摘要：2025年，医药领域的临床研究正站在新的历史起点，承载着无数患者的希望与医学进步的重任。每一项精心设计的临床研究，都如同探索未知医学海洋的灯塔，为我们照亮通往更有效治疗、更精准诊断的道路。这些研究不仅关乎当下疾病治疗手段的革新，更深远地影响着未来医疗格局的走向
转自：一度医药
2025年，医药领域的临床研究正站在新的历史起点，承载着无数患者的希望与医学进步的重任。每一项精心设计的临床研究，都如同探索未知医学海洋的灯塔，为我们照亮通往更有效治疗、更精准诊断的道路。这些研究不仅关乎当下疾病治疗手段的革新，更深远地影响着未来医疗格局的走向。从攻克疑难杂症到优化常见疾病的治疗方案，临床研究的每一步突破，都有可能改写患者的命运，重塑我们对健康的认知。在这充满机遇与挑战的一年，让我们一同聚焦那些备受瞩目的临床研究项目，探寻医学发展的新脉络。
肿瘤领域：探寻攻克顽疾的新希望
（一）胶质母细胞瘤治疗新曙光
胶质母细胞瘤（GBM），作为原发性恶性中枢神经系统肿瘤中发病率最高的肿瘤 ，堪称 “脑瘤之王”，约占原发性恶性中枢神经系统肿瘤的46.1%。其复发率高、患者生存率低，是神经外科中极为棘手的难治性肿瘤。目前，手术和放化疗虽为传统治疗策略，但患者预后状况仍不理想，恶性胶质瘤患者 5年总生存率不足 10%。
地尼法司他（ASC40），作为歌礼制药自Sagimet Biosciences引进的一款脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，为GBM的治疗带来了新曙光。其作用机制独特，可抑制肿瘤细胞能量供应，扰乱肿瘤细胞膜磷脂组成。II期临床数据令人振奋：GBM患者接受地尼法司他联合贝伐珠单抗治疗后，客观缓解率（ORR）达到了65%，其中完全缓解（CR）占17%，部分缓解（PR）占39%。此外，无进展生存期（PFS）达到6个月的患者比例为47%，远高于过往贝伐珠单抗单药治疗的6个月PFS历史数据（16%）。
歌礼制药针对GBM开展的3期ASC40-301研究，预计将于2025年6月完成。若该研究取得积极成果，地尼法司他极有可能成为GBM患者的突破性治疗药物，为这一难治性肿瘤的治疗开辟新路径。
（二）晚期乳腺癌治疗的新探索
在晚期乳腺癌的治疗方面，Vepdegestrant的Veritac-2临床3期试验备受关注。Vepdegestrant是Arvinas开发的一款可口服、靶向 ER的蛋白降解剂（PROTAC），能够诱导野生型和突变型ER的降解。2021年7月，辉瑞以高达20.5亿美元的总交易额引进该产品的全球权益。临床前研究表明，在内分泌敏感和抗性异种移植模型中，相较于氟维司群，vepdegestrant展现出更为优异的ER降解能力和抗肿瘤活性。此外，vepdegestrant与哌柏西利联合使用时，具有显著的协同作用，能够有效抑制肿瘤生长。该试验旨在评估 vepdegestrant对比氟维司群二线治疗ER+/HER2-晚期乳腺癌患者的有效性和安全性。若试验成功，将为晚期乳腺癌患者提供一种全新的、更为有效的治疗选择，改变现有的治疗格局，为患者带来生存获益和生活质量的改善。
神经领域：开启大脑奥秘的新钥匙
（一）脑机接口的飞跃
脑机接口领域在2025年迎来了令人瞩目的突破。脑虎科技与复旦大学附属华山医院神经外科携手，在天桥脑科学研究院的支持下，凭借全自主研发的256导高通量植入式柔性脑机接口，成功实现“脑控”智能设备与“意念对话”。这一成果的取得，得益于其高通量、高质量、跨脑区大规模脑电数据的高效采集和实时分析技术。患者在术中短短几分钟便能精准定位相关脑功能区，术后两天即可开展运动、语言解码试验，两周内就实现了令人惊叹的“脑控”与“意念对话”。汉语的“意念对话”实现难度极高，它的成功标志着我国脑机接口技术在实时汉语解码方面达到了世界领先水平。通过这一技术，受试者不仅能实现意念实时合成汉语、驱动数字分身、对话AI大模型，还能将脑电解码成语言，转化为指令操控灵巧手，实现高效人机交互。这为失语患者带来了重塑语言功能的曙光，也为人脑与AI大模型的深度交互开辟了新路径。
