摘要：Bentracimab是一种人源化单克隆抗体片段，正在开发作为一种特定的逆转剂，用于在使用替格瑞洛（商品名Brilinta）的患者中，逆转替格瑞洛（一种靶向P2Y12的血小板抑制剂）及其活性代谢物的抗血小板作用。Bentracimab在2019年获得了FDA授

转自：药明康德

根据PDUFA的预期目标日期，预计2025年2月，美国FDA将对4款创新药物的批准做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。

活性成分：Bentracimab

适应症：逆转替格瑞洛及其活性代谢物的抗血小板作用

公司名称：SERB Pharmaceuticals，SFJ Pharmaceuticals

Bentracimab是一种人源化单克隆抗体片段，正在开发作为一种特定的逆转剂，用于在使用替格瑞洛（商品名Brilinta）的患者中，逆转替格瑞洛（一种靶向P2Y12的血小板抑制剂）及其活性代谢物的抗血小板作用。Bentracimab在2019年获得了FDA授予的突破性治疗认定。

2024年8月，SFJ Pharmaceuticals和SERB Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受为在研疗法bentracimab递交的生物制品许可申请（BLA）并授予其优先审评资格。临床试验结果显示，在需要接受紧急手术和大出血患者中，bentracimab可以立即和持续逆转替格瑞洛的抗血小板作用，达到主要研究终点。接受治疗5-10分钟后，血小板抑制率降低135%（p。在绝大多数病例中，该药的有效止血被评为良好或优秀，且没有发生药物相关的严重不良事件或过敏反应。

活性成分：MenABCWY

适应症：侵袭性脑膜炎球菌病

公司名称：GSK

MenABCWY是GSK开发的一款“五合一”疫苗，其有效成分结合了已获批的脑膜炎疫苗Bexsero和Menveo的抗原成分，可针对五种脑膜炎球菌血清群（A，B，C，W和Y）保护接种者。将两种有效疫苗合并为一种，旨在减少注射次数、简化免疫接种计划，进而增加疫苗覆盖率，帮助减少疾病的总负担。

2024年4月，美国FDA正式受理MenABCWY的BLA申请，PDUFA日期定于2025年2月14日。在3期临床试验中，MenABCWY成功达到所有主要终点，包括在免疫原性方面不劣于一剂GSK的A、C、Y和W群脑膜炎球菌疫苗，以及在对110种不同的B群脑膜炎球菌侵袭性菌株产生的免疫反应上，不劣于两剂GSK的B群脑膜炎球菌疫苗。此外，该疫苗显示出良好的耐受性，其安全性与Bexsero及Menveo一致。

活性成分：Vimseltinib

适应症：腱鞘巨细胞瘤（TGCT）

公司名称：Deciphera Pharmaceuticals，Ono Pharmaceutical

Vimseltinib是一种在研口服酪氨酸激酶抑制剂，专门设计用于选择性和强效抑制集落刺激因子1受体（CSF1R）。Vimseltinib由Deciphera Pharmaceuticals开发，2024年4月Ono Pharmaceutical与Deciphera公司达成并购协议，斥资24亿美元收购了Deciphera公司并囊获这款疗法。

2024年8月，美国FDA正式接受了vimseltinib的新药申请（NDA）并授予其优先审评资格，用于治疗腱鞘巨细胞瘤患者，PDUFA日期定于2025年2月17日。该申请得到了关键性3期临床试验MOTION研究数据的支持，该研究评估了vimseltinib在不适合手术且未接受过抗CSF1/CSF1R治疗的TGCT患者中的疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，接受vimseltinib治疗的意向治疗（ITT）患者群在第25周时，由盲法独立放射学评审（BIRR）评估的客观缓解率（ORR）显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。Vimseltinib组的ORR为40%，安慰剂组为0%，p

活性成分：Mirdametinib

适应症：神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤

公司名称：SpringWorks Therapeutics

Mirdametinib是一种口服变构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗神经纤维瘤病1型（NF1）的孤儿药资格。此外，FDA还授予了该药物快速通道资格，用于治疗2岁及以上的神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）患者。

2024年8月，美国FDA已接受mirdametinib的NDA，用于治疗NF1-PN成人和儿童患者，FDA同时授予该申请优先审评资格。该申请的PDUFA目标日期为2025年2月28日。此外，欧洲药品管理局（EMA）也已接受mirdametinib的上市许可申请（MAA）。根据新闻稿，mirdametinib有可能成为用以治疗NF1-PN成人患者的首个获批药物，并有望成为儿童NF1-PN患者的“best-in-class”疗法。

在临床试验中，接受mirdametinib治疗的NF1-PN患者，其肿瘤体积显著且持久地减小。同时，患者的疼痛症状以及生活质量均获得迅速、持续且具有临床意义的改善。根据公布的试验数据，在24个治疗周期（约22个月）内，接受mirdametinib治疗的NF1-PN成人患者的ORR为41%（95% CI：29至55；n=24/58），儿童患者的ORR为52%（95% CI：38至65；n=29/56）。在治疗期间获得确认客观缓解的患者中，96%的成人和100%的儿童在数据截止时仍持久应答，其中75%的成人和76%的儿童的缓解时间达到或超过12个月。成人患者达到确认缓解的中位时间为7.8个月（范围：4至19个月），儿童为7.9个月（范围：4.1至18.8个月）。此外，数据截止时成人患者的中位治疗持续时间为21.8个月（范围：0.4至45.6个月），儿童为22个月（范围：1.6至40.0个月），两个队列的中位缓解持续时间均未达到。

参考资料：

[1] FDA has accepted a BLA for bentracimab,the first and only ticagrelor reversal agent, for filing and priority review，Retrieved January 21, 2025 from https://serb.com/news/fda-has-accepted-a-bla-for-bentracimab-the-first-and-only-ticagrelor-reversal-agent-for-filing-and-priority-review/

[2] GSK’s 5-in-1 meningococcal ABCWYvaccine candidate accepted for regulatory review by US FDA，Retrieved January 21, 2025 from https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-s-5-in-1-meningococcal-abcwy-vaccine-candidate-accepted-for-regulatory-review-by-us-fda/

[3] U.S. Food and Drug AdministrationAccepts for Priority Review Deciphera’s New Drug Application for Vimseltinibfor the Treatment of Patients with Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT)，Retrieved January 21, 2025 from https://investors.deciphera.com/static-files/fc0c044a-6cbb-47d1-b31b-0e447aa33780

[4] FDA Grants Priority Review toSpringWorks Therapeutics’ New Drug Application for Mirdametinib for theTreatment of Adults and Children with NF1-PN，Retrieved January21, 2025 from https://ir.springworkstx.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-priority-review-springworks-therapeutics-new-drug

[5] SpringWorks Therapeutics Announces Publication of the Pivotal Phase 2b ReNeu Trial Evaluating Mirdametinib in Adults and Children with NF1-PN in the Journal of Clinical Oncology. Retrieved January 21, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/11/2978166/0/en/SpringWorks-Therapeutics-Announces-Publication-of-the-Pivotal-Phase-2b-ReNeu-Trial-Evaluating-Mirdametinib-in-Adults-and-Children-with-NF1-PN-in-the-Journal-of-Clinical-Oncology.html

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来源：新浪财经