摘要：嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是近年来癌症治疗领域一颗耀眼的明星。不仅在血液肿瘤中建树颇丰，在攻克实体瘤的方向上也迈出了重要一步。过去十年间，CAR-T疗法在中国快速发展，临床试验注册数量及发表文献量持续攀升。

文｜MedTrend医趋势

墙内开花墙外香。

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是近年来癌症治疗领域一颗耀眼的明星。不仅在血液肿瘤中建树颇丰，在攻克实体瘤的方向上也迈出了重要一步。过去十年间，CAR-T疗法在中国快速发展，临床试验注册数量及发表文献量持续攀升。

截至2024年12月31日，中国已有6款商业化CAR-T细胞产品获批，其中3款靶向CD19、3款靶向BCMA。其中2024年，传奇生物的核心产品CAR-T细胞疗法西达基奥仑赛注射液在全球市场大放异彩，销售额高达9.63亿美元，距离“重磅炸弹”药物10亿美元标准仅一步之遥。

但是国产CAR-T疗法的日子，并不好过。这种艰难在近期“传奇生物裁撤中国商业化、GMP团队”（传奇生物裁撤中国商业化、GMP团队？）的消息中，被聚焦放大。

不独传奇生物，另一家明星公司药明巨诺也发布2024年财报：全年营收1.58亿元，同比下滑9%，亏损额为5.9亿元。据悉目前账上现金撑不过两年。

为什么会出现这样的反差？

一方面，CAR-T细胞需要在体外制备，这也让该疗法面临成本高昂、难以规模化生产等困难，定价百万是一个基础门槛。

另一方面，CAR-T疗法已经连续四年冲击国家医保谈判，但是与“国谈”中“五十万不谈，三十万不进”的隐形门槛相距甚远，无果。

年治疗费用动辄百万，与国外已逐渐成熟的商保按疗效付费、分段付费的逻辑，似乎也难以迁至国家医保“保基本”的付费场景中。

如今，国产CAR-T疗法，需要换个活法！出路在哪儿?适应中国市场的多层次创新支付“门路”何在？

业界需要在“支持创新”和“保障制度的公平性”之间，为CAR-T此类“天价药”找到医保支付的突破口，就需要找到多层次创新支付的解决方案。这种反差，在2025年医保“丙类”目录发布的前夜显得犹为具有深入讨论的必要。

01、13款CAR-T，定价囧境

全球首款CAR-T疗法是诺华Kymriah，于2017年8月获批，随后10月，吉利德Yescarta（阿基仑赛）上市，二者开启了CAR-T疗法商业化元年。

目前来看，全球已经获批的13款CAR-T疗法。

从2024年最新数据来看，诺华Kymriah，吉利德Yescarta二者命运已截然不同。Kymriah销售额跌至4.43亿美元，黯然掉出领军队伍，退居第四。主要还是由于竞争对手的增多，Kymriah的市场份额也不断被挤压，导致下滑。

吉利德Yescarta在大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤领域的优势，开辟了第二增长曲线。2024年，Yescarta全球收入突破15亿美元，连续8年蝉联CAR-T“销冠”。

2024年，强生/传奇的Carvykti（西达基奥仑赛）潜能爆发，在全球吸金近10亿美元，跃居第二。BMS的Breyanzi也凭借多年稳扎稳打收获7亿美元，跻身第三。

中国市场，目前主要有6款CAR-T产品上市，有三款是CD19 CAR-T，另外三款是靶向BCMA。

复星凯特旗下阿基仑赛注射液是是国内首个获得上市批准的CAR-T细胞治疗，上市于2021年6月，最初被批准用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）成人患者，目前官方定价120万元。

药明巨诺旗下瑞基奥仑赛注射液是国内第二款获批上市的CAR-T疗法，也是目前国内唯一获得三项适应症的批准的国产企业，定价目前达到129万元。

驯鹿生物的CAR-T于2023年6月获批上市，是国内首款获得上市批准的BCMA CAR-T，定价116.6万元。

其余还有合源生物的纳基奥仑赛注射液是NMPA批准的第三款CD19 CAR-T细胞治疗，也是国内首个获批治疗B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T，定价最低99.9万元。科济生物泽沃基奥仑赛注射液于2024年3月获批，定价115万元等。

02、国产CAR-T“难题”

