摘要：近日，光明科学城企业深圳博芮健制药有限公司（简称“博芮健制药”）宣布，其自主研发的治疗阿尔茨海默病（AD）1类创新药 BrAD-R13片顺利完成I期临床试验。此次试验首次在人体受试者中验证了该药物的安全性与药代动力学特性，这一成果在阿尔茨海默病新药研发领域意义
近日，光明科学城企业深圳博芮健制药有限公司（简称“博芮健制药”）宣布，其自主研发的治疗阿尔茨海默病（AD）1类创新药 BrAD-R13片顺利完成I期临床试验。此次试验首次在人体受试者中验证了该药物的安全性与药代动力学特性，这一成果在阿尔茨海默病新药研发领域意义重大，不仅标志着博芮健在该领域取得重大突破，更为全球数千万阿尔茨海默病患者带来了新的治疗希望。
博芮健制药实验室。
阿尔茨海默病防治需求迫切
高校成果转化成破局关键
阿尔茨海默病俗称老年痴呆症，是一种病因不明、无法治愈的神经退行性疾病，其核心病理特征为β淀粉样蛋白（Aβ）斑块沉积与Tau蛋白缠结。若将大脑比作“记忆之城”，这些病理物质就像堆积的“建筑废料”，既堵塞信息传递的“高速公路”，又破坏神经元“支架”，最终导致患者认知障碍、记忆衰退，直至生命终结。
从数据来看，阿尔茨海默病的防治需求极为迫切。《中国阿尔茨海默病报告2024》显示，全球目前至少有5000万名痴呆患者，预计到2050年将增长至1.52亿；我国患者人数约1200万，居全球首位，预计2050年增至3000万。当前，全球AD药物市场规模已达580亿美元，然而庞大需求背后，却是残酷的研发现实——全球累计投入超6000亿美元，研发失败率高达99.6%，远超肿瘤药（80%）与罕见病药（70%）。据《中国新闻周刊》统计，自1996年至2024年7月，全球仅9款AD药物成功获批，研发难度可见一斑。
面对这一困境，博芮健制药副总裁刘朝阳博士在采访中表示，高校科研成果转化是重要突破路径。“随着科技强国建设推进，高校科研不能只停留在实验室，成果转化才是连接创新与患者的关键。”深圳理工大学、南方科技大学等科研型高校的崛起，正是这一趋势的印证，而博芮健的研发之路，正是高校科研成果走向临床应用的典型实践。
深圳市脑科学技术产业创新中心。
BrAD-R13片以差异化创新
直击阿尔茨海默病治疗核心痛点
“科研的核心逻辑之一，是抓住事物发展的主要矛盾。”刘朝阳博士表示，BrAD-R13片的研发思路正是这一逻辑的体现，该药物聚焦AD病理核心，选择更上游、更关键的靶点，实现从作用机制到成果转化的差异化创新。
作为全球首款进入临床阶段的口服TrkB受体激动剂，BrAD-R13片拥有全新靶点与作用机制，已先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）和中国药品监督管理局（NMPA）的临床默示许可。
该药物具有良好的血脑屏障通透性，能精准激活脑源性神经营养因子（BDNF）-TrkB信号通路，这一通路如同大脑神经细胞的“保护者”与“修复者”：一方面可直接发挥神经保护作用，避免炎症导致的神经元死亡，同时调节突触可塑性，重塑神经细胞间的连接，改善患者学习记忆衰退与认知障碍；另一方面能下调AD发病关键酶AEP（δ-secretase）的活性，从源头减少Aβ斑块与Tau蛋白的产生，降低其神经毒性，实现“疾病修饰治疗”，即干预疾病病理进程，而非单纯缓解症状。
在解读药物特性时，刘朝阳博士特别对比了生物医药领域的不同赛道：“生物医药领域天然分为小分子、大分子、细胞疗法和基因疗法几个赛道。其中，小分子药物本质是口服药物，是人类化工与制药产业发展以来最成熟、最传统，也最易被患者接受的治疗途径。”对于记忆力衰退、行动能力可能受限的老年患者而言，BrAD-R13片作为小分子口服药物，无需专业操作，更易长期坚持，这正是其区别于大分子（主要为注射治疗）、细胞疗法、基因疗法等赛道药物的核心优势之一。
与已上市AD药物相比，BrAD-R13片的另一大创新点在于“从高校科研到临床转化”的源头属性。刘朝阳博士强调：“从高校走出来的成果转化，往往带着强烈的使命感。对高校老师而言，若有转化与科研上升的双重机会，转化往往更具吸引力，因为转化能让前期的研发积累真正落地，直接惠及患者。”作为高校科研成果“破圈”的硕果，这款新药的研发初衷深度绑定临床需求，从实验室阶段就聚焦AD患者核心痛点，而非单纯追求技术突破，这也让药物在后续临床转化中更易贴合实际治疗场景。
十年研发背后有支撑
创新模式助力药物落地
从2015年成立到新药进入I期临床试验，博芮健制药走过整整10年。2024年，公司将总部从上海迁址至光明科学城的深圳市脑科学技术产业创新中心（简称“脑创中心”），并于2025年完成I期临床试验。刘朝阳博士将这段历程总结为“0-1的研发在高校，1-10的转化在脑创”，公司首席科学家、创始人叶克强教授任职于深圳理工大学，核心团队中不乏兼具高校科研背景与产业经验的成员，这种“科学家+企业家”的组合，既保证了研发的技术深度，又兼顾了转化的落地可行性。
深圳理工大学提出的“第四类大学”理念，为研发提供了重要支撑。这一理念从传统的科研、教育与成果转化，转向使命驱动、问题导向、多主体协同创新为一体的新型高等教育范式，着重于创造社会价值并助推区域经济发展。通过跨学科合作、前沿技术应用，以及引进产业型导师、开放科研平台等方式，学校打破了“唯论文”的教学体系，让高校成为成果转化的源头活水。“如果没有这类高校的探索，很多科研成果可能永远停留在实验室阶段。”刘朝阳表示，深圳理工大学的创新生态为博芮健早期研发奠定了坚实基础。
迁址脑创中心后，博芮健制药进一步获全生命周期的转化支持。脑创中心以“创新链—产业链—金融链—人才链—服务链—政策链”六链融合的发展模式提供服务，为博芮健制药提供场地、设备、技术、资本等一站式赋能。
值得注意的是，这种“高校科研+专业平台”的转化模式并非孤例，据了解，在脑创中心已入驻的40余家企业中，有八九家是从高校走出的创业企业，科学家+企业家“双轮驱动”的创新组合正逐渐成为光明科学城的创新主流。
如今，BrAD-R13片I期临床圆满收官，对博芮健制药而言，这只是新药研发的中途站，后续还需推进II期、III期临床研究，验证药物的有效性与长期安全性。但不可否认的是，这款新药为阿尔茨海默病治疗带来了新可能。对于中国创新药企而言，这不仅是一款新药的突破，更是在全球AD研发赛道上展现的担当，以十年磨一剑的坚守，在研发黑洞中探寻照亮患者未来的光。
光明新闻全媒体记者 林彦君/文 通讯员 李兆展/图
来源：宝安日报
