摘要：今日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）在欧洲心脏病学会（ESC）年会当中公布了全球回顾性真实世界数据研究COLLIGO-HCM的结果。分析显示，在多国真实世界环境中接受治疗的、具有种族多样性的有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中
首款！近95%患者达标，百时美施贵宝变构小分子积极结果公布
今日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）在欧洲心脏病学会（ESC）年会当中公布了全球回顾性真实世界数据研究COLLIGO-HCM的结果。分析显示，在多国真实世界环境中接受治疗的、具有种族多样性的有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中，Camzyos（mavacamten）可减轻左心室流出道（LVOT）梗阻和改善症状负担。COLLIGO-HCM研究中展现的有效性和安全性与随机对照临床试验的结果一致。根据新闻稿，Camzyos是全球首个获批的心肌肌球蛋白抑制剂，该疗法也是纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级有症状的oHCM的标准治疗。
结果显示，到第24周时，59.9%的患者NYHA分级改善≥1级。总体而言，在完成至少12周随访的患者中，86.5%（180/208）达到NYHA心功能分级II级及以下水平，在完成至少24周随访的患者中，这一比例升至94.4%（153/162），其中30.9%（50/162）的患者达到NYHA I级水平，上述比例至第96周仍持续改善。至第36周，几乎所有患者（90.3%）静息状态下平均LVOT压差均≤30 mmHg，76.8%患者在Valsalva动作激发后平均LVOT压差≤30 mmHg；该比例至第96周时仍保持稳定。
Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的变构、可逆性抑制剂，其通过调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。肥厚型心肌病的主要病理生理机制特征在于过量肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调，Camzyos能够将整体肌球蛋白群有效转变至节能且可募集的超松弛状态。对于肥厚型心肌病患者，Camzyos抑制心肌肌球蛋白，从而减轻动态左心室流出道梗阻并改善心脏充盈压。这些对心脏的作用转化为症状性梗阻性肥厚型心肌病患者症状的改善和活动能力的增强。
达关键试验主要终点！小分子上市申请在即
Zydus Therapeutics今日宣布，其关键性EPICS-III临床2b/3期试验取得积极主要结果。该研究评估了在成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者中，候选药物saroglitazar的安全性与有效性。这类患者此前对现有标准治疗药物熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或无法耐受。Saroglitazar是一款新型过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α/γ激动剂。该药物已获得美国FDA授予的孤儿药资格与快速通道资格。
试验结果显示，研究达到了主要终点，与安慰剂相比，saroglitazar在实现具有临床意义的生化应答比例方面具有统计学显著差异。此外，saroglitazar在整体耐受性方面表现良好，不良事件发生情况在治疗组与安慰剂组之间基本均衡。Zydus Therapeutics计划于2026年第一季度向美国监管机构提交saroglitazar的上市申请。
参考资料：
[1] 百时美施贵宝在2025年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布迈凡妥（玛伐凯泰）来自四大洲的真实世界研究结果. Retrieved August 29, 2025 from https://www.prnasia.com/story/501506-1.shtml
[2] Zydus Therapeutics Reports Positive Topline Results from EPICS-III Phase 2(b)/3 Trial of Saroglitazar Magnesium in Patients with Primary Biliary Cholangitis. Retrieved August 29, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/zydus-therapeutics-reports-positive-topline-results-from-epics-iii-phase-2b3-trial-of-saroglitazar-magnesium-in-patients-with-primary-biliary-cholangitis-302542014.html
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来源：蓝蓝爱科学
