摘要：近日（11月24日），全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂Vorasidenib，在华西乐城医院顺利引进并已用于服务中国患者就诊，标志着Vorasidenib在获批上市前，作为临床急需的进口药品准予先试先行，正式落地海南博鳌乐城先行区，用于治疗IDH突变型弥

近日（11月24日），全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂Vorasidenib，在华西乐城医院顺利引进并已用于服务中国患者就诊，标志着Vorasidenib在获批上市前，作为临床急需的进口药品准予先试先行，正式落地海南博鳌乐城先行区，用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤。这是Vorasidenib的“亚洲首用”，且先于欧洲开出处方服务于患者。

01

全球首款IDH双靶点创新药

开出“亚洲首方”

据中国抗癌协会披露的数据显示：脑胶质瘤年发病率为3-6.4/10万，约占所有中枢神经系统肿瘤的23.3％，其中WHO 4级的胶质母细胞瘤（GBM）年发病率最高，约为4.03/10万人，占全部原发恶性中枢系统肿瘤的48.6％。

目前，恶性脑胶质瘤的治疗常用手段包括手术、放疗和化疗，不过这些手段的治疗效果有限，患者的平均中位存活期通常较短。同时，脑胶质瘤很难根治，往往会复发，亟需新的治疗手段以满足临床需求。

即使采用综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展。尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。

Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物，为携带IDH1和IDH2突变的胶质瘤患者带来显著获益，并且填补了目前IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗方式的空白。

其于今年8月6日在美国获批上市，随后在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市，用于携带IDH1和IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。

此前，Vorasidenib已经获得FDA授予的优先审评资格、快速通道认定、突破性治疗认定以及孤儿药认定，以促进和加快对重大疾病的药物研发、解决尚未满足的医疗需求。

当前，中国尚无获批用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。但Vorasidenib已获得国家药品监督管理局核准开展临床三期研究。

此次Vorasideni落地博鳌乐城，得益于乐城先行区“先行先试”的特许政策，即加速引进已在境外上市、但未在中国批准注册上市的药品，让国人不出门，就能享受国际前沿医疗服务，为患者赢得治疗时间。目前已有超过400种特许药械产品在乐城先行落地。

今天（11月27日），在2024 CHC·中信证券医疗健康大会上，安达生物首席运营官陈海敏接受新康界采访时表示，“从Vorasideni被准予先试先行这一事件可以看出，国内正加速针对有临床紧缺的进口药物的使用。既往海南省已经有类似政策落地，可以预见，这两年秦皇岛也会有部分特区落地该类政策。”

02

肿瘤千亿市场卡在临床？

近年来，医药产业创新与抗肿瘤新药创制的蓬勃发展，肿瘤领域临床研究与探索迎来了新机遇，但市场仍有诸多未满足的临床需求，以及众多待突破的痛点，如怎样提升创新药物研发效率、加快创新药物临床可及等，这也是众多跨国药企当前关注的焦点。

“对于制药企业来说，最大的挑战还是疗效”，陈海敏对新康界表示，“在肿瘤药物临床研发过程中，不乏一些产品在投入上亿费用后仍然失败的，因此通过前期更多的研发来保障后期临床的成功，显得尤为重要。”

她强调，同类产品的竞争需要考虑在研发阶段选择合适的适应症，而安达生物之所以选择“肿瘤之王”胰腺癌，主要从临床紧缺、开发价值等方面考虑。

“目前安达生物的个性化治疗性疫苗在胰腺癌术后防止复发已经有5年的IIT研究数据，取得了非常好的疗效数据，安全性耐受性良好。目前已经获得美国FDA 的孤儿药资格认证和FDA IND的批准，中国CDE在IND审批中，现在正在计划开展中美的注册一期临床试验。”

胰腺癌是一种致死率极高的恶性肿瘤，患者的总体5年生存率约为10%，素有“癌中之王”之称。而此次准予先试先行的脑胶质瘤，起源于脑神经胶质细胞的恶性肿瘤，五年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。

值得一提的是，目前，国内外均已有企业开发了针对脑胶质瘤的CAR-T细胞疗法。整体进展尚在比较早期的阶段，国内外进度的差距并不算大。国外进展较快的企业有Mustang Bio、Chimeric Therapeutics，国内企业包括博生吉、凯地生物、拓新天成、茂行生物、先博生物等。

截至目前，Vorasidenib的全球销量尚未有具体数据公布，该药品由法国药企施维雅研发。据了解，施维雅的最新目标是涉足肿瘤药&生物药领域，并定下2025年的发展目标——营收达到60亿欧元，其中肿瘤业务收入10亿欧元，集团EBITDA达到13亿欧元。

数据显示，目前肿瘤领域已成为施维雅战略增长的新支柱。2022~2023财报显示，公司的肿瘤药物收入突破10亿欧元，同比上涨26.7%。肿瘤收入占整个公司收入比例上升至20%，上一年的收入占比为17.4%。

相信随着vorasidenib的获批，以及围绕IDH展开的肿瘤业务，同时借力AI技术不断开发创新肿瘤产品，施维雅在肿瘤领域的持续规划将助其实现目标。

在靶点内卷的时代，IDH抑制剂领域犹如一片蓝海。在这片蓝海赛道中，施维雅可谓遥遥领先，不仅拥有IDH1/2抑制剂Voranigo（vorasidenib），还有已上市的IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib）、IDH2抑制剂Idhifa（enasidenib）。

疾病范畴覆盖胆管癌、脑胶质瘤等实体瘤，以及急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）等血液肿瘤，已获批6个适应症。

相比下，IDH赛道中其他产品，除了已上市的Rezlidhia（olutasidenib），仅有和黄医药的HMPL-306和正大天晴的TQB-3454处在3期临床阶段。可见未来施维雅在IDH赛道中，不论是双突变还是单突变，还将领跑相当长一段路程。

03

结语

恶性肿瘤具有高发病率以及高死亡率，已成为全球民众生命健康的最大威胁之一。目前，全球有3500万患者带瘤生存，亟需新药治疗，肿瘤新药研发成为一项庞大的系统工程，而早期临床研究更是面临诸多挑战，常常面临后线治疗无药可用，前线治疗药物效果有待提高的困境。

为盘活现有资源优化存量，发掘潜在或新增需求创造增量，2025西鼎会“健康商品交易大会”将在明年3月14-18日精彩呈现，大会以中康海量大数据和文献挖掘，引爆骨健康、抗衰老与年轻态、银发经济、中药养生、悦己经济、新特药六大高潜品类，把握商品变迁趋势。

同时，秉承“让优质健康商品普惠大众”的宗旨，2025西鼎会将以“鼎”级交易、“鼎”级增量、“鼎”级促进、“鼎级人气”四重亮点价值，引领中国药品零售市场增长新十年。

来源：新康界