摘要：就在今天（2025年1月13日），中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了强生（Johnson & Johnson）公司研发的一款抗癌新药——厄达替尼片的上市申请，用于携带易感型FGFR3基因突变、既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后，病情进展

就在今天（2025年1月13日），中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了强生（Johnson & Johnson）公司研发的一款抗癌新药——厄达替尼片的上市申请，用于携带易感型FGFR3基因突变、既往接受至少一线含抗PD-1或抗PD-L1期间或之后，病情进展且手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者的治疗。

▲截图源自“NMPA”

一、首款针对转移性膀胱癌的靶向药厄达替尼，两度获FDA批准

厄达替尼（Erdafitinib，Balversa）是一种全成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，具备显著的抗肿瘤活性。它主要通过抑制FGFR的活性，切断肿瘤细胞的生长信号传导路径，进而实现对恶性肿瘤的治疗效果。

2019年4月，厄达替尼获得美国食品与药品监督管理局（FDA）的加速批准，同意其用于治疗成人在接受铂基化疗后，病情仍持续进展的局部晚期或转移性膀胱癌。值得一提的是，这是FDA批准的首款专门针对转移性膀胱癌的靶向治疗药物，在膀胱癌治疗领域具有里程碑式的意义。

2024年1月，厄达替尼再度获得美国FAD批准，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者，这些患者存在易感的FGFR3/2变异，且在含铂化疗后病情出现进展。

二、厄达替尼火力全开，精准打击晚期或转移性尿路上皮癌，客观缓解率较化疗组提升近4倍

厄达替尼本次获批用于尿路上皮癌的治疗，主要基于一项“全球3期临床试验（THOR）”的惊艳数据。

该研究共入组266例存在特定FGFR3/2变异（突变或融合）的转移性或手术无法切除的尿路上皮癌患者，且在接受过一至两次包括抗 PD-1 或抗 PD-L1 在内的治疗后病情出现进展。将其按1∶1的比例随机分为两组，即厄达替尼组（136例）、化疗组（130例，多西他赛或长春氟宁），中位随访时间为15.9个月。结果显示如下：

1、客观缓解率（ORR）：根据研究者的评估，厄达替尼组的客观缓解率（ORR）明显高于化疗组，分别为45.6%（厄达替尼组） vs 11.5%（化疗组）（详见下图）。其中，厄达替尼组有9例患者（6.6%）达到完全缓解（CR），53例（39.0%）患者达到部分缓解（PR）；化疗组有1例患者（0.8%）达到完全缓解（CR），14例患者（10.8%）达到部分缓解（PR）。

▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除

2、中位无进展生存期（PFS）：厄达替尼组的中位无进展生存期（PFS）长于化疗组，分别为5.6个月（厄达替尼组） vs 2.7个月（化疗组）（详见下图）。

3、中位总生存期（OS）：厄达替尼组的中位总生存期（OS）显著长于化疗组，中位OS分别为12.1个月（厄达替尼组） vs 7.8个月（化疗组）（详见下图）。

三、小编寄语

厄达替尼作为一款刚刚获批的抗癌新药，为转移性尿路上皮癌患者带来了新的希望。对于那些既往接受过抗PD-1或抗PD-L1治疗，且存在FGFR变异的转移性尿路上皮癌患者，厄达替尼治疗展现出显著优势，其总生存期明显长于化疗。令人振奋的是，医药领域的研发从未止步。除了厄达替尼，还有众多新药正在紧锣密鼓地研发中，各种创新技术也在不断推进。在2025年，我们满怀期待，希望能看到更多FGFR靶向药获批上市，并纳入医保范畴，让更多癌症患者从中受益。

在此要提醒大家，即便标准治疗方案未能成功，也不要轻易放弃。进行基因检测或许会带来转机，一旦检测出存在FGFR、FGFR1、FGFR2、FGFR3基因突变，就有可能尝试使用这些特效的广谱抗癌药。如果您还想了解更多关于FGFR抗癌新药的信息，可将治疗经历、近期病理检查报告等资料，提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估或了解详细的入排标准。

四、参考资料

[1]Loriot Y,et al.Erdafitinib or chemotherapy in advanced or metastatic urothelial carcinoma[J]. New England Journal of Medicine, 2023, 389(21): 1961-1971.

来源：全球肿瘤医生网