摘要：近日（2024年12月30日），Sangamo Therapeutics宣布，辉瑞终止了其在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的合作，不再推进上市申请以及商业化，终止协议于2025年4月21日生效。
Sangamo终究没能留住陪伴公司最久的合作方。
近日（2024年12月30日），Sangamo Therapeutics宣布，辉瑞终止了其在A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的合作，不再推进上市申请以及商业化，终止协议于2025年4月21日生效。
辉瑞是陪伴公司最重要的合作方，特别是Sangamo在过去两年时间内经历了曾经的合作方陆续离开之后。
giro-vec是一款即将提交BLA申请的基因疗法，辉瑞曾表示在2025年初提交giro-vec的上市申请。而按照合作协议，如果giro-vec获批上市，Sangamo将有资格从辉瑞得到高达2.2亿美元的里程碑付款。
此次辉瑞终止合作，对于面临现金流危机的Sangamo来说无疑是一个重大打击，受此影响，Sangamo股价暴跌超60%。
辉瑞的突然离开
giro-vec是一款用以治疗A型血友病的AAV6基因疗法，在2019年，公司与辉瑞达成合作协议，辉瑞以7000万美元+5亿美元里程碑付款+销售分成获得了giro-vec的开发和商业化权益。
在此之前，这款基因疗法报告的临床进展都是十分积极。今年7月下旬，辉瑞公布了giro-vec的III期临床AFFINE治疗中重度A血友病患者的顶线结果，临床主要和次要终点都达到了。与凝血因子FVIII预防性治疗相比，giro-vec在实现年化出血率（ABR）的降低上达到了非劣效以及优效性。
因为在ZFN的开发取得了一系列成绩，Sangamo曾经备受追捧，2012年，Sangamo成功在纳斯达克上市，并获得了多轮融资。制药巨头们的橄榄枝也纷至沓来。
但是在Sangamo的独家垄断之下，ZFN注定难以发扬光大，推出以来既没有取得大量的突破，也没有取得大规模的应用。成立的30年以来，Sangamo没能将任何一款产品推向市场。在过去两年间，除了辉瑞之外，合作方已经陆续离开。
2022年1月，赛诺菲终止了与Sangamo的合作协议，将镰状细胞病候选药物BIVV-003开发权益退还Sangamo，2023年2月，Sangamo也宣布放弃对BIVV-003的开发。
2023年3月，诺华和渤健也相继终止了与Sangamo的合作协议。与Biogen的合作是Sangamo最大的一笔授权交易，整个交易合作的总金额达到27.2亿美元，其中首付款就是3.5亿美元。
没有商业化产品收入，加上研发支出，使得Sangamo年年处于亏损状态，走到了现金流枯竭的囧境。
Sangamo不得不裁员自保，以节省开支。2023年4月裁员27%（约120人），并调整管线优先级，11月裁员裁40%（162名员工）。
新的合作方到来
Sangamo能免于走到立马破产的境地，是得益于今年下半年以来一系列利好转机的出现。
先是罗氏的加入，缓解了Sangamo即刻面临的破产危机。8月，Sangamo与罗氏达成合作协议，共同开发阿尔茨海默病在内神经退行性疾病的基因疗法。据协议条款，罗氏短期内将支付5000万美元的预付款以及，以及约19亿美元未来开发和商业里程碑付款。罗氏的合作付款也仅让公司运营再次延长了三个月，至2024年第三季度。
另一个是与安斯泰来达成的合作关系。今年12月，Sangamo与安斯泰来达成许可协议，安斯泰来使用Sangamo专有的STAC-BBB衣壳开发针对5种神经系统疾病的基因疗法。而通过这项合作协议，Sangamo将获得2000万美元的预付款，高达13亿美元的里程碑付款，以及销售分成。
另外的积极消息还来自公司的管线，有了合作方的加入之后，Sangamo终于在推进公司管线上市支棱起来了。加上giro-vec，Sangamo目前有了2个可以申报BLA的管线。
今年10月，公司与FDA就其法布里病基因疗法ST-920的加速批准路径达成了共识，FDA同意其正在进行的Ⅰ/Ⅱ期STAAR临床数据作为其获得加速批准的主要依据，公司还避免了开展额外的注册临床试验。Sangamo称，基于这次与FDA沟通结果，ST-920的上市进程至少可以提前三年。
另外，其特发性小纤维神经病变基因疗法在今年11月获得了FDA的IND批准，公司计划2025年中期开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验。
总结
在新的一年中，不论为了进行两条管线的上市申报，还是启动其他管线的临床试验，筹钱都是Sangamo的首要工作。罗氏和安斯泰来的合作虽然缓解了Sangamo即刻的破产危机，但终究不能支撑走太远。根据Sangamo Q3财报，截至2024年9月30日的现金和现金等价物为3920万美元。
参考出处：
来源：新浪财经