国产CAR-T中，传奇生物CAR-T产品Carvykti（西达基奥仑赛）最早于2022年在美国上市，一经上市就在海外市场大获成功。

2024年，其产品全球大卖9.63亿美元，同比增长92.7%，距离10亿美元的“重磅炸弹”标准，仅有一步之遥。

然而这款在美国定价46.5万美元（约合人民币330万元）的抗癌药，在中国市场却“遇冷”。

2024年8月27日 ，传奇生物西达基奥仑赛注射液（商品名：卡卫荻®）正式获得NMPA批准上市，成为国内第6款上市的CAR-T细胞疗法。

此次传奇生物取消了中国的销售和市场团队，距离其西达基奥仑赛注射液上市不到1年时间！

有市场人士表示，在整体盈利目标下，传奇生物更有可能选择将有限资源投入回报更确定的海外市场。而CAR-T疗法的商业表现一直低于预期的国内市场，暂时还不是传奇生物的重心所在。

此前，药明巨诺发布2024年财报，全年营收1.58亿元，同比下滑9%，亏损额为5.9亿元。目前，药明巨诺账上现金只有7.57亿元，按照这个亏损力度，撑不过两年。

虽然目前药明巨诺CAR-T已被列入超过80个商业保险产品，及102个地方政府的补充医疗保险计划，但是2021年至2023年，药明巨诺CAR-T瑞基奥仑赛输注人数仅为30、141、168人，对应业务收入分别为3079.7万、1.46亿、1.74亿元。

2024年，药明巨诺选择将销售费用提高24%，但收效甚微！

药明巨诺的挣扎也揭示了一个残酷现实，在现有支付体系下，CAR-T疗法根本无法跑通国内商业化闭环。

复星凯特在CAR-T的商业化困境与药明巨诺存在相似性，尽管通过纳入超过110款惠民保和80余项商业保险（如沪惠保最高赔付50万元），患者自付比例仍超过50%，但保险覆盖区域有限。

科济药业同样暴露了CAR-T商业化面临的共性困境。

其首款CAR-T产品赛恺泽（泽沃基奥仑赛注射液）定价115万元/针，虽通过纳入20余省市惠民保及商业保险（如沪惠保）覆盖部分费用，但患者自付比例仍超50%。

尽管2024年销售额达3943万元，但公司净亏损扩大至7.98亿元，显示高价未能转化为盈利，支付难题成为核心障碍。

不同于传奇生物直接短暂放弃国内市场，为了破局，复星医药、科济药业选择不同的策略。

复星医药推出“按疗效支付”计划（未达完全缓解最高返还60万元），2024年已有近200名患者入组，CR率达58%，增强患者信心。科济药业联合华东医药推动赛恺泽®通过“丙类目录”提升商保覆盖，并探索“按疗效付费”模式（如未达完全缓解可部分退款），但政策落地仍需时间。

03、可能的解法

CAR-T疗法一直以来以“天价药”的身份出现在大众视野中，

具体来看，Yescarta、Kymriah等产品国外的定价普遍在35万美元和50万美元之间，国内复星凯特和药明巨诺的定价分别为120万元和129万元，相对较便宜的纳基奥仑赛注射液，售价仍高达99.9万元。

高昂的价格与医保“保基本”的定位天然冲突，过去几年，药企也试图通过商保、分期付款等方式破局，但依然难以打开局面。

从120万/针，到99.9万/针，CAR-T疗法的支付难题正在探索解法。

不过从当下来看，对于海外市场而言，至少前人有诺华、强生趟出了一条可行之路。对于国内市场而言，与强生这样的MNC合作，传奇生物的CAR-T出海，为商业化难题找到了一个解法。

2022年2月，传奇生物的CAR-T疗法进入美国市场。

在美国，因为商业保险的充分参与，拥有CAR-T的药企对其商业化有底气。目前西达基奥仑赛在美国的定价，已经从最初的46.5万美元涨至54.97万美元，是目前全球最贵的CAR-T产品之一。

当然了不止是传奇生物，目前科济药业依托中美双基地布局，寻求海外市场（如美国IND获批）分摊研发成本；而复星凯特依托全球供应链（如病毒载体国产化、自动化生产），推动降本增效，同时探索海外市场（如东南亚）以分摊研发成本。

不过，这条路看似简单，但对于国内药企来说，要求或许会更高。

出海就意味着意味着投入巨大资金、资源推动全球多中心临床，以此说服FDA。当然如果临床数据足够优异，也可以像传奇生物一样，与强生的合作，让其在海外临床、产业化、销售等方面没了后顾之忧。

在真正的变革到来之前，国产CAR-T疗法必须要想办法先活下去。

转自：界面新闻

来源：新浪财经