摘要：GSK今日宣布，美国FDA已受理其口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治疗12岁及以上（体重≥45公斤）单纯性泌尿生殖道淋病患者的补充新药申请，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年12月11日。根据新闻稿，若获批，Bluje
超92%治愈率！GSK“first-in-class”小分子获优先审评资格
GSK今日宣布，美国FDA已受理其口服抗生素Blujepa（gepotidacin）用于治疗12岁及以上（体重≥45公斤）单纯性泌尿生殖道淋病患者的补充新药申请，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年12月11日。根据新闻稿，若获批，Blujepa将为目前主要依赖注射治疗方案的该患者群体提供一种全新的口服治疗选择。
此次申请主要基于EAGLE-1临床3期试验的积极结果。分析显示，接受口服两次Blujepa治疗患者的泌尿生殖道治愈率为92.6%（187/202，95% CI：88.0-95.8），与采用肌肉注射ceftriaxone联合口服azithromycin方案的治愈率91.2%（186/204，95% CI：86.4-94.7）相比达成非劣效性。两组均未出现因淋病奈瑟球菌（
N. gonorrhoeae）持续存在导致的泌尿生殖道治疗失败，且安全性与既往临床结果一致，未观察到与药物相关的严重不良事件，常见不良反应为轻中度胃肠道反应。Blujepa是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。它能够均衡抑制两种不同的II型拓扑异构酶，从而对大多数目标病原体，包括对现有抗生素耐药的菌株产生抗菌活性。由于能够均衡抑制两种酶的活性，细菌需要同时在两种酶上发生突变才能显著降低对Blujepa的敏感性，因此预期产生耐药性的可能性较低。今年3月，Blujepa获美国，用于治疗12岁及以上（体重≥40公斤）女性成人及儿童的单纯性尿路感染（uUTI）。
潜在首款！诺华单抗达双项3期试验主要终点
诺华（Novartis）今日宣布，其在研单克隆抗体ianalumab（VAY736）用于治疗活动性干燥综合征（Sjögren’s disease，SjD）成年患者的3期临床试验NEPTUNUS-1和NEPTUNUS-2取得积极结果。两项研究均达成主要终点，在降低疾病活动度方面达到了统计学显著性。根据新闻稿，这两项试验是显示干燥综合征疾病活动度显著改善的首批全球性3期试验，ianalumab有望成为首款获批的干燥综合征靶向疗法。研究还显示，ianalumab耐受性良好，展现可接受的安全性特征。
Ianalumab是一种新型的全人源单克隆抗体，具有双重作用机制——通过抗体依赖的细胞毒作用（ADCC）实现B细胞清除，并阻断BAFF-R介导的B细胞功能与存活信号。该疗法针对B细胞驱动的多种自身免疫疾病进行研发。在多项临床试验中，ianalumab在干燥综合征、系统性红斑狼疮及免疫性血小板减少症等适应症上均展现出良好的疗效与安全性。该药物起源于诺华与MorphoSys的早期合作，后者已于2024年被诺华收购。
癌症疫苗联合疗法关键3期结果公布，准备递交上市申请
IO Biotech今日公布其在研癌症疫苗Cylembio（imsapepimut与etimupepimut，配合佐剂）关键临床3期试验的主要结果。该试验在407例不可切除或转移性黑色素瘤患者中，评估Cylembio联合默沙东（MSD）的PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）与pembrolizumab单药作为一线治疗的疗效。
分析显示，联合治疗组在无进展生存期（PFS）方面较单药组有所改善，风险比为0.77（95% CI：0.58-1.00），中位PFS分别为19.4个月与11.0个月，但主要终点的统计学显著性（p=0.056）略低于预设阈值（p≤0.045）。在未接受过新辅助/辅助PD-1抑制剂治疗的患者亚组（n=371）中，联合治疗的风险比为0.74（95% CI：0.56-0.98，p=0.037），中位PFS延长至24.8个月，相较对照组的11.0个月有所提升。几乎所有亚组均观察到PFS改善，其中PD-L1阴性肿瘤患者的受益尤为显著（HR=0.54，95% CI：0.35-0.85，p=0.006），中位PFS为16.6个月，对照组为3.0个月。研究还观察到联合治疗组在总生存期（OS）方面呈改善趋势（HR=0.79，95% CI：0.57-1.10），但数据尚未成熟。Cylembio联合pembrolizumab耐受性良好，未发现新的安全性信号。IO Biotech计划于今年秋季与美国FDA会面，讨论该研究数据及潜在上市申请途径。
Cylembio是一款在研的免疫调节、现货型治疗用癌症疫苗，通过激活并扩增针对IDO1阳性和/或PD-L1阳性细胞的T细胞，旨在同时杀灭肿瘤细胞和肿瘤微环境中的免疫抑制细胞。
参考资料：
[1] Novartis announces both ianalumab Phase III clinical trials met primary endpoint in patients with Sjögren’s disease. Retrieved August 11, 2025 from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-both-ianalumab-phase-iii-clinical-trials-met-primary-endpoint-patients-sjogrens-disease
[2] Gepotidacin accepted for priority review by the US FDA for the oral treatment of uncomplicated urogenital gonorrhoea. Retrieved August 11, 2025 from https://www.gsk.com/media/flmllaky/gepo-gc-us-filing-acceptance_sea_final.pdf
[3] IO Biotech Announces Clinical Improvement in Progression Free Survival Demonstrated in Pivotal Phase 3 Trial of Cylembio® plus KEYTRUDA® (Pembrolizumab) for the Treatment of First-line Advanced Melanoma, but Statistical Significance Narrowly Missed. Retrieved August 11, 2025 from https://iobiotech.com/press-releases/?workflow=6562e614-30a0-4300-9a37-ab75253933a2
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来源：老陈讲科学那些事
