摘要：这几年，新型的百万抗癌疗法（嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法）备受关注，那么为什么这款新型抗癌疗法定价如此昂贵？它的疗效如何？有没有真实接受过这款疗法治疗的患者的真实体验呢？这篇文章我们来一一说明。
这几年，新型的百万抗癌疗法（嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法）备受关注，那么为什么这款新型抗癌疗法定价如此昂贵？它的疗效如何？有没有真实接受过这款疗法治疗的患者的真实体验呢？这篇文章我们来一一说明。
嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是怎么工作的？
T细胞是人体免疫系统的重要细胞之一，嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法主要通过采集人体内的T细胞，通过技术改造，让这些T细胞能够精准识别癌细胞、并增强T细胞杀伤癌细胞的能力，然后将这些带有“GPS”武器的“特种兵”T细胞重新回输到人体，有效杀伤癌细胞。值得注意的是，这些改造后的T细胞在人体内能够持续存活并增殖，从而实现长期治疗效果。
CAR-T细胞产品为什么定价高昂？
目前国内上市的CAR-T细胞产品中，纳基奥仑赛注射液定价高达99.9万元/针，但这已经是已上市产品中价格最低的。其实CAR-T细胞疗法定价高昂主要是因其生产成本高，耗材、人工、运输、储存等大大增加了CAR-T细胞的生产成本。医保是很多患者的医疗保障，但是迄今为止，国内CAR-T细胞产品仍旧未被纳入医保名单，今年虽第四次参与医保谈判，但似乎“败北”已是既定事实，毕竟定价在100万左右的CAR-T产品已经远超基本医保的支付阈值。另外复星凯特推出按疗效付费，简单来说就是120万一针的阿基仑赛注射液疗效若没有达到完全缓解，那么将返还人民币最高60万元。这一支付计划似乎的确降低了患者的经济压力，但是仍旧有一些患者无法承担。这里也只能希望未来在各方努力下，CAR-T疗法一定会突破更多瓶颈，将价格打下来，惠及普通老百姓患者。
临床试验对于传统疗法无效或疗效较差的患者来说，是寻找新的治疗药物和方法最快最安全的途径，可能带来新的希望和治疗机会，并能大大减轻家庭经济负担。目前CAR-T细胞疗法有临床试验正在寻找患者，患者可通过参加临床试验来接受药物治疗，病历资料审核通过后可免费入组接受治疗。对临床试验有兴趣或需要帮助的患者可提交病历资料至康和源免疫之家（400-880-3716）来寻找适合的临床研究。
CAR-T细胞疗法治疗效果怎么样？
其实从国内已经上市的几款产品中，我们不难看到，CAR-T细胞疗法在血液肿瘤中具有显著疗效。如：泽沃基奥仑赛注射液实现92.2%的多发性骨髓瘤患者肿瘤缩小或消失，69患者达到严格完全缓解（sCR）；纳基奥仑赛注射液实现90%的急性淋巴细胞白血病患者在28天内实现完全缓解或血液学不完全恢复(CR/CRi)等。而处于临床试验阶段的CAR-T细胞产品同样也具有令人鼓舞的疗效，如：优卡迪研发的U16注射液实现100%的B细胞非霍奇金淋巴瘤患者肿瘤缩小或消失等。
CAR-T细胞疗法在实体瘤的临床试验中也取得了一定的突破，肝细胞癌、胰腺癌、胃癌、脑癌、胆管癌、胸膜间皮瘤等患者均成功获益。
幸存者故事：
已经无癌生存12年的艾米莉·怀特海德
艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）是球首位接受CAR-T细胞疗法治愈的急性淋巴细胞白血病儿科患者，2010年，年仅5岁的艾米莉被诊断出患有急性淋巴细胞白血病，在那之后，她的生活发生了天翻地覆的变化。她的父母不得不带着她进行化疗，但是经过2年的间歇化疗后，她的病情复发了，而这一次，医生告诉了她的父母艾米莉的生命即将走向倒计时。但是深爱艾米莉的父母不肯相信自己的孩子就要这样被死神带走，于是在他们坚持不懈的努力下成功得到消息：可以参加CAR-T细胞治疗的临床试验来进行治疗。
于是，2012年4月，艾米莉输入了CAR-T细胞，虽然中途经过非常凶险的危机，但是幸好最后得到了非常好的结果：艾米莉成功获救，实现了“临床治愈”，而目前艾米莉·怀特海德（Emily Whitehead）已无癌生存12年。
非霍奇金淋巴瘤患者（Taya Larson）重返工作岗位
Taya Larson是一位来自美国俄勒冈州的教师，2017年她被意外诊断出患有非霍奇金淋巴瘤，虽然接受了放化疗治疗，但是肿瘤却还是复发了，并且Taya Larson透露说那几乎是刚被确诊时的两倍大。那时，已经有CAR-T细胞产品获得批准，于是Taya Larson接受了CAR-T细胞治疗。据Taya Larson表示，在即将出院的前一晚，她发了高烧，并伴随着头痛，于是她在医院又住了一周。而在这一周里，她发现本来在喉咙那里可以感觉到的一个大肿块每天都在缩小，1个月后只能看到一个很小的点。现在Taya Larson已经重返工作岗位，并陪伴在自己的女儿身边幸福地生活。
截图源于参考资料6
耐心寻找、“你”就是下一个奇迹
目前世界上已经有许许多多的癌症患者成功依靠CAR-T细胞疗法实现长期生存，如弥漫性大B细胞淋巴瘤患者Rich Gingerelli已经无癌生存超过两年、多发性骨髓瘤患者William Kenneth Casler 已经完全缓解超过1.5年。曾经的他们都饱受癌症的摧残，但是并没有放弃拯救生命的希望，最后积极寻找到适合自己的治疗方式，并成功获救。所以小编想在这里告诉大家，或许有很多患者因为癌症感到疼痛、折磨，有的人可能产生极端想法，但是在科技发展的现代社会，已经有非常多的抗癌药物以及疗法得到积极效果，也许有一种治疗方式非常适合“你”，所以需要你积极去了解、去寻找它。当真的找到“它”的时候，或许“你”就是另一个获得拯救的“艾米莉”。没有适合的治疗方式的患者也不要气馁，相信在科学家的努力下，会有越来越多的抗癌疗法被挖掘，让癌症患者不再忧心。
2.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ciltacabtagene-autoleucel-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma
3.https://jhoonline.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13045-024-01530-z
4.https://www.chop.edu/news/emily-whitehead-first-pediatric-patient-receive-car-t-cell-therapy-celebrates-cure-10-years
5.https://emilywhiteheadfoundation.org/our-journey/
6.https://www.uwhealth.org/patient-stories/taya-celebrates-one-year-in-remission-after-receiving-car-t-cell-therapy
7.https://www.cancer.columbia.edu/patients/patient-stories/richs-story-me-car-t-cell-therapy-worked-miracle
8.https://healthtree.org/myeloma/community/articles/kenneth-casler-cart-story
9.https://www.survivornet.com/articles/patient-success-story-using-cell-therapy/
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来源：康和源免疫之家