摘要：一部电影《我不是药神》，让“慢性髓细胞白血病”（CML，也称慢粒白血病）进入公众视野。与片中描绘的无药可用困境不同，现实中，创新药物不断涌现，CML的诊疗生态正经历深刻变革——曾经的“血癌”阴影逐渐褪去，正迈向可治可控的“慢病时代”。
一部电影《我不是药神》，让“慢性髓细胞白血病”（CML，也称慢粒白血病）进入公众视野。与片中描绘的无药可用困境不同，现实中，创新药物不断涌现，CML的诊疗生态正经历深刻变革——曾经的“血癌”阴影逐渐褪去，正迈向可治可控的“慢病时代”。
近日，苏州大学附属第一医院血液科主任医师陈苏宁教授接受记者采访，分享了这一疾病的现状、挑战与希望。
重新认识“慢粒白血病”
慢性髓细胞白血病（CML）也称慢性粒细胞白血病或慢粒，是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15%，是慢性白血病最常见的类型之一。全球年发病率为1.6至2/10万，中国每年新发病例近万例。
“欧美国家CML患者的初诊年龄多在64至67岁之间。而在中国，CML患者仍以青壮年为主，不过随着人均寿命的延长，新发病患者的年龄中位数也在逐渐上升。”陈苏宁教授提到。
CML的发病机制如同一场“染色体事故”——患者体内9号和22号染色体发生断裂与错误拼接，形成独特的“费城染色体”。这导致BCR-ABL1融合基因产生，进而生成失控的酪氨酸激酶蛋白，驱动白细胞无限增殖。
随着健康体检普及，越来越多CML在早期、无症状阶段就被发现，这为治疗赢得了宝贵先机。
在诊断方面，陈苏宁教授介绍，血常规检查是初步筛查的重要手段，而染色体核型分析和BCR基因检查则是确诊的“金标准”。此外，骨髓穿刺（骨穿）也是不可或缺的诊断步骤，尽管这一操作曾让不少患者心生恐惧。
“骨穿只是抽取患者骨髓中的少量血液进行分析，不会造成后遗症。”陈苏宁解释说，“随着造血干细胞移植技术的进步，我们现在更多地采用外周血进行移植，因此骨穿的痛苦和风险都大大降低。对于怀疑CML的患者，无需过分担心骨穿的问题。”
从“活下去”到“活得好”
过去，白血病在人们眼中往往等同于绝症。然而，如今CML已成功跻身可治、可控的慢病行列。
回顾CML的治疗历程，陈苏宁主任医师感慨万千。他回忆道，2003年他刚工作时，CML患者的治疗选择非常有限，移植几乎是唯一的有效手段。随着酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）的引入，这一局面得到了根本性改变。
“第一代TKI曾因其高昂的价格让许多患者望而却步。”陈苏宁说，“但随着药物纳入医保，患者自付费用大幅降低。如今，二代、三代TKIs药物也相继问世，为患者提供了更多治疗选择。”
CML的治疗并非一帆风顺。高达40%的新诊断CML-CP患者由于耐药或不耐受在5年内转换治疗，治疗线数的增加会导致患者较差预后，最终影响患者长期生存。
国内一项针对CML患者的问卷调查结果显示，在渴望停药的CML患者中，约41%直接归因于TKIs相关不良事件导致的生活质量下降：持续的疲惫感、情绪抑郁、工作能力下降……这些“隐形伤害”让回归正常生活变得遥不可及。
除了延长生存期，CML患者如今也在追求更高的治疗目标——不仅要“活下去”，更要“活得好”。作为家庭和社会的中坚力量，他们对改善疗效和追求无治疗缓解（TFR）的需求尤为迫切。患者期望能够尽早达到主要分子学反应（MMR），提升深度分子学反应（DMR）的几率，同时兼顾长期服药的耐受性，确保稳定的疗效和生活质量。
然而，传统TKIs的“脱靶效应”如同一把双刃剑——在抑制致病蛋白的同时，可能误伤其他健康信号通路，带来心血管事件、肝肾毒性等诸多风险，成为阻碍患者实现深度缓解与安全停药的关键瓶颈。
创新药助力CML实现“临床治愈”
2025年5月14日，中国慢性髓细胞白血病（CML）治疗领域迎来里程碑时刻——创新药物盐酸阿思尼布片获国家药品监督管理局批准，用于治疗新诊断的费城染色体阳性（Ph+）CML慢性期（CP）成人患者。
“阿思尼布的问世，绝非简单的代际升级。”陈苏宁主任用了一个生动的比喻解释其突破性：传统TKIs像钥匙，专门堵住为癌细胞提供能量的“ATP燃料口”。而阿思尼布则另辟蹊径，像一把设计精妙的结构锁，精准卡在BCR-ABL融合蛋白上一个名为肉豆蔻酰口袋的全新“开关位点”，选择性强，“脱靶效应”显著减弱，大幅降低了动脉栓塞事件等不良反应的风险。
随着靶向药物的广泛应用，CML患者的疗效得到了显著提升。陈苏宁教授介绍，如今大多数CML慢性期患者的生存期已与同龄健康人群无异，可以正常结婚、生育、工作和学习
他强调，虽然CML已成为“可管理的慢性病”，但规范诊疗仍是关键。患者需在专业医生指导下选择药物，避免自行停药或减量。
针对CML患者的长期管理，陈苏宁教授提出了一系列建议：在治疗过程中，患者需定期进行血常规、生化全套和心电图等检查，以监测药物不良反应和器官功能变化。对于长期用药的患者，还需特别关注血管状态、血压、肾功能等指标，以预防严重不良事件的发生。
来源：环球网海外看中国
