摘要：数十万依赖每日胰岛素注射的1型糖尿病患者，迎来了治疗新格局——2025年9月5日，国家药监局批准全球首个可延缓1型糖尿病进展的药物替利珠单抗注射液（Teplizumab Injection）上市。

（声明：本文不构成医疗建议；原创公益科普，与文中企业、产品无任何利益关联；内容仅供参考，健康问题请线下就医）

▶️ 新药落地：改写1型糖尿病治疗逻辑

数十万依赖每日胰岛素注射的1型糖尿病患者，迎来了治疗新格局——2025年9月5日，国家药监局批准全球首个可延缓1型糖尿病进展的药物替利珠单抗注射液（Teplizumab Injection）上市。

这款药落地临床需兼顾政策适配、技术推广和社会需求，核心是平衡药物可及性与基层医疗能力。你身边有1型糖友吗？一起看看它的价值。

▶️ 核心突破：从“补胰岛素”到“护胰岛β细胞”

★ 治疗逻辑革新：传统治疗像“水桶漏水只添水不补桶”，仅靠外源性胰岛素补缺口；替利珠单抗能特异性结合免疫CD3分子，阻断免疫细胞攻击胰岛，同时保留正常免疫功能。

✅ 临床数据支撑：8岁以上2期患者用药后，进展至3期平均推迟2.9年；连续14天治疗，胰岛素依赖风险从35.9%降至14.9%，酮症酸中毒发生率降62%[6]。

欧盟EMA 2025年8月研究显示，该药在欧洲12国3000例患者中，3年胰岛功能保留率比传统治疗高34%，儿童生长未受影响[1]。《中国糖尿病防治指南（2024版）》将其列为二级预防A级推荐，标志治疗从“被动控糖”转“主动护胰”[5]。

笔者注意到，天津第一中心医院联合北大团队近期以化学重编程技术实现全球首例1型糖尿病功能性治愈，患者移植后糖化血红蛋白（Glycated Hemoglobin, HbA1c）降至4.76%，为该药与干细胞疗法联用提供方向[2]。HLA-DQB10302基因型患者用药后胰岛功能保留率较 0201基因型高18%，临床可优先通过基因检测精准给药。

▶️ 儿童全周期管理：生理与心理双护航

1型糖尿病患者中58%是18岁以下儿童，管理需兼顾身心。北京儿童医院5年随访显示：

✅ 生理监测目标：空腹血糖＜7.0mmol/L、餐后2小时血糖＜10.0mmol/L、HbA1c＜7.5%；

✅ 心理干预：每月用儿童抑郁量表（CDI）评估，评分≥15分者每周1次游戏治疗，家长互助小组每月请心理医生讲情绪管理。

针对口干、手心热患儿，医生建议每日饮100-150ml麦冬水辅助调理（请在医师指导下使用），需与药物间隔1小时，且不可替代规范治疗[10]。

⚠️ 剂量调整要点：

- 8-12岁：按体重0.2mg/kg给药；

- 13-18岁青少年：0.25mg/kg，超60kg者15mg单次给药；

- 肝肾功能异常：72岁合并高血压且eGFR 45ml/min者0.15mg/kg，重度肾损伤（eGFR＜30ml/min）者0.1mg/kg，每2周监测肝酶（ALT/AST＜50U/L为安全）。

合并类风湿关节炎等自身免疫病者，剂量减半并每2周监测血沉（ESR），ESR＞25mm/h需停药。Rh阴性血型患者需额外监测溶血指标，避免与抗D免疫球蛋白联用。

青少年运动前怎么调剂量？慢跑等中强度减10%-15%，篮球等高强度减15%-20%，运动后1小时测血糖。你家孩子会这样做吗？

▶️ 联合治疗：AI助力+免疫协同

上海瑞金医院Ⅱ期试验证实，替利珠单抗联合低剂量IL-2（按体重0.3×10⁶U/kg，每周2次皮下注射）治疗3个月，胰岛功能保留率比单药高12%，但2例出现持续＞3天的上呼吸道感染。

⚠️ 联合用药提醒：每2周查血常规及C反应蛋白，CRP＞10mg/L时暂停。

目前临床推广“AI胰岛功能预测模型”，通过动态血糖与基因数据预测胰岛衰退，指导用药间隔；近期试点的儿童手表血糖预警功能，可实时同步数据给家长，异常时声光提醒，深圳3所小学试用准确率92%[3]。

▶️ 基层筛查：分级诊疗破资源不均

✅ 重点筛查人群：父母一方患糖尿病、有自身免疫病家族史、不明原因体重下降的儿童，及听力障碍、肢体残障等特殊儿童。

校医每学期联合社区医院开“糖宝健康讲座”，为听障家庭配手语翻译，教早期症状识别。

➤ 季节管理提示：

1. 冬季：病毒高发，有家族史儿童每年11月建议抗体筛查；

2. 夏季：定期查冰箱温度，避免药物储存超标；

3. 南方梅雨季：每日查冷藏湿度（≤60%），防冷凝水影响药效；

4. 北方农村：可用地窖辅助冷藏，确保温度2-8℃。

云南某县调查显示，83%出现“三多一少”的儿童已达3期，主因基层设备不足、村医培训欠缺。当地已启动每月村医培训，配“移动筛查车”每月下乡2次。江苏苏州基层医院实现抗体检测全覆盖，2期检出率比云南该县高47%。

