摘要：加速批准是FDA加快推动新药上市的重要监管手段。利用加速批准途径，FDA可以基于可预测临床获益的替代终点，批准治疗致命疾病的创新药物上市。不过获得加速批准的产品仍然需要开发机构进行验证性临床试验，确认药物的临床效果。为了促进验证性临床试验的及时完成，FDA可以

转自：药明康德

加速批准是FDA加快推动新药上市的重要监管手段。利用加速批准途径，FDA可以基于可预测临床获益的替代终点，批准治疗致命疾病的创新药物上市。不过获得加速批准的产品仍然需要开发机构进行验证性临床试验，确认药物的临床效果。为了促进验证性临床试验的及时完成，FDA可以在加速批准之前要求开发机构启动验证性临床试验。近日，FDA发布指南草案，就如何判断验证性临床试验是否已经开始，以及开发机构如何满足这一要求提供了从监管角度的思考。

FDA指南草案表示，在开发机构与FDA达成初步共识认为某个研发项目可以支持加速批准后，开发机构应尽快请求与FDA召开会议，以讨论全面的药物开发计划，包括验证性试验的计划。FDA和开发机构之间应就验证性试验的设计达成一致。验证性试验旨在验证并描述临床获益，其设计需获得FDA的审查和同意。试验必须具有可行性，并且可以验证和描述临床获益。

FDA通常认为，在加速批准之前，验证性试验被视为“正在进行中”需要满足以下条件：试验的目标完成日期符合试验设计和目标的性质，并体现出积极和及时的试验执行；开发机构在试验批准后的进展和计划能够提供充分的保证，预期试验能够按时完成；验证性试验的患者招募已经启动。

验证性临床试验通常为随机对照试验。如果在加速批准之前，验证性试验尚未开始，FDA通常不会授予加速批准，直到这一不足之处得到解决。在某些情况下，当FDA认为药品上市后可能面临显著的患者继续入组或留存挑战时，可能要求验证性试验的患者招募在批准时已完成。

在少数情况下，FDA可能不要求验证性试验在加速批准之前启动。例如，验证性试验可能取决于未来某一事件（例如尚未发生的传染病暴发），在批准时进行试验可能不可行。

对于某些罕见疾病，其具有临床相关性的终点和疾病自然史，可能允许进行不需要随机化的上市后研究来验证临床获益。这种设计可以减少患者入组和完成研究的挑战。FDA也认识到，针对某些罕见疾病（尤其是患者群体极小且具有高度未满足需求的疾病）寻求批准的开发机构，在启动验证性试验方面可能面临独特挑战。在这些情况下，如果提供了适当的理由，FDA可能不要求验证性试验在加速批准前启动。

参考资料：

[1] Accelerated Approval and Considerations for Determining Whether a Confirmatory Trial is Underway. Guidance for Industry. Retrieved January 7, 2025, from https://www.fda.gov/media/184831/download

[2] Accelerated Approval and Considerations for Determining Whether a Confirmatory Trial is Underway. Retrieved January 7, 2025, from https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/accelerated-approval-and-considerations-determining-whether-confirmatory-trial-underway

[3] When Are Confirmatory Trials ‘Underway’? FDA Releases New Accelerated Approval Guidance. Retrieved January 7, 2025, from https://www.biospace.com/fda/when-are-confirmatory-trials-underway-fda-releases-new-accelerated-approval-guidance

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

来源：新浪财经