中国RNAi药物领域单笔合作最大金额产生!

360影视 欧美动漫 2025-09-04 18:14 1

摘要:根据协议,舶望制药授予诺华两款处于早研阶段分子的中国以外权益的选择权,用于治疗重度高甘油三酯血症(sHTG)和混合型血脂异常;BW-00112(ANGPTL3)产品的优先谈判权,该产品目前在美国和中国处于2期临床阶段,后续将由舶望制药主导开展联合用药的临床试验

9月3日,舶望制药宣布与诺华达成一项新战略合作协议,双方共同开发多项心血管产品。

根据协议,舶望制药授予诺华两款处于早研阶段分子的中国以外权益的选择权,用于治疗重度高甘油三酯血症(sHTG)和混合型血脂异常;BW-00112(ANGPTL3)产品的优先谈判权,该产品目前在美国和中国处于2期临床阶段,后续将由舶望制药主导开展联合用药的临床试验;针对另一款处于临床前研究阶段的siRNA候选药物的中国外权益,该产品预计2026年启动1期临床。

作为回报,舶望制药将获得1.6亿美元的预付款,并可能获得潜在里程碑和期权付款以及商业销售的分级特许权使用费,总潜在里程碑价值52亿美元(总交易额53.6亿美元,折合人民币约345亿元)。此外,诺华已经初步意向参与舶望制药下轮融资。据公开信息,这是中国RNAi药物领域迄今为止单笔合作金额最大的一笔交易。

此次交易是两家公司现有合作的延伸。2024年1月,舶望制药曾宣布与诺华达成两项价值1.85亿美元首付款,潜在交易总金额超40亿美元的合作协议,舶望制药授予诺华两款心血管siRNA药物的海外权益,包括一款1期临床产品的全球权益和一款1/2a期产品的大中华区外权益。协议中特别约定诺华保留“针对心血管疾病的最多额外2个靶点化合物的选择权”。

据悉,上次合作中的核心管线BW-00163(高血压siRNA)已于2025年6月进入2期临床,并顺利触发里程碑付款,为此次深化合作奠定了基础。在深入了解了舶望制药的技术能力、研发效率和管线潜力之后,双方建立了互信,最终促成了更进一步的合作,且此次合作总金额也更大。

01.

重押心血管siRNA,应对专利悬崖

siRNA疗法通过RNA干扰机制,能够精准沉默致病基因表达,在慢性病领域展现出长效、低频次给药的优势,特别适合心血管代谢这类需长期管理的疾病。

据药智咨询数据显,2023年全球siRNA市场规模已达15.97亿美元,预计2030年将达到128亿美元。Maximize Market Research的预测更为乐观,预计到2029年,全球siRNA治疗市场将达392亿美元,年复合增长率高达25.3%。

近年来,诺华在siRNA领域动作频频。2023年7月,诺华以10亿美元收购DTx Pharma,获得其临床前阶段siRNA候选药物DTx-1252,以及其FALCON平台;2025年6月,诺华以17亿美元的最高交易金额收购Regulus Therapeutics,获得其用于治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)的在研疗法farabursen。

就在此次合作前两天,诺华还与Arrowhead Pharmaceuticals达成了一项总额22亿美元的全球授权及合作协议,获得其用于治疗帕金森氏症等突触核蛋白病的临床前阶段siRNA疗法ARO-SNCA的全球独家授权。

此次与舶望制药的合作,是诺华在心血管领域寻找Entresto接班人的关键布局。不到两年,诺华与舶望制药的合作金额已接近百亿美元,一系列交易都显示了其应对专利悬崖的紧迫需求。

作为诺华的核心产品之一,Entresto(沙库巴曲/缬沙坦)自2015年获批上市以来,凭借在心衰治疗上的突破性疗效,迅速成长为诺华的心脑血管“重磅”产品。该药物2024年全球销售额达到78.22亿美元,占公司总营收的15%,但其核心专利已到期。多家仿制药企业的申请已获得FDA批准,将对诺华在该领域的市场份额造成巨大冲击。寻找下一个能支撑数十亿美元销售的心脑血管药物替代产品,成为诺华迫切要解决的问题。

02.

差异化布局常见病,中国siRNA创新力量崛起

舶望制药与诺华的合作是中国RNAi技术力量崛起的重要体现。

舶望制药成立于2021年4月,是一家专注于siRNA药物开发的生物科技公司,核心成员来自于siRNA药物公司Arrowhead以及默沙东等跨国药企。舶望制药的核心竞争力在于其自主研发的RADS平台,该平台在核酸序列设计、化学修饰和GalNAc递送等环节具备显著优势,可提升siRNA药物的稳定性与药效,降低给药频率和副作用。

具体而言,首先,RNAi药物的最大风险是“误伤”正常基因而导致副作用。舶望制药通过独特的化学修饰方法,将脱靶效应降低了30%,这一数据被《NatureBiotechnology》2025年刊收录。

其次,相较于多数已上市RNAi药物需每月或每3个月给药,舶望制药的RADS平台通过优化序列设计,将给药周期延长到6个月,患者一年只需打2针。2025年欧洲心脏病学会(ESC)上,舶望制药公布了BW-00112(ANGPTL3靶点)的2期数据:用药12周后,患者甘油三酯平均降幅达65%,且效果能持续6个月,而Alnylam在研的同类药物,2期降幅仅48%,持续时间也只有3个月。

最后与欧美企业聚焦罕见病领域不同,中国Biotech选择差异化布局常见病领域,聚焦心血管、代谢等适应症,与欧美企业形成互补,市场空间也更大。这也是诺华选择其合作的核心原因,诺华急需一款突破性药物巩固其在全球心血管领域的市场地位。

基于该平台,舶望制药已建立起数十条差异化siRNA产品组成的研发管线,覆盖心血管疾病、代谢疾病、罕见病、CNS疾病、病毒感染疾病、心脏疾病、肌肉疾病、肥胖等多个治疗领域。

近年来,中国药企在siRNA领域进展迅速,众多国内药企已布局了丰富的在研siRNA药物管线,适应证主要集中在高脂血症、高血压、乙肝等领域。除了舶望制药,圣因生物、石药集团、君实生物、悦康药业等企业均有siRNA药物处于临床研究阶段。

诺华与舶望制药的第二次合作,标志着国际制药巨头对中国生物科技公司研发能力的更高认可。随着诺华Entresto等重磅药物专利到期,巨头加速布局下一代心血管治疗武器,siRNA技术正在成为战略高地。

来源:新浪财经

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