摘要：身处血液科“国家队”，北京大学人民医院血液科副主任许兰平教授既是中国血液科发展的见证者，也是推动者。两年前，她作为执笔人推动了《中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识》发布，今年第66届美国血液学会（ASH）年会上，她带着《关于异基因造血干细胞移植C
身处血液科“国家队”，北京大学人民医院血液科副主任许兰平教授既是中国血液科发展的见证者，也是推动者。两年前，她作为执笔人推动了《中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识》发布，今年第66届美国血液学会（ASH）年会上，她带着《关于异基因造血干细胞移植CMV感染预防的中国人群数据》亮相引发广泛关注，在世界发出属于中国血液科医生的声音。回顾来路，从“跟跑”到“并跑”再到如今的“领跑”，以许兰平教授为代表的中国血液科医生不断攻坚克难，推动中国血液科不断发展。
打破移植禁区
“北京方案”为患者闯出一条“生路”
从1989年北京大学医学部毕业至今，许兰平教授一直从事造血干细胞移植的临床工作，加入北京大学人民医院血液科（北京大学血液病研究所）之后，也亲身经历着中国血液科的发展和变革。
许兰平教授仍记得，在刚刚开始工作的时候，“白血病”是人们心中的绝症，治疗白血病最有效的方法就是进行造血干细胞移植，俗称“骨髓移植”。然而长期以来，造血干细胞移植被认为只能在人类白细胞抗原（HLA）全相合的供受者之间进行，而人类白细胞抗原半相合是“移植禁区”。为解决这一世界难题，北京大学血液病研究所所长黄晓军院士带领团队围绕免疫耐受和免疫重建开展研究，使得移植可以在人类白细胞抗原（HLA）半相合的亲属之间进行，这被世界骨髓移植协会命名为“北京方案”。
在许兰平教授看来，“北京方案”已成为全球造血干细胞移植的主流方案之一，汇集了最庞大的移植患者群，以黄晓军院士为核心建立和完善的“北京方案”解决了移植供者来源的问题，也进一步让地中海贫血、先天性骨髓衰竭以及代谢遗传病等非恶性血液病患者有了治疗方法。
分层管理、精准诊治
CMV感染主动预防效果显著
造血干细胞移植被视为治愈血液疾病的“最后一道防线”，在这一过程中，巨细胞病毒（CMV）感染严重影响移植疗效，被称为“移植巨魔”，一旦发生CMV血症，将严重影响患者预后质量，甚至导致死亡。在我国，成人造血干细胞移植患者移植前CMV血清学阳性率高达92%，病毒复燃比例高达30~80%，如不采取预防措施，80%的患者可能会在异基因造血干细胞移植后100天内出现CMV再激活。
应对CMV感染过往一般采用抢先治疗策略，存在明显局限性。许兰平教授表示，“对于干预时机没有统一共识，最主要是这一策略下，难治性CMV感染发生率依旧很高，带来的骨髓抑制现象能达到CMV感染的50%左右。”
随着新型抗病毒药来特莫韦的出现，普遍的主动预防成为可能。许兰平教授指出，来特莫韦作用机制与既往药物不同，没有肾脏损害和造血功能抑制。主动预防策略下患者获益颇多，特别是难治性CMV感染和CMV抗病毒治疗带来的真菌感染、粒缺情况下细菌感染等次生灾害的发生率明显降低，进一步提升患者预后质量。
填补中国人群三期临床数据
进一步确立CMV主动预防策略金标准
2024年12月7日-10日，第66届美国血液学会（ASH）年会在美国圣迭戈召开。作为全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一，ASH每年吸引了来自全球的血液科专家，许兰平教授应邀出席。今年，她在这里与国内外学者分享病毒感染CMV主动预防的中国三期临床研究数据，这是迄今为止中国首个、且唯一一个评估来特莫韦预防CMV感染有效性、安全性的临床试验。
许兰平教授表示，这项在中国成人患者中进行的上市后临床研究结果显示，来特莫韦预防中国成年CMV IgG阳性移植受者中CMV感染有效且安全，与三期临床试验结果一致，为中国人群个性化治疗提供依据，并探索出特殊人群的用药注意事项。
从2022年发表《异基因造血干细胞移植患者巨细胞病毒感染管理中国专家共识》再到2024年ASH发布《关于CMV主动预防药物来特莫韦用于预防中国成人异基因造血干细胞CMV感染人群数据的研究报告》，面对CMV感染，越来越多中国专家牵头的指南共识、真实世界研究和三期临床研究，不仅填补了来特莫韦中国人群预防数据，让主动预防策略越来越规范，为全球指南共识制定提供了证据，同时也在国际舞台上发出了中国医生的最强音。
在许兰平教授看来，自2022年来特莫韦在中国上市以来，随着中国人群临床实践和数据的逐步积累，CMV主动预防策略的金标准地位已然确立。面对未来，许兰平教授表示，作为血液科专家，我们始终希望未来更多像来特莫韦这样的药物可以获批引进中国，通过综合新的治疗手段、检测手段，让各类血液疾病，都能达到更精准的治疗，分层更清晰，用药更准确。
从1964年，在亚洲首先成功开展了异体（同基因）骨髓移植，到1981年，首先在国内成功进行了异基因BMT并获持久植活，开创我国异基因骨髓移植事业的先河……经过半个多世纪的稳定发展，北京大学人民医院血液科锐意进取、务实创新的精神仍在延续，作为其中一员，许兰平教授坦言，“创新不会停止，希望更多创新成果能够在临床实践中得到广泛应用，为更多血液病患者点亮治疗希望。”
许兰平 教授
北京大学人民医院血液科副主任、主任医师、教授、博导
海峡两岸医药卫生交流协会常务理事、血液学专委会主任委员
中华骨髓库北京分库专委会主任委员
中国研究型医院学会细胞研究与治疗专委会常务委员
中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会委员
中国医疗保健国际交流促进会临床微生物与感染分会委员
《白血病.淋巴瘤》《中华老年多器官杂志》《中华血液学杂志》编委
承担国自然面上基金项目
发表SCI文章数50余篇，参与发表文章500篇以上
执笔造血干细胞移植专家共识中文4次，英文版1次，CSCO指南2版
做为骨干成员，两次位列获得国家科学技术进步奖二等奖获奖人员名单
审校：Cherry
排版：Red
执行：Quinta
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来源：灵科超声波