摘要：意料之中，治疗6-17岁儿童青少年注意缺陷多动障碍（ADHD）的哌甲酯的添加申请又一次被WHO否决。这是最近六年的第三次哌甲酯添加申请，此前在2019年和2021年的两次基本药物清单更新时，哌甲酯的添加申请也都没能通过WHO的评审。
上周五，世界卫生组织（WHO）在它的官网上发布了新版基本药物清单，即第24版成人基本药物清单（EML）和第10版儿童基本药物清单（EMLc）。
意料之中，治疗6-17岁儿童青少年注意缺陷多动障碍（ADHD）的哌甲酯的添加申请又一次被WHO否决。这是最近六年的第三次哌甲酯添加申请，此前在2019年和2021年的两次基本药物清单更新时，哌甲酯的添加申请也都没能通过WHO的评审。
下面，我给家长们科普一下什么是WHO基本药物清单，以及为什么ADHD治疗药物哌甲酯的添加申请又一次被WHO否决。
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先说什么是基本药物。它指的是由专家团队遴选出来的、以满足常见病、多发病、重点公共卫生问题防治需求的药物。而且，这些药物在正常运转的医疗卫生机构中，具备长期质量有保障、剂型适宜、供货稳定、价格可承受以及公众可公平获得的特点。再说什么是WHO基本药物清单。它指的是由WHO独立的基本药物选择和使用专家委员会（下称“委员会”）审议各方申请后给出建议后，由WHO根据建议制定的清单。委员会成员由来自大学、科研院所、医疗单位和制药行业的专家组成，他们每两年聚在一起开一次会，集中评审各方提交的清单药物添加或者删除申请。评审药物申请时，专家们会重点评审三个方面：一是疾病负担和公共卫生意义；二是药物的有效性和安全性证据；三是成本效益证据。通俗来说，就是先看公众对某个具体药物的需求有多大、多急迫，再看该药到底有没有效、安不安全，最后看花的药费值不值。还有，委员会也会评审药物是否需要特殊的诊断、监测或专科能力。另外，对于抗菌药物，还会兼顾耐药治理；对于受管制药物，还会评估滥用的风险。根据WHO官网上的信息，委员会“于2025年5月5日至9日在瑞士日内瓦世卫组织总部举行了第25次会议。会上共审议了59项申请，评估了关于每种药物的有效性、安全性、比较成本和总体成本效益的科学证据，并根据评估结果提出了相关建议”。会后，WHO根据建议制定了基本药物清单，分成人和儿童两个版本，并于2025年9月5日在官网上发布。根据WHO的说法，“150多个国家采用这两份清单，并根据清单进行公共部门采购、药物供应和开展医疗保险和报销计划”。简单来说，你可以把WHO基本药物清单理解为各国通用的优先采购药品目录。02
为什么ADHD治疗药物哌甲酯的添加申请又一次被WHO否决我在开篇说过，WHO 曾在2019 年与2021 年两度评审过哌甲酯的添加申请，均给予否决。当时给出的理由是证据质量和获益-风险都存在不确定性，尤其是长期疗效和安全性的证据不足。此次的评审结论和理由与前两次的保持一致。
稍微展开来说就是：
首先，随机对照试验多集中在12周以内，超过6个月治疗的随机对照试验数量很少，且均存在一定的方法学缺陷；部分药物流行病学研究虽然提供了真实世界证据，提示长期使用哌甲酯与功能改善、全因死亡和意外伤害减少相关，但是这些研究本身也存在固有的方法学缺陷。另外，在长期的随访中，与单纯行为治疗或社区常规照护等非药物干预相比，哌甲酯在症状控制方面的优势没能持续。
其次，长期使用哌甲酯可能与身高和体重的影响相关，也可能带来心血管不良反应，因此临床使用中还需要持续监测身高、体重、心率和血压。
再次，各国医疗系统能力差异明显，在许多低中等收入国家，儿童青少年精神卫生人员少，精神专科医生人数更少，这导致规范诊断ADHD、专科转诊和随访监测的条件有限，而哌甲酯属于受管制的精神药品，非医疗用途的滥用与转移会带来公共卫生隐患。
最后，从指南路径与替代方案看，WHO既往强调应优先开展ADHD非药物干预，药物治疗需要置于规范诊断与综合干预的框架内，因此在证据与医疗系统能力尚不充分之前，委员会选择暂不把哌甲酯列入清单。
我认同委员会的评审结论和理由，我也没看到过可靠的哌甲酯治疗ADHD的长期疗效和安全性研究证据，我同样对医疗卫生系统内规范诊断ADHD、规范开写哌甲酯处方、定期随访监测哌甲酯不良反应、以及防范哌甲酯滥用的能力信心不足。
WHO又一次否决哌甲酯的添加申请，再次为家长们敲响了谨慎用药的警钟。ADHD孩子到底用不用药，一定要在有经验的专科医生全面评估和规范诊断后决定，家长们切勿自己随意决定。
来源：冀连梅药师
