摘要：北京时间1月14日早上5:30，百济神州参加第43届摩根大通年度医疗健康大会（Annual J.P. Morgan Healthcare Conference） 并进行报告展示，报告题目是：BeiGene→BeOne：An Inflection Point。百
转自：医药观澜
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北京时间1月14日早上5:30，百济神州参加第43届摩根大通年度医疗健康大会（Annual J.P. Morgan Healthcare Conference） 并进行报告展示，报告题目是：BeiGene→BeOne：An Inflection Point。百济神州联合创始人董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）介绍了业务近况、公司在血液肿瘤和实体瘤领域的管线布局，以及未来发展规划和预期进展。
在报告中，百济神州表示，随着2024年Q3单季度营收首次突破10亿美元、泽布替尼（Brukinsa）一线适应症的获批、2024年将13个新分子实体（NMEs）推进临床、30+临床肿瘤管线正在推进等一系列里程碑进展的实现，表明该公司在全球肿瘤治疗领域的布局正处于一个关键的拐点。2025年，百济神州将继续强化和巩固血液学领域的领导力、推进一系列肿瘤学的研发管线。
在报告中，百济神州重点展示了包括BTK抑制剂、BTK嵌合式降解激活化合物（CDAC）在内的血液学产品组合。据百济神州报告介绍，泽布替尼已经凭借突出的临床数据奠定了其在血液学和CLL疾病治疗领域的基础。在美国，该产品作为适应症最广泛的BTK抑制剂，目前已成为一线和复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL），以及所有其他已获批的B细胞恶性肿瘤新增患者治疗领域的领导者。除了泽布替尼，百济神州还布局了BTK CDAC产品（BGB-16673），其具有与小分子抑制剂不同的机制，显示出“best-in-class”潜力。
在泽布替尼的基础上，百济神州正在通过固定持续时间（fixed-duration）的泽布替尼 + sonrotoclax（BCL-2抑制剂）、BTK CDAC +/- 泽布替尼/sonrotoclax、其他fixed-duration联合疗法以及临床管线加强在CLL领域的实力。此外，该公司还正在将产品组合拓展至其他适应症领域，包括急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征（AML/MDS）、多发性骨髓瘤（MM）、RT（Richter’s Transformation）、大B细胞淋巴瘤（LBCL），且多种临床前资产有望进入临床阶段，包括免疫细胞接合器、iPSC衍生细胞疗法、CDACs等。
在本次JPM大会上，百济神州还披露了截至2025年1月6日的最新研发管线，包括25+款处于1期临床研究阶段的早期管线，以及15+处于2期和3期阶段的管线，涵盖了小分子、抗体、抗体偶联药物（ADC）、CDAC等多种分子类型。
其中，百济神州重点展示了其中处于1期临床阶段的7款“高潜力”的早期研发管线，包括：BGB-43395（CDK4i）、BGB-53038（泛KRAS抑制剂）、BG-C9074 （B7H4 ADC）、BGB-60366（EGFR CDAC）、BGB-58067（PRMT5抑制剂）+MAT2A抑制剂、BGB-45035（IRAK4 CDAC），百济神州认为它们将在肺癌、乳腺癌、胃肠道癌症以及自身免疫性疾病的治疗中发挥重要作用。
展望未来，百济神州有望在2025~2026年实现一系列产品进展，包括：
BTK抑制剂泽布替尼：针对初治MCL患者的MANGROVE 3期临床研究在2025年下半年实现中期PFS分析；
BCL-2抑制剂sonrotoclax：针对R/R MCL、R/R CLL的3期临床研究启动，同时读出2期临床研究数据，并有望递交加速批准（AA）监管申请；
BTK CDAC：启动针对R/R CLL的3期临床研究；
抗PD-1单抗替雷利珠单抗：有望在中国、美国、欧盟、日本等国家和地区实现多个新适应症的提交和批准，此外百济神州还计划启动替雷利珠单抗皮下注射剂型针对1线胃癌（GC）适应症的3期临床研究；
泽尼达妥单抗（zanidatamab，HER2双抗）+替雷利珠单抗：一线治疗HER2+胃食管腺癌（GEA）适应症的3期HERIZON-301研究读出；
Imdelltra（tarlatamab，靶向DLL3和CD3的BiTE，与安进合作开发）：二线线治疗小细胞肺癌的3期临床研究读出；
欧司珀利单抗（ociperlimab，TIGIT）：一线治疗非小细胞肺癌的3期AdvanTIG-302研究实现中期OS分析。
在早期临床管线方面，百济神州多款产品有望在2025~2026年取得概念验证（PoC）数据，包括CDK4抑制剂、泛KRAS抑制剂 、B7H4 ADC（与映恩生物合作）、EGFR CDAC、CDK2抑制剂（与Ensem公司合作）、B7H3 ADC、CEA ADC、FGFR2b ADC、IRAK4 CDAC、PRMT5抑制剂+ MAT2A抑制剂（与石药集团合作）联合疗法、EGFRxMET双特异性抗体。
欧雷强先生在演讲的最后表示，短短五年，公司经历了变革性的增长，成为一个与众不同且强大的组织。回望2019年第四季度，百济神州在美国推出BRUKINSA（泽布替尼），报告了它100万美元的收入，且当时仅有六个活跃分子在临床开发中。到2024年三季度，BRUKINSA全球销售额飙升至6.9亿美元，推动总收入达到10亿美元。公司的盈利能力和现金状况发生了彻底改变，反映了公司商业模式的强劲。今天，公司蓬勃发展的研发管线中，有超30个活跃分子，突显了公司对创新的承诺。展望未来五年及更远的未来，作为BeOne，将共同实现新的里程碑，履行使命，通过勇气、持续创新挑战现状，将最高质量的治疗扩展到世界各地更多的病患。
参考资料：
[1]百济神州官网.From https://ir.beigene.com/
来源：新浪财经