博睿康公司与清华大学生物医学工程学院洪波教授团队合作的成果同样令人期待。其研发的无线微创脑机接口产品NEO，在2024年已完成三例人体植入手术，患者已能通过意念控制手臂完成简单动作，如拿起杯子喝水。2025年，NEO设备将在国内约10个中心开展大规模临床试验，计划入组30至50名脊髓损伤患者。试验完成后，相关临床数据将递交药监部门，为产品上市审批助力，有望加速该技术的临床应用进程。
（二）阿尔茨海默病治疗的新尝试
阿尔茨海默病是一种常见的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法。诺和诺德的司美格鲁肽为阿尔茨海默病的治疗带来了新的希望 。司美格鲁肽是一种GLP-1受体激动剂，除了用于治疗2型糖尿病和肥胖症外，近年来研究发现其在神经系统疾病中也具有潜在的治疗作用。临床前研究表明，GLP-1受体激动剂可以改善记忆和学习能力，增加神经元数量，减少β淀粉样蛋白（Aβ），并防止tau蛋白累积。诺和诺德启动的Evoke试验，是一项国际多中心3期临床试验，将在全球 436家机构开展，旨在评估口服司美格鲁肽与安慰剂相比，在阿尔茨海默病导致的轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆受试者中认知和功能变化方面的优效性。该试验预计 2025年9月完成，若取得积极成果，将为阿尔茨海默病的治疗开辟新的途径。
（三）社恐治疗的重大期待
社交恐惧症，又称社交焦虑障碍，是一种常见的精神障碍，严重影响患者的社交和生活。目前，社恐的治疗手段有限，且存在一定的副作用。Bionomics公司的 BNC210为社恐患者带来了新的曙光。BNC210是一款靶向α7烟碱乙酰胆碱受体（α7 nAChR）的负向变构调节剂，正在被开发用于治疗社恐和创伤后应激障碍（PTSD）。2023年3月，BNC210（225mg 或 675mg）治疗社恐的2期PREVAIL研究顺利完成。数据显示，相比于安慰剂组，BNC210组患者的主观焦虑量表（SUDS）评分虽未显著改善，但结果具有临床意义且显示出了BNC210有益于改善社恐患者焦虑症状的趋势。进一步对入组患者进行年龄分层分析后发现，BNC210在改善年轻（≤30 岁）社恐患者人群的焦虑症状上的有益趋势更明显。基于2期研究的积极结果，Bionomics启动了BNC210治疗社恐的3期AFFIRM-1研究。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在评估BNC210（225mg）对比安慰剂急性治疗社恐成人患者的疗效和安全性，主要终点为主观焦虑量表（SUDS）评分。该研究预计于 2025年8月完成，有望为社恐患者提供一种新的有效治疗药物。
慢性病领域：持续深耕，改善患者生活
（一）糖尿病与心血管疾病的联合攻克
在糖尿病与心血管疾病的联合治疗方面，礼来公司的Tirzepatide的Surpass-CVOT试验备受瞩目。Tirzepatide是一种葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂，能通过多种机制发挥降糖、减重等作用 。此前研究表明，Tirzepatide在降低血糖和减轻体重方面表现出色，优于部分现有药物。而Surpass-CVOT试验旨在评估Tirzepatide在2型糖尿病相关心血管疾病患者中的疗效和安全性。该试验共招募超过1.3万名患者，将Tirzepatide与GLP-1受体激动剂dulaglutide 进行对比，主要观察指标为患者从随机化到研究完成期间（约 54 个月），首次心血管相关死亡、心肌梗死（MI）或卒中（MACE-3）的发生时间 。若试验取得积极成果，Tirzepatide有望为2型糖尿病合并心血管疾病患者提供更有效的治疗方案，进一步降低心血管事件风险，改善患者的预后和生活质量。
（二）高血压治疗的新靶点突破
