摘要：长期以来，医药行业都在为投资产出比低的问题而苦恼。尽管投入了巨额资金，但新药获批的成功率依然很低。这篇文章分析了2006年至2022年间18家大型跨国药企，从临床I期试验到FDA获批的19,927项临床试验和2,092个活性成分的研发过程，以提供更清晰的研发成

长期以来，医药行业都在为投资产出比低的问题而苦恼。尽管投入了巨额资金，但新药获批的成功率依然很低。这篇文章分析了2006年至2022年间18家大型跨国药企，从临床I期试验到FDA获批的19,927项临床试验和2,092个活性成分的研发过程，以提供更清晰的研发成功基准和揭示行业巨头间的战略差异。

该实证分析的一个重要发现是，18家制药公司的平均获批概率（LoA）为14.3%，中位数为13.8%。这一数据显著高于行业通常引用的10%平均值，而传统数据来源多为小型生物技术公司。企业之间的LoA差异较大，从AbbVie的8.1%到Amgen的22.8%不等。这些差异反映了不同研发战略对临床成果的影响。比如Amgen和Novo Nordisk等公司通常采用更为精准的研发方法，优先推进少量具有高度潜力的候选药物；而AbbVie和GSK等公司由于研发组合庞大且倾向于多适应症扩展，因此获批率相对较低。

表1：跨国制药公司临床开发活动汇编（2006-2022 年）

数据来源：clinicaltrials.gov 和 FDA 主页。缩写：BI，勃林格殷格翰;BMS，百时美施贵宝;GSK、GlaxoSmithKline;J&J， Johnson & Johnson;ID，在临床试验中测试的新活性成分。

数据汇编包括临床试验中研究的新活性物质 （ID） 数量（2006-2022 年）、每家公司和阶段的临床试验数量、I 期、II期、III 期比率、每家公司 FDA 批准的新药数量以及领先制药公司的最终批准可能性 （LoA）（也在 2006-2022 年期间）。

不同临床阶段的成功率也显示出显著差异。从临床I期到临床II期的过渡通常是药物筛选的重要环节。Boehringer Ingelheim和Johnson & Johnson等公司在I期试验中投入大量资源，仅将少量候选药物推进至后期阶段，他们采用的是“广撒网、精筛选”的研发策略。而Sanofi和AbbVie等公司则更侧重于推进少数优先药物进入临床III期，体现出更集中和更谨慎的资源分配方式。这两种截然不同的研发模式，展示了企业在资源配置和风险管理上的差异。

尽管部分企业表现出色，但作者这项研究也强调了药物开发过程中持续存在的挑战。新药从提出到FDA获批的平均周期约为14年，临床试验和监管审批过程十分漫长。每种新药的平均研发成本高达61亿美元，对制药公司带来了巨大的经济压力。此外，严格的监管环境要求公司必须证明药物的疗效和安全性，这进一步延长了开发周期。

研究还指出了影响LoA的几个关键因素。药物类型和治疗领域对成功率有显著影响，例如肿瘤和罕见病药物由于其复杂性和更高的监管门槛，通常面临更高的淘汰率。此外，不同公司的创新策略各异，有些公司通过与生物技术公司合作以增强其产品线。生命周期管理策略（如对已获批药物进行适应症扩展或儿童适应症审批）虽然降低了统计上的LoA，但却能提升总体商业成功率。组织架构同样影响临床试验的协调效率，拥有集中研发部门的公司往往在资源配置和团队协作上更具优势，而采用模块化研发结构的公司则容易出现项目脱节和进度延迟。

图 1.领先制药公司的临床试验数量（I 期和 III 期）（2006-2022 年）。（a） 第一阶段：第三阶段比率为 1.5的公司。

数据来源：clinicaltrials.gov，缩写：BMS，百时美施贵宝;GSK、葛兰素史克

18家主要制药公司的比较结果揭示了显著的趋势。例如，Pfizer和GSK在研究期间分别进行了超过2000次临床试验，但其LoA水平并未超过临床试验数量较少的Novo Nordisk和Amgen。这表明临床试验数量的多寡并不直接决定成功率，试验的战略选择同样重要。数据还显示，如Boehringer Ingelheim和Eisai等公司在早期阶段测试了大量化合物，其I期到III期试验比值较高，表明其采取了“广撒网、后筛选”的策略。而Sanofi和Takeda等公司专注于推进数量有限的候选药物，这种方法更偏重精细化管理和战略性推进。

该研究作者也指出了一些限制性因素。该数据集来源于clinicaltrials.gov，依赖公司自行报告的数据，因此可能存在信息不完整或错误的情况。此外，该分析仅聚焦于大型制药企业，而未涵盖小型生物技术公司，这些公司的获批动态可能存在显著不同。研究还未涵盖某些新配方或适应症扩展审批，这也会影响LoA计算结果。在研究期间起始点（2006年）或终点（2022年）有重叠的试验可能未被完全纳入分析。此外，该研究主要关注FDA审批，因此未完全反映全球其他地区的监管状况。

尽管如此，该研究为研发成功因素提供了有价值的见解。那些采用数据驱动方法并实施结构化临床开发框架的公司显著提高了获批率。例如，Pfizer的“临床活动迹象”（SOCA）模式和AstraZeneca的“5D框架”帮助其实现了更高效的候选药物筛选和推进。然而，在保持早期探索性研究和集中后期推进之间实现平衡，仍是研发过程中的关键挑战。虚拟临床试验和基于真实世界证据的数据平台等数字工具，以及人工智能（AI）技术，正展现出优化研发流程和降低成本的潜力。

展望未来，提高LoA仍是实现可持续研发生产力的核心目标。AI和其他数字化创新的引入，有望优化试验设计、患者招募和数据分析，提升药物开发效率。适应性试验设计等监管改革也可能加快审批流程。此外，制药公司与生物技术公司的合作日益增加，有助于促进创新并提高获批结果。政策变化（如《美国通胀削减法案》）通过降低扩展适应症的商业吸引力，可能会影响未来的研发策略。

参考资料：Schuhmacher, A., Hinder, M., Brief, E., Gassmann, O., & Hartl, D. (2025). Benchmarking R&D success rates of leading pharmaceutical companies: an empirical analysis of FDA approvals (2006–2022). Drug Discovery Today, 104291.

来源：点点滴滴健康笔记