摘要：在刚刚过去的2025年一月份，美国FDA批准了至少11款创新疗法，其中包括4款首次获批，以及7项新适应症及新剂型。这些新疗法中，有5款用于治疗癌症。这些获批的产品包括创新小分子、抗体、抗体偶联药物（ADC）、肽类等，涉及乳腺癌、结直肠癌、抑郁症、克罗恩病、偏头
转自：医药观澜
▎药明康德内容团队编辑
在刚刚过去的2025年一月份，美国FDA批准了至少11款创新疗法，其中包括4款首次获批，以及7项新适应症及新剂型。这些新疗法中，有5款用于治疗癌症。这些获批的产品包括创新小分子、抗体、抗体偶联药物（ADC）、肽类等，涉及乳腺癌、结直肠癌、抑郁症、克罗恩病、偏头痛等多个疾病治疗领域。
药物名称：suzetrigine
公司：Vertex Pharmaceuticals
适应症：成人中度至重度急性疼痛
1月31日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，FDA批准Journavx（suzetrigine）上市，用于治疗成人中度至重度急性疼痛。根据FDA新闻稿，Journavx是FDA所批准的首款基于新机制的非阿片类止痛药物，标志着疼痛管理领域进入一个新的治疗时代。行业媒体Evaluate曾将这款疗法列为潜在重磅疗法。而近日Nature Reviews Drug Discovery发表的文章表示，Journavx的批准有望促进一类全新止痛药物类型的涌现，为患者带来更为多样化的治疗选择。Journavx是一款口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性。与阿片类药物相比，它们可能在提供更好镇痛效果的同时，避免上瘾等副作用。根据关键性3期临床试验的积极结果，该产品在急性疼痛治疗中表现出显著效果。
药物名称：Symbravo（美洛昔康和利扎曲普坦）
公司：Axsome Therapeutics
适应症：治疗急性治疗伴或不伴先兆的偏头痛成人患者
1月31日，Axsome Therapeutics公司宣布，FDA已批准Symbravo（美洛昔康和利扎曲普坦）上市，用于急性治疗伴或不伴先兆的偏头痛成人患者。Symbravo采用Axsome专有的MoSEIC快速吸收技术，这一技术显著提高了美洛昔康成分口服后的吸收速度，同时保持了较长的血浆半衰期。Symbravo的作用机制包括抑制降钙素基因相关肽（CGRP）释放，逆转CGRP介导的血管舒张，抑制神经炎症、疼痛信号传递和中枢敏化，靶向偏头痛发作的多个潜在通路。在MOMENTUM试验中，Symbravo组患者在给药2小时后，达到疼痛缓解及最烦人症状（畏光、畏声、恶心）缓解的患者比例显著高于安慰剂组。2小时内获得疼痛缓解的患者，其缓解效果可持续24至48小时。
药物名称：trastuzumab deruxtecan
公司：第一三共（Daiichi Sankyo）与阿斯利康（AstraZeneca）
适应症：不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达或HER2超低表达的乳腺癌成年患者
1月28日，第一三共（Daiichi Sankyo）与阿斯利康（AstraZeneca）共同宣布，其联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）获FDA批准，用于治疗不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2低表达（IHC 1+或IHC 2+/ISH-）或HER2超低（带有膜染色的IHC 0）表达的乳腺癌成年患者，这些患者需通过FDA批准的检测方法确定疾病状态，并接受过至少一线内分泌疗法治疗转移性癌症，并发生疾病进展。临床3期试验结果显示，Enhertu相较于化疗展现优效性，接受Enhertu治疗患者的中位无进展生存期超过一年。
药物名称：司美格鲁肽
公司：诺和诺德（Novo Nordisk）
适应症：降低2型糖尿病合并慢性肾病（CKD）成年患者的肾病恶化、肾功能衰竭（终末期肾病）以及心血管疾病导致的死亡风险
1月28日，诺和诺德宣布，FDA已批准其重磅疗法Ozempic（司美格鲁肽，semaglutide），用于降低2型糖尿病合并慢性肾病（CKD）成年患者的肾病恶化、肾功能衰竭（终末期肾病）以及心血管疾病导致的死亡风险。根据新闻稿，此次批准使Ozempic注射剂成为同类药物中适应症范围最广的胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1 RA）。此次FDA批准主要基于FLOW临床3b期肾脏结局试验的结果。试验达到主要终点，显示1.0 mg Ozempic与安慰剂相较，显著降低患者发生肾病恶化、肾功能衰竭以及心血管疾病导致死亡的风险达24%。
药物名称：lecanemab
公司：卫材（Eisai）和渤健（Biogen）
适应症：处于轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病（AD）患者（即早期AD）
1月27日，卫材和渤健宣布，FDA已批准Leqembi（lecanemab）每四周一次静脉（IV）维持治疗方案，用于治疗处于轻度认知障碍（MCI）或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病（AD）患者（即早期AD）。患者在经历18个月每两周一次的初始治疗阶段后，可考虑转为每四周一次10 mg/kg的维持治疗方案，或继续接受每两周一次10 mg/kg的治疗。2024年11月初，卫材还已完成向FDA滚动递交Leqembi皮下自动注射器用于每周维持剂量治疗的生物制品许可申请。如果获得批准，Leqembi自动注射器可供AD患者在医疗机构或家中使用，整个注射过程平均仅需约15秒。
药物名称：treosulfan
公司：Medexus Pharmaceuticals
