摘要：日前，X4 Pharmaceuticals公司宣布，其用于治疗WHIM综合征的药物mavorixafor的上市授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）接受。目前该申请正处于评估阶段。2024年4月，mavorixafor获得美

药明康德内容团队编辑

日前，X4 Pharmaceuticals公司宣布，其用于治疗WHIM综合征的药物mavorixafor的上市授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）接受。目前该申请正处于评估阶段。2024年4月，mavorixafor获得美国（商品名Xolremdi），作为一种每日一次的口服疗法，治疗12岁及以上WHIM综合征患者，以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。

Mavorixafor是一种CXCR4受体小分子拮抗剂，正在开发为针对罕见原发性免疫缺陷疾病（包括WHIM综合征）的每日一次口服治疗药物。此前，这款疗法曾获得FDA授予的突破性疗法认定。X4公司开展的全球关键性3期临床试验4WHIM已达到了主要终点和关键次要终点，且总体耐受性良好，未报告任何治疗相关的严重不良事件，亦无因安全事件导致的治疗中断。此外，在试验中，每日一次口服mavorixafor显著降低了WHIM综合征患者感染的发生率、严重程度和持续时间。

新闻稿指出，如果获得EMA批准，mavorixafor将成为欧洲首个针对WHIM综合征患者的治疗药物。本月早些时候，X4公司宣布与Norgine达成一项独家许可和供应协议，Norgine将负责mavorixafor在欧洲、澳大利亚和新西兰的商业化推广。

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参考资料：

[1] X4 Pharmaceuticals Announces EMA Validation of Marketing Authorization Application (MAA) for Mavorixafor - licenced to Norgine for commercialisation in Europe. Retrieved January 24, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/x4-pharmaceuticals-announces-ema-validation-of-marketing-authorization-application-maa-for-mavorixafor---licenced-to-norgine-for-commercialisation-in-europe-302359812.html

[2] X4 Pharmaceuticals Announces EMA Validation of Marketing Authorization Application (MAA) for Mavorixafor for the Treatment of WHIM Syndrome. Retrieved January 24, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/24/3014855/0/en/X4-Pharmaceuticals-Announces-EMA-Validation-of-Marketing-Authorization-Application-MAA-for-Mavorixafor-for-the-Treatment-of-WHIM-Syndrome.html

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来源：小铭说科学