高血压的治疗研究也有新进展。大约25%的高血压源于醛固酮水平失调，而醛固酮合成酶（ALDOS）是调控醛固酮合成的关键酶，成为高血压治疗的新靶点。目前，全球已有2款针对高血压的ALDOS抑制剂进入3期阶段，即阿斯利康的Baxdrostat和Mineralys Therapeutics的Lorundrostat。由于CYP11B2基因（编码 ALDOS）与编码皮质醇合成酶的CYP11B1基因的序列同源性较高（93%），药物选择性差会导致患者的皮质醇水平也受到影响，所以控制选择性是开发 ALDOS抑制剂的关键难题。不过，临床前数据显示，Baxdrostat和Lorundrostat 的CYP11B2/CYP11B1选择性分别为>100倍和374倍，展现出良好的选择性潜力。从2期研究数据来看，Baxdrostat和Lorundrostat的降压效果差距不大，且研究中均未出现皮质醇水平异常的情况。这两款药物的降压3期研究预计均将在2025年完成，届时其抗高血压潜力将进一步明晰。若研究成功，这两款药物将为高血压患者，尤其是醛固酮水平失调导致的高血压患者，提供全新的治疗选择，有望改善患者的血压控制情况，降低高血压相关并发症的发生风险。
其他领域：多元化发展带来新机遇
（一）肾病治疗的新方向
IgA肾病作为一种会逐渐损害肾功能的疾病，目前的治疗方案虽多，但仍无法完全阻止患者肾功能的恶化。Vera Therapeutics公司的Atacicept是一种重组融合蛋白，含有可溶性跨膜激活剂和钙调亲环素配体相互作用因子（TACI）受体，可与细胞因子B淋巴细胞刺激因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL）结合，从而减少有害自身抗体的产生 。此前的2期临床试验结果显示，在长达96周的长期随访中，Atacicept组患者的肾功能能够持久维持稳定状态，这表明该药物在改变IgA肾病患者疾病自然进程和预防肾功能衰竭方面具有巨大潜力。目前正在进行的 ORIGIN 3（NCT04716231）临床3期试验已招募376名患者，试验的顶线结果预计在2025年第二季度公布。若试验成功，将为IgA肾病的治疗提供更有效的手段，为患者带来延缓病情进展的新希望。
（二）炎症性肠病治疗变革
炎症性肠病的治疗也迎来了新的曙光。Morphic Therapeutic公司的MORF-057 的Emerald-2试验备受关注。炎症性肠病是一种病因尚未明确的慢性非特异性肠道炎症性疾病，严重影响患者的生活质量。MORF-057是一种可口服的选择性 α4β7整合素小分子抑制剂，用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎。在之前的 EMERALD-1 开放标签 2a期临床研究中，MORF-057在第12周时的Robarts组织病理学指数（RHI）评分较基线显著降低了6.4分（p=0.002），具有统计学意义，并实现了26%的临床缓解（通过测量）改良梅奥诊所评分（mMCS） 。Emerald-2是一项全球2b期随机、双盲、安慰剂对照临床试验，旨在进一步评估MORF-057的疗效和安全性，预计结果将于2025年上半年公布。若该试验成功，MORF-057将为溃疡性结肠炎患者提供一种新的口服治疗选择，改变现有的治疗模式，提高患者的生活质量。
（三）针刺麻醉的传承与创新
2025年1月11日，国家针刺麻醉临床研究联盟在上海正式成立，这一事件为针刺麻醉技术的传承与创新注入了强大动力。
针刺麻醉是一门结合了针灸学、外科学、麻醉学、神经生理学等多学科的交叉学科，是近代中国医学史上最具原创性的医学技术之一，被世界卫生组织评价为中国医学科学研究五项重大成果之一。国家针刺麻醉临床研究联盟由中国针灸学会针刺麻醉分会主任委员周嘉教授担任总负责人，依托上海岳阳医院，联合全国68 家成员单位共同构建整合型针刺麻醉临床研究体系，融合了针灸学、麻醉学、外科学三大学科领域。
针刺麻醉技术在临床应用中具有诸多优势。对于患者而言，运用针刺麻醉进行手术，相较于传统手术，可以减少一些并发症，患者术后恢复得更快，手术及其后续治疗康复费用总体也可降低约20%。同时，也为麻醉药物过敏的手术患者创造了接受手术治疗的机会。上海针刺麻醉团队在周嘉教授的带领下，每年的针麻手术量近万例，2024年，仅上海岳阳医院就达到8000余例。
结语
2025年的这些临床研究，犹如点点繁星，照亮了医药领域前行的道路。它们不仅为当下患者带来治愈的希望，更为整个医学行业的发展注入了源源不断的动力。每一项研究的背后，都凝聚着科研人员无数的心血与智慧，承载着患者对健康生活的向往。我们满怀期待，这些研究能够取得圆满成功，推动医药领域实现质的飞跃，为人类健康事业书写更加辉煌的篇章。
来源：新浪财经