适应症：1岁及以上的成人和儿童急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者
1月24日，Medexus Pharmaceuticals宣布，FDA已批准Grafapex（treosulfan）作为一种烷化剂，与氟达拉滨（fludarabine）联合使用，作为1岁及以上的成人和儿童AML或MDS患者，接受同种异体造血干细胞移植（alloHSCT）前的预处理方案。这是FDA在2025年批准的第二款新药。与活性对照相比，treosulfan在随机人群中的总生存期风险比（HR）为0.67，在AML患者中的HR为0.73，在MDS患者中的HR为0.64。
药物名称：esketamine
公司：强生（Johnson & Johnson）
适应症：至少对两种口服抗抑郁药应答不佳的成人抑郁症（MDD）患者
1月22日，强生宣布FDA已批准其Spravato（esketamine）鼻喷雾剂单药疗法用以治疗难治性抑郁症成人患者。试验结果显示，Spravato在第4周时达到主要终点。并且与安慰剂相比，早在24小时内就可迅速且显著地改善患者的抑郁症状。Spravato鼻喷剂是一种非选择性、非竞争性NMDA受体拮抗剂，可能帮助修复抑郁症患者大脑细胞的神经连接。2020年，它获得FDA批准与口服抗抑郁药物联用治疗难治性抑郁症和伴有急性自杀意念或行为的抑郁症（MDSI）成人患者。2023年4月，该药在中国获批，与口服抗抑郁药联合缓解伴有急性自杀意念或行为的成人抑郁症患者的抑郁症状。
药物名称：datopotamab deruxtecan
公司：阿斯利康和第一三共
适应症：治疗无法切除或转移性HR阳性、HER2阴性的成年乳腺癌患者
1月18日消息，FDA批准了由阿斯利康与第一三共联合开发的Datroway（datopotamab deruxtecan或Dato-DXd）上市，治疗无法切除或转移性HR阳性、HER2阴性的成年乳腺癌患者，这些患者曾接受过内分泌疗法和化疗。这是Datroway首次在美国获批。早前这款新药被行业媒体Evaluate列为2024年十大潜在重磅研发项目之一。Datroway是一款由靶向Trop2的单克隆抗体与DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd），通过可裂解的四肽连接子偶联生成的ADC。阿斯利康和第一三共2020年达成合作共同开发这款ADC。3期试验结果显示，Datroway相较于化疗，可将患者的疾病进展或死亡风险降低37%。
药物名称：acalabrutinib
公司：阿斯利康
适应症：与苯达莫司汀和利妥昔单抗联用，用于治疗不适合自体造血干细胞移植的初治成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者
1月18日消息，阿斯利康BTK抑制剂Calquence（acalabrutinib，阿可替尼）获FDA批准，与苯达莫司汀和利妥昔单抗联用，治疗不适合自体造血干细胞移植的初治成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。此次批准基于3期临床试验ECHO的结果，与标准化学免疫治疗相比，Calquence组合疗法将疾病进展或死亡风险降低了27%。接受Calquence组合疗法治疗的患者中位无进展生存期（PFS）为66.4个月，而使用化学免疫治疗的患者为49.6个月。其安全性和耐受性与其已知安全特征一致，未发现新的安全信号。
药物名称：mirikizumab
公司：礼来（Eli Lilly and Company）
适应症：治疗成人中度至重度活动性克罗恩病（CD）
1月16日消息，礼来公司宣布，FDA已批准其药品Omvoh（mirikizumab）用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病（CD）。临床试验结果显示，第一年达到临床缓解和内镜缓解的患者，在开放标签扩展试验中接受治疗一年后（即连续治疗两年），近90%的患者维持了临床缓解。Omvoh是一种人源化IgG4单克隆抗体，可与IL-23的p19亚基结合，阻断IL-23介导的炎症反应。该疗法于2023年10月获FDA批准，成为首个用于治疗中至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的IL23p19拮抗剂，并已在全球44个国家或地区获批。早前，Evalulate曾将此款疗法列为10大潜在重磅疗法之一。
药物名称：panitumumab与sotorasib联合疗法
公司：安进（Amgen）
适应症：用于治疗经FDA批准检测确认携带KRAS G12C突变的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者，这些患者曾接受过基于氟嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康的化疗
1月18日消息，安进公司宣布FDA已批准其KRAS G12C抑制剂Lumakras（sotorasib）与EGFR抑制剂Vectibix（panitumumab）联合，用于治疗经FDA批准检测确认携带KRAS G12C突变的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者，这些患者曾接受过基于氟嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康的化疗。关键试验结果显示，接受Lumakras与Vectibix联合疗法的mCRC患者，其无进展生存期（PFS）是接受标准治疗（SOC）患者的两倍以上；其安全性特征与过往试验数据一致。Lumakras是首款获得FDA批准的KRAS G12C抑制剂。
参考资料：
来源：新浪财经