强生最新合作！“牵手”和正医药，开发best-in-class BTK降解剂

摘要：公司独有的DaTProD 平台可用于开发具有差异化优势的蛋白降解新药产品，探索不可成药靶点，并通过成熟高效的工作流程缩短TPD药物的研发时间：Proteomics+ engine: 基于多组学靶点和配体发掘技术，加速探索新靶点和新配体；DaELF+ engin

1月10日，和正医药/上海药物所共同宣布与强生签订全球许可协议，开发best-in-class BTK降解剂，用于治疗多种疾病。

和正医药是一家以创新驱动技术为核心、处于临床阶段的小分子创新药物研发公司，致力于解决未满足的临床需求。

公司独有的DaTProD 平台可用于开发具有差异化优势的蛋白降解新药产品，探索不可成药靶点，并通过成熟高效的工作流程缩短TPD药物的研发时间：Proteomics+ engine: 基于多组学靶点和配体发掘技术，加速探索新靶点和新配体；DaELF+ engine: 基于多个成药性维度，已建成多个独特的ELF（E3 ligand-linker）库；

AI+ engine: 基于人工智能算法，预测TPD分子的结合模式、降解能力和药代动力学特性等。

官网显示，和正医药专注于肿瘤、自免、中枢神经系统等疾病领域的药物研发，此前已与国内多家企业达成战略合作。公司在研管线中的BTK降解剂为HZ-Q1070，这是一款靶向BTK的PROTAC分子，用于治疗血液瘤及自身免疫性疾病，目前处于临床I期阶段。

和正医药在研管线（来源：公司官网）

2023年4月，和正医药在AACR公布了HZ-Q1070的临床前数据。HZ-Q1070对BTKWT的DC50低至皮摩尔级别，对不同淋巴瘤细胞具有强效抗肿瘤增殖抑制活性；对多种突变型BTK蛋白（C481S、C481Y、C481F、T474M）具有强效降解活性，并强效抑制BTK-C481S突变的细胞株；完全抑制多种移植瘤模型的肿瘤生长（包括BTK-C481S突变模型）；解决了PROTAC分子成药性难题，各种属口服生物利用良好，体内降解>90%BTK蛋白持续24小时以上；临床前毒理试验显示安全性良好。

2024年11月，和正医药在ASH公布了HZ-Q1070在复发性或难治性B细胞恶性肿瘤患者中的首次人体I期研究结果。截至2024年5月3日，第1个25mg剂量组中有2例患者入组，所有治疗相关的不良事件（TRAEs）均为1级。未观察到剂量限制性毒性（DLT），药代动力学数据显示满意的结果。药效学结果显示，外周血单个核细胞中BTK蛋白水平的降解率超过95%。

医药魔方NextPharma 数据库显示，目前共有十余家公司布局了BTK PROTAC，其中代表性公司有百济神州、nurix therapeutics、海思科、和正医药等，和正医药的HZ-Q1070在该赛道的全球、中国研发排名为4/15、3/15。