摘要：国内首款干细胞疗法产品——艾米迈托赛注射液(商品名：睿铂生)于1月2日正式获批上市，该产品专门用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(以下简称：aGVHD)。
“干细胞产品在严肃医疗获批了，在美容、抗衰等消费医疗领域的获批也就走上倒计时了。”
来源 | 聚美丽
作者 | 沐 沐
在生命科学的创新浪潮中，干细胞治疗领域迎来了突破性进展！
聚美丽从国家药监局官网获悉，国内首款干细胞疗法产品——艾米迈托赛注射液(商品名：睿铂生)于1月2日正式获批上市，该产品专门用于治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(以下简称：aGVHD)。
源自国家药监局官网
值得一提的是，就在这款干细胞产品获批前不久，在2024年12月18日，美国食品药品监督管理局(FDA)也批准了首个基于间充质干细胞的治疗方法——Ryoncil(Remestemcel-L)，该疗法专门用于类固醇难治性aGVHD的治疗。
源自FDA官网
短短半个月内，中美两款干细胞产品接连获批，这不仅是干细胞行业具有划时代意义的重大突破，更是干细胞治疗从技术时代迈向产品时代的关键里程碑，与此同时，这对医美行业而言也具有重要意义，一定程度上可为干细胞技术在医美领域的应用转化提供重要实践基础。
公开资料显示，aGVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、肝脏和胃肠道等器官，病情严重时甚至会引起死亡。
而中美两款干细胞产品Ryoncil、艾米迈托赛的接连问世，为aGVHD患者带来了新的治疗选择，其可通过独特的免疫调节和修复功能，帮助减轻aGVHD的临床症状，进而提高患者的生活质量。
其中，作为全球首款针对aGVHD的间充质干细胞疗法，Ryoncil由美国的Mesoblast公司研发，专门针对2个月及以上儿童的类固醇难治性aGVHD。据了解，Ryoncil是一种来源于同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，可通过抑制T细胞增殖和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。
源自Mesoblast官网
回顾其获批历程，尽管最终成功上市，但Ryoncil的路却并不轻松。起初，Prochymal(后更名为Remestemcel-L)产品由美国Osiris Therapeutics公司持有，2010年虽获I型糖尿病孤儿药潜在资格，但在美国本土的上市进程却频频受挫。之后，由Mesoblast公司接力，持续深耕研发，并在加拿大、新西兰、日本等国率先取得突破，最终成功获得FDA许可，在2024年12月18日正式进入美国市场。
紧随Ryoncil之后，中国的艾米迈托赛注射液于2025年1月2日获批上市，成为我国首款干细胞药物。据悉，这款药物由铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发，主要适用于14岁以上、消化道受累为主的激素治疗失败的aGVHD患者，填补了国内干细胞疗法药品的空白。
“艾米迈托赛”药品基本信息(源自Insight 数据库)
早在2013年3月，该药物的研究者就在国内递交了新药临床研究申请(IND)，但彼时受限于监管政策处于萌芽阶段，直至2020年6月才获临床试验许可。之后又历时4年，才于2024年6月被药品评审中心纳入优先审评审批，并于同月25日终于正式递交注册上市申请(NDA)，出现在受理队列中。
“艾米迈托赛”关键注册节点(源自Insight 数据库)
如今，艾米迈托赛终于在新年伊始获得国家药监局许可，成为我国首款干细胞治疗药品。目前，其已完成 II 期临床试验，III 期临床试验也正在稳步推进中。且值得注意的是，该药品将会作为处方药上市，在医院凭医生处方用于治疗相应疾病。
