摘要：第五届中国血液学科发展大会（CASH）于2025年1月3日至5日在天津隆重举行。本届大会以“大血液、大卫生、大健康”为主题，汇聚国内外血液学领域顶尖专家学者，通过主旨报告、专题论坛、圆桌对话等多种形式，深入探讨血液学科的最新进展和未来趋势，推动跨学科合作，激发
第五届中国血液学科发展大会（CASH）于2025年1月3日至5日在天津隆重举行。本届大会以“大血液、大卫生、大健康”为主题，汇聚国内外血液学领域顶尖专家学者，通过主旨报告、专题论坛、圆桌对话等多种形式，深入探讨血液学科的最新进展和未来趋势，推动跨学科合作，激发创新活力。会议现场，医脉通特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授接受采访，与我们分享红细胞疾病论坛与地中海贫血临床转化论坛精彩亮点，探讨基因治疗发展前景。
医脉通
在本次会议上，您出席参与了“红细胞疾病论坛”和“地中海贫血临床转化论坛”等专场，请您谈一谈这两个专场有哪些亮点内容？
施均教授
本次红细胞疾病论坛的亮点主要体现在以下方面。首先，本次论坛对红细胞疾病的基础研究和临床研究进展进行了全面梳理，并提出了若干关键科学问题。会上，临床学者和基础研究学者就如何实现基础研究与临床应用的紧密结合展开了深入讨论和交流。其次，我们探讨了针对红细胞疾病（如阵发性睡眠性血红蛋白尿症[PNH]和自身免疫性溶血性贫血[AIHA]）的靶向药物治疗以及CAR-T细胞治疗的研究，这些是当前红细胞疾病领域的研究热点和难点。第三，我们对PNH的最新诊疗指南和专家共识进行了详细解读，以期促进PNH诊疗规范化。此外，我们还对中国再生障碍性贫血的基础研究和临床研究进行了全面总结，通过这些研究可以看出中国在这一领域处于国际领先地位。
地中海贫血临床转化研究论坛同样精彩纷呈。此次论坛汇集了国内前沿的生物技术研发企业和地中海贫血临床研究的头部医疗机构，围绕生物技术在地中海贫血临床转化中的应用展开了广泛的学术交流。根据当前的研究进展可以看出，中国的地中海贫血基因治疗研究已经接近国际先进水平。此外，与会者还深入探讨了地中海贫血基因治疗的I期和II期临床试验入排标准、疗效及未来发展方向。大家在此次地中海贫血临床转化论坛中收获颇丰。
医脉通
您和团队在基因治疗临床转化研究方面做了很多探索工作，能否请您介绍一下相关的探索与实践？
施均教授
我们团队当前的一项重要工作是研究基于慢病毒载体的β-地中海贫血基因治疗。目前，在我们牵头的国内I期临床试验中，已有9例患者完成临床研究。初步结果显示该疗法疗效显著，所有患者均实现了脱离输血的目标。其中值得一提的是，有一例既往基因治疗失败的患者在我们的创新疗法治疗后成功恢复了持续稳定的造血功能。目前，我们已启动对完成I期临床试验患者的长期随访工作。在完成为期一年的随访以充分验证药物的长期安全性和有效性之后，我们将着手推进II期临床试验的开展。此外，我们正在积极开展该项目的基础研究，深入探究病毒载体转染的造血干细胞在体内植入后的克隆性造血特性及其安全性。相关数据预计将于2025年公布。
医脉通
基因治疗具备毒性低、疗效好等优势。目前，一些针对β-地中海贫血患者的基因治疗均取得了不错的疗效和安全性。您认为在未来3-5年内，基因治疗可以发展到什么程度？您有什么期待？
施均教授
基因治疗是一项新兴的生物技术，是我国当前所提倡的新质生产力的具体临床转化应用的代表。基因治疗技术和产业的发展需要政策管理部门、生物研发机构、临床医疗机构以及患者的共同努力，使其管理、应用及临床研究更为科学与规范，更有助于突破现有的临床诊疗策略，提升医疗水平，为患者带来更好的疗效。
未来3-5年，基因治疗虽然面临挑战，但也充满希望。作为一种新兴的治疗策略，它值得推广。目前，基因治疗在政策监管和临床研究准入方面仍有改进空间，应进一步促进其在专业医疗机构和研发机构中的科学、规范推广与验证。预计未来，基因治疗将在单基因遗传病（如地中海贫血）等领域取得重要进展。我相信在未来3-5年内，我国将有基因治疗的造血干细胞产品获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）的批准，并可能成为标准治疗方案进行推广。为实现这一目标，我们必须加强基础研究，并完善基因治疗产品质量控制体系，以确保临床转化研究的安全性和有效性。
施均 教授
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长，红细胞疾病诊疗中心、再生医学诊疗中心主任
主任医师，博士生导师
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任
中华医学会血液学专业委员会委员、红细胞疾病学组副组长
研究方向：造血再生理论基础及创新性造血干细胞临床研究
编辑：Baa，Quinta
审核：施均教授
排版：Baa
执行：Cherry
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来源：灵科超声波
