摘要：2025年5月22日至25日，2025 DIA药物信息大会暨展览会在上海张江科学会堂隆重举行。本届大会以"汇聚全球智慧 引领医药创新"为主题，吸引了来自全球药品监管机构代表、科研学者及产业领军人物齐聚一堂，共同探讨生物医药领域的国际合作与创新发展路径。大会全方

2025年5月22日至25日，2025 DIA药物信息大会暨展览会在上海张江科学会堂隆重举行。本届大会以"汇聚全球智慧 引领医药创新"为主题，吸引了来自全球药品监管机构代表、科研学者及产业领军人物齐聚一堂，共同探讨生物医药领域的国际合作与创新发展路径。大会全方位展现了中国医药创新在国际舞台上的崭新面貌与卓越成就，精心打造了近百场覆盖监管科学、临床研究、转化医学、数据科学等领域的全生命周期主题论坛与展览。

在药品审评审批制度持续深化改革的背景下，我国已逐步构建起鼓励药物创新的r监管新体系。值得注意的是，近些年虽然抗肿瘤药物研发备受瞩目，但针对皮肤疾病、内分泌代谢疾病、神经系统疾病等医疗负担沉重且严重影响生活质量的慢性病创新药物，始终是药物研发不可或缺的重要方向。无论是我国自主研发成果，还是参与全球同步研发的慢性病药物，都在不断提升临床用药的可及性与便利性。那么，在这些“慢病”治疗领域，本届DIA会议又带来了哪些令人期待的前沿突破与创新理念呢？

从实验室到临床：阜外医院引领心血管药物研发闭环生态系统的实践与创新

作为我国心血管领域领航者的阜外医院，已建成覆盖药物研发全生命周期的一体化临床研究平台，整合了I期临床试验病房、心血管药物临床研究重点实验室、遗传药理学研究中心、药代动力学研究平台、以及药物心脏安全性评价中心等。通过与心内科心力衰竭中心、心律失常中心等临床部门的深度协同，实现了从基础研究到临床应用的无缝衔接。

心血管药物靶点研发方面，人源样本和高质量队列是发现可信靶点的重要基础。阜外医院人原代心肌细胞分离技术的建立，突破了心血管研究模型的局限性。例如：成年心肌细胞过表达TF6可产生带有房颤表型的射血分数保留型心衰（HFpEF），传统细胞模型无法模拟真实药物反应，而人原代心肌细胞技术的建立为破解这一难题提供了全新工具。

以尼非卡兰、siRNA降脂药物等案例为代表，阜外医院在心血管临床试验受试者选择、早期临床试验药物剂量选择、安全性评估等方面不断积累经验。与此同时，心血管领域临床试验正积极采用创新研究方法，包括适应性临床试验设计以及将胜率比（Win Ratio）作为主要终点指标等探索。

超越代谢性疾病传统治疗理念——从糖尿病综合管理到MASH药物研发破局之道

当前糖尿病治疗已从单纯血糖控制发展为综合性代谢管理，尤其注重糖尿病心血管病变、糖尿病肾病等并发症的防治。以SGLT-2抑制剂和GLP-1受体激动剂为代表的赛道竞争激烈。2024年6月,国家卫生健康委、国家疾控局等16个部门联合制定印发《“体重管理年”活动实施方案》，将进一步推动降糖和减重药物的临床需求。

代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）作为代谢综合征的重要肝脏表现，其疾病进展可经历肝炎、肝纤维化、肝硬化直至肝癌的演变过程，逐渐受到重视。目前全球范围内共有近300个MASH在研药物管线，但是~80%仍处于临床前研究阶段。这一领域因历史临床失败率高而被业界称为"研发黑洞"，原因主要包括三个方面：诊断金标准的缺失；疾病的高度异质性；评价终点的选择。

最新研究表明，以司美格鲁肽为代表的GLP-1受体激动剂可延缓MASH进展并减轻肝纤维化程度，而GLP-1/GIP双靶点激动剂或可展现协同效应。此外，FXR激动剂、THR-β激动剂、GLP-1R激动剂、FGF19/FGRF21类似物以及FASN等新兴靶点药物也显示出良好的研发前景。相较于单靶点药物，多靶点药物理论上可以通过多通路干预打破"脂毒性-炎症-纤维化"恶性循环，在协同增效、克服疾病异质性、降低耐药性风险等方面具有优势，或可以为MASH及其相关代谢紊乱提供更有效的综合治疗方案。

全球肥胖领域GLP-1赛道分析

CNS药物研发：机遇与挑战并存

过去五年间，中枢神经系统（CNS）药物研发取得了显著进展，在多个治疗方向实现突破。在神经退行性疾病领域，创新型药物例如阿尔茨海默病的Aβ单抗（Aducanumab）、Tau蛋白抑制剂及α-突触核蛋白靶向药物相继获批，尽管部分药物通过加速审批上市，且其临床获益仍存在学术争议，但这些进展依然为神经退行性疾病的治疗开辟了全新路径，每一次争议都是推动认知深化的契机。与此同时，精神疾病治疗迎来革新，KarXT作为数十年来首个新机制抗精神分裂症药物获批，抑郁症领域则见证了NMDA受体拮抗剂等药物的临床突破。此外，数字疗法崭露头角，FDA已批准多款用于ADHD、失眠等疾病的数字治疗产品。

当前CNS研发面临的核心挑战包括疾病异质性强、患者分层和筛选困难，以及诊断标准与病理机制匹配不足等问题。针对这些挑战，行业正探索精准医疗路径，通过生物标志物筛选获益人群并建立风险-获益评估模型，加强临床研究质量管控体系等方法，推动CNS药物研发向更精准、高效的方向发展。

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注：图片来源医药魔方TrialCube全球临床试验数据库

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CNS药物研发：机遇与挑战并存

免疫介导炎症性疾病（IMID）的认知和治疗策略正在经历革命性转变。传统上基于器官系统的疾病分类（如皮肤科、风湿科、消化科疾病）正被以关键炎症细胞因子为基准的新范式所取代。在IMID靶向治疗领域，药物作用靶点的选择呈现出明确的层级特征：靶向上游关键细胞因子（如IL-12/23抑制剂）能够更精准地干预特定炎症通路，显示出更高的疾病特异性；而作用于下游效应分子（如TNF-α抑制剂）由于处于炎症级联反应的终末环节，因而具有更广泛的适应症覆盖范围。虽然各种生物制剂发展迅速，但IMID还存在很多尚未解答的问题，例如：免疫漂移，生物标记物的缺乏，疾病人群的异质性等。未来，药物靶点选择上形成梯度策略；多靶点协同设计，例如：双抗、组合疗法的研发等；以及如何构建精准治疗体系实现精准分层以及个体化治疗，都是领域内关注的方向。

总结

随着基础研究的持续突破和对疾病发病机制认知的革命性进展，慢性病创新药物研发正迎来前所未有的机遇。通过生物标志物和基因检测技术的精准应用，帮助实现治疗人群的精确筛选，以期给患者提供最优的个体治疗方案，从而为慢病患者带来了更安全、更精准的治疗选择。

来源：健康传播大使