从技术角度对比中美两款干细胞产品不难发现，二者均聚焦于间充质干细胞，这类干细胞源自中胚层，广泛分布于骨髓、脐带、脐带血及脂肪等人体组织器官，具备多向分化的卓越潜能，且拥有自我复制、低免疫原性、高活性、抑炎性和不成瘤性等五大显著特性，在再生医学与细胞治疗的前沿研究中展现出巨大的应用潜力。
间充质干细胞分化图(源自华大细胞)
且从下图可以看出，相比Ryoncil，艾米迈托赛有3个明显技术优势：
1、取材更方便：相比Ryoncil的骨髓间充质干细胞， 脐带来源的间充质干细胞取材更方便。
2、适应人群更广：相比Ryoncil仅适用2个月及以上儿童患者，艾米迈托赛可适用于14岁以上人群。
3、生产工艺更先进：相比Ryoncil的2D手工工艺，艾米迈托赛采用的全封闭自动化3D培养，具有更高的生产效率和质量稳定性。
上述种种意味着，虽然过去几十年中国在化学药和生物药上处于全面落后的地位，但如今在细胞领域，特别是干细胞治疗领域，随着国内艾米迈托赛的获批，中国似乎已经可以同美国等新药研发大国“掰一掰手腕”了。
尽管已经在干细胞治疗领域取得了重大突破，不过回过头来看，我国干细胞行业发展并非坦途，多年来，临床应用领域虽宣传不断，但真正走到临床后期并上市的产品却屈指可数。
而此次中国能够迎来首个干细胞疗法获批上市，实际上与我国近年来大力鼓励、支持干细胞实验研究与临床转化，从政策和市场等多方面都取得了重大进展密不可分。
从政策方面来看，佰傲再生COO任敏华就对聚美丽表示，干细胞是我国的战略导向中非常重要的一个方向，国家近年来出台了很多政策，以极力推动干细胞的临床研究和相关产品的开发应用。
而从市场规模来看，在全球范围内，干细胞治疗市场呈现出快速增长的趋势。据Research and Markets报告显示，全球干细胞治疗市场预计在未来几年内将以年复合增长率超过15%的速度增长。而在国内，干细胞治疗的市场发展则更为迅速。据南方财富网数据显示，到2025年，中国干细胞医疗市场规模预计将达到126亿美元，年复合增长率为19.1%。
在政策红利与市场需求的推动下，我国干细胞行业发展势头迅猛。据国家药监局药品审评中心副主任王涛介绍，从2017年开始，到现在我国干细胞一共批准了有120多款(药品)进入临床试验阶段，适应症包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。
源自东方时空
此外，医学研究登记备案信息系统和卫健委官网信息显示，截至目前国内已有106款干细胞药物的临床试验申请获得受理，其中79款获批默许进入临床试验，且国内批准设立的干细胞临床研究备案机构已达141家(含部队医院)。
“未来5至10年，我国干细胞临床转化将迎来发展‘黄金期’。”南方科技大学恒普生命科学研究中心首席临床医学专家李定纲如是预测道。而正如李定纲所言，在政策与市场的双重驱动下，我国干细胞行业正迈入快速发展的新阶段，这无疑将为干细胞技术在复杂疾病治疗领域的应用开辟了全新的可能。
干细胞药物迎来了合规化的曙光，但这跟医美、甚至化妆品行业究竟有没有关系呢？
事实上，干细胞疗法不单单局限于疾病治疗等严肃医疗领域，其在美容、抗衰老等消费医疗领域也大有可为。一些研究已经证明，间充质干细胞能有效改善皮肤松弛、皱纹等衰老症状，这意味着，干细胞疗法也有望为医美行业带来全新的解决方案。
然而，从科学角度来看，干细胞在抗衰和美容方面的研究还停留于实验室小鼠、文献研究和小样本科研临床的阶段，尚缺乏更强等级的科学证据作为支撑。截至目前，在研的干细胞临床试验与美容、抗衰相关的研究几乎为零，也就是说，干细胞在抗衰和美容方面的合规发展尚不明朗。
不过综合来看，身处首款国产干细胞药物获批的重要时间节点，我们有理由相信，尽管干细胞在医美、抗衰领域尚处早期研究阶段，但其合规化应用仍然是值得期待的，正如北京茉莉花数据网络科技有限公司CEO晓东MOLY在其视频里所说：“干细胞产品在严肃医疗获批了，在美容、抗衰等消费医疗领域其实也就走上倒计时了。”
信息来源：国家药监局、晓东MOLY视频号、财联社、Insight 数据库
视觉设计：筱情
责任编辑：木头
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来源：聚美丽中国