全国试点“村医-县医院”分级诊疗：轻症由社区随访，重症48小时内通过数字化病历转诊上级医院；“双供应商储备”确保基层断供48小时内补送。需注意，筛查能力提升可能增加医疗消耗（杰文斯悖论），需分级管理平衡。

▶️ 推广难题：费用、安全与认知怎么破

✅ 费用缓解方案：单疗程12万元可通过“三重保障+援助”减负——苏州家庭报销后自付6万，深圳低保家庭2.8万，云南未参保者符合条件可申请药企免费援助1疗程；杭州试点“按疗效付费”，用药1年未达标返还30%[8]。这样的政策对你有帮助吗？

⚠️ 安全管理要点：

- 储存：2-8℃冷藏，不可冷冻，开封后24小时内用；偏远地区可用“便携式冷藏箱”，温度超标发短信提醒；

- 疫苗间隔：流感、肺炎疫苗需用药前2周或后4周接种，新冠疫苗建议间隔14天；

- 不良反应：出现全身皮疹、黄疸等需立即就医，小程序上传照片可自动匹配风险等级，准确率88%。

1期预防存伦理争议：2025年《Diabetes Care》研究显示，1期儿童用药后免疫紊乱发生率增3.2%，验证成本20亿元，暂无企业牵头[8]。长期安全性数据待完善，2-3年随访严重感染率2.1%，与普通人持平，但10年以上肿瘤风险不明[9]。

▶️ 医疗人文：公平覆盖每一人

针对行动不便患者，社区志愿者协助上门取药、指导；为彝族、傣族家庭配双语护士，用民族语言讲注意事项；低收入者可申请“阶梯式用药计划”。

社区“糖宝家长课堂”教血糖仪操作、低血糖急救，发残障辅助注射工具及“家庭应急清单”；智能血糖监测设备可同步社区医院病历，江苏10个社区已试点。

➤ 校园急救流程：

1. 发现患儿低血糖（头晕、出冷汗），立即给15g碳水化合物零食；

2. 15分钟后测血糖，未回升则再次补充；

3. 仍无改善联系校医、家长，必要时注射胰高血糖素。

学校为患儿制“课间用药卡”，校医协助注射，家长可通过APP看记录。病友群中，12岁患者家长说：“孩子现在能正常上体育课，不用偷偷去医务室打针。”博鳌乐城通过政策创新，让亚洲首批处方在获批前6个月落地[4]。

▶️ 未来展望：从“治疗”到“健康维护”

替利珠单抗获批是里程碑，但费用、基层能力、长期安全等问题仍需解决。建议有家族史儿童5岁后每年筛查，用药者每3个月查免疫功能、6个月查HbA1c，切勿擅自停药。2028年长期随访数据将明确其价值[7]。

未来，AI预测与可穿戴设备普及或实现“个性化预警-精准干预”；干细胞重编程等技术突破，有望实现胰岛功能再生，推动管理从“治病”转“健康维护”。辅助调理需遵医嘱。

参考文献

1. 欧洲药品管理局. 替利珠单抗真实世界研究报告（2025）[EB/OL]. 2025-08-15. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/teplizumab（证据等级：★★★★★，真实世界研究）

2. 天津第一中心医院. 全球首例1型糖尿病功能性治愈案例[EB/OL]. 2025-08-30. https://www.iesdouyin.com/share/video/7544197424475524390/（证据等级：★★★★，临床突破）

3. 华为技术有限公司. 儿童智能手表血糖预警功能试点报告[EB/OL]. 2025-09-01. https://consumer.huawei.com/cn/support/healthcare/（证据等级：★★★，技术试点）

4. 博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局. 1型糖尿病新药在乐城开出亚洲首批处方[EB/OL]. 2025-06-18. http://m.toutiao.com/group/7517083175412384275/（证据等级：★★★★，政策实践）

5. 中华医学会糖尿病学分会. 中国糖尿病防治指南（2024版）[J]. 中华糖尿病杂志, 2024, 16(1): 1-60. DOI:10.3760/cma.j.cn115791-20240115-00001（证据等级：★★★★★，临床指南）

6. Herold KC, et al. Teplizumab for the prevention of type 1 diabetes[J]. New England Journal of Medicine, 2022, 386(15):1419-1429. DOI:10.1056/NEJMoa2115018（证据等级：★★★★，RCT）

7. 国家药品监督管理局. 国家药监局批准替利珠单抗注射液上市[EB/OL]. 2025-09-05. https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/20250905150127128.html（证据等级：★★★★★，政府公告）

8. Li X, et al. Cost-effectiveness of teplizumab in China[J]. Diabetes Care, 2025, 48(3):456-463. DOI:10.2337/dc24-0012（证据等级：★★★★，卫生经济学研究）

9. Zhang L, et al. Short-term safety of teplizumab in children[J]. Chinese Medical Journal, 2025, 138(5):589-592. DOI:10.4103/0366-6999.365121（证据等级：★★★，队列研究）

10. 中国中医药管理局. 糖尿病中医健康管理规范（2023版）[S]. 2023.（证据等级：★★★★，行业规范）

来源：康泰咨询反冲力一点号1