APBMT 2025 | NPM1突变急髓白血病和骨髓增生异常综合征的异基因移植

摘要：2025年9月17至9月20日，第30届亚太地区血液和骨髓移植年会（APBMT 2025）将在越南胡志明市举行。本届大会中，北京博仁医院吴彤主任&赵永强主任团队李飞飞医生将代表团队带来《NPM1突变急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的异基因造血干细胞移植》的研

Htology血液前沿报道：APBMT2025 | NPM1突变急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的异基因造血干细胞移植

2025年9月17至9月20日，第30届亚太地区血液和骨髓移植年会（APBMT 2025）将在越南胡志明市举行。本届大会中，北京博仁医院吴彤主任&赵永强主任团队李飞飞医生将代表团队带来《NPM1突变急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的异基因造血干细胞移植》的研究报告，本文将其研究内容整理分享如下。

壁报展示

题目：Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation for NPM1-Mutated Acute Myeloid Leukemia and Myelodysplastic Syndrome

第一作者：李飞飞赵永强

通讯作者：吴彤

单位：高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院

研究目的

虽然伴有NPM1基因突变的血液恶性肿瘤患者一般具有较好的预后，但其临床结局仍存在显著的异质性。已有研究报道，多种分子及临床特征与预后不良相关。异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）被认为是一种潜在的治愈手段。本研究对接受allo-HSCT治疗的NPM1突变急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的预后及相关危险因素进行回顾性分析。

研究方法

2018年3月至2025年1月，共纳入28例接受异基因造血干细胞移植的NPM1突变AML和MDS患者。中位年龄为43岁（7-66岁），其中男性13例，女性15例。诊断包括MDS（n=2）和AML（n=26）。12例（42.9%）患者有FLT3-ITD突变，10例（35.7%）患者有DNMT3A突变。5例（15.6%）患者为二次移植。

移植前评估显示，14例（50.0%）患者处于完全缓解（CR）状态，14例（50%）患者处于未缓解（NR）状态。供者类型包括半相合（n=18，64.3%）、同胞全相合（n=3，10.7%）和无关供者（n=7，25.0%）。主要预处理方案为白消安（BU）/氟达拉滨（FLU）（n=17，60.7%）、BU/克拉屈滨（CLA）（n=3，10.7%）、全身照射（TBI）/FLU（n=5，17.9%）、TBI/CLA（n=2，7.1%）和全骨髓照射（TMI）/CLA（n=1，3.6%）。为预防移植物抗宿主病（GVHD），给予环孢素、吗替麦考酚酯和短程甲氨蝶呤，并在无关及半相合移植中加用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。

研究结果

大多数患者（92.9%）接受了清髓预处理，而2例患者（7.1%）接受了减低强度预处理。所有患者均实现了持久的植入。中位随访486（范围23–2061）天，1年总生存率（OS）为66.4%，2年OS为62.3%，3年OS为63.3%。1年无复发生存率（RFS）为59.5%，2年RFS为55.3%，3年RFS为55.3%。

DNMT3A突变vs.无突变：3年OS分别为70.0%和57.2%（P=0.79）；3年RFS分别为50.0%和57.1%（P=0.68）。

FLT3-ITD突变vs.无突变：3年OS分别为48.2%和73.1%（P=0.24）；3年RFS分别为40.0%和67.3%（P=0.249）。

移植前CR组vs.NR组：3年OS分别为76.9%与47.6%（P=0.1015）；3年RFS分别为69.2%与42.9%（P=0.1264）。

研究结论

在本研究方案下，allo-HSCT显著提高了NPM1突变AML及MDS患者的OS（62.3%）和RFS（52.3%）。移植前达到CR对于获得更好的OS和RFS至关重要。合并DNMT3A或FLT3-ITD突变对预后未见显著影响。不同伴随突变之间的复杂交互作用仍需进一步研究。

■ 本文专家简介

吴彤主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（造血干细胞移植）主任，医疗院长。

专业擅长：从事造血干细胞移植30余年，是国际知名的造血干细胞移植专家。有数千例移植经验，对移植方式的选择，重症GVHD和感染的救治，难治/复发白血病的移植及移植后复发的防治，移植后的免疫治疗（针对白血病、病毒、真菌），老年白血病的移植，CAR-T后序贯移植，二次allo-HSCT等均有独到的成功经验。建立了较完善的移植体系，使血液肿瘤及良性血液病的移植结果均取得移植相关毒性极低、无病生存率较高的结果。

教育背景：毕业于北京医科大学（现北京大学医学部）医疗系，美国国立卫生研究院（NIH）博士后。

工作经验：1986年-2006年在北京大学人民医院血液病研究所历任住院医、主治医、副主任医师，从事血液病的诊断与治疗，自1987年起从事造血干细胞移植。2017年5月起任北京高博博仁医院造血干细胞移植科主任及医疗院长。1994年在中国医学科学院病毒学研究所进修病毒诊断学。1996年-2000年在美国NIH（国立卫生研究院）心肺血液所做博士后，主要研究方向为造血干细胞基因治疗。

学术任职：

亚太骨髓移植学会学术委员会委员，中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委及造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长，血液病数字诊疗专业委员会主任委员，女医师协会靶向专业委员会副主任委员，中国医院协会血液学机构分会副主任委员。

中华医学会血液学分会会员，美国血液学会会员，国际血液学会会员，女医师协会血液专业委员会常委，中国医师协会整合医学分会整合血液病专业委员会委员。任《中华血液学杂志》《临床血液学杂志》《Hematology/Oncology and Stem Cell Therapy》及《Blood中文版》编委，《Hematology and Oncology Discovery》执行主编。

论文专著：发表论文90余篇，在国际会议上发言数十次。曾荣获优秀教师奖，英语教学二等奖，中华医学科技进步二等奖，北京市科技进步一等奖，解放军总后勤部科技进步二等奖，APBMT十佳论文奖及杰出发言奖。

赵永强主任

高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院血液二科（造血干细胞移植）一病区主任；主治医师；医学硕士。

专业擅长：熟练掌握常见血液病的诊断、鉴别诊断及治疗。参与完成造血干细胞移植300余例，包括再生障碍性贫血、MDS、急性髓性白血病、急性淋巴细胞白血病、噬血细胞综合征等。在二次allo-HSCT、和老年造血干细胞移植方面及处理造血干细胞移植相关的并发症，如感染、GVHD、复发、出血性膀胱炎等方面经验丰富。最大半相合造血干细胞移植患者的年龄为73岁。供者最大年龄为70岁。

学术任职：血液病数字诊疗专委会委员；中国抗癌协会会员。

科研成果：带领团队多次在国际血液学大会上进行学术成果交流。