博泰生物医药股份有限公司（简称“科伦博泰生物”，股票代码：6990.HK）是科伦药业控股子公司，专注于创新生物技术药物及小分子药物的研发、生产、商业化及国际合作。公司围绕全球和中国未满足的临床需求，重点布局肿瘤、自身免疫、炎症和代谢等重大疾病领域，建设国际化药物研发与产业化平台，致力于成为在创新药物领域国际领先的企业。公司目前拥有30余个重点创新药项目，其中3个项目已获批上市，1个项目处于NDA阶段，10余个项目正处于临床阶段。公司成功构建了享誉国际的专有ADC开发平台OptiDCTM，已有1个ADC项目获批上市，1个ADC项目处于NDA阶段，多个ADC或新型ADC项目处于临床或临床前研究阶段。更多信息请访问官网https://kelun-biotech.com/。
来源：研发客一点号
