摘要：2024年第66届美国血液学会（ASH）年会现已圆满落下帷幕。本次盛会汇聚了来自全球各地的三万余名专家学者，通过百余场精心策划的专题会议，为血液疾病的基础研究、创新治疗、疾病管理等多个维度带来了诸多宝贵的洞见与深刻的启迪。为了深入剖析ASH年会的精髓，把握血液
编者按：2024年第66届美国血液学会（ASH）年会现已圆满落下帷幕。本次盛会汇聚了来自全球各地的三万余名专家学者，通过百余场精心策划的专题会议，为血液疾病的基础研究、创新治疗、疾病管理等多个维度带来了诸多宝贵的洞见与深刻的启迪。为了深入剖析ASH年会的精髓，把握血液学领域的最新动态，《血液时讯》特设News of ASH专栏，通过精心编译ASH官方发布的领域内容，旨在为广大读者呈现相关领域的前沿动态与重大发现。
急性白血病与骨髓增殖性肿瘤/骨髓增生异常综合征领域的闪耀时刻
（作者：Michelle Morcos-Sandino、Andrés Gómez-De León）
在ASH年会上，急性白血病及骨髓增殖性肿瘤（MPN）/骨髓增生异常综合征（MDS）的治疗领域取得了突破性进展。为表彰那些临床针对性强、全球相关度高且可能对未来患者治疗产生重大影响的杰出口头报告摘要，我们设立了颁奖典礼。以下是获奖名单：
“明智之选”奖
三项研究强调了微小残留病灶（MRD）及细胞遗传学/分子特征在指导急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者化疗与异基因造血细胞移植临床决策中的预测作用。这三项研究分别是采用“下一代流式细胞术”的PETHEMA LAL19试验（摘要962）、采用聚合酶链反应的GMALL 08/2013试验（摘要961）及采用高通量测序的研究（摘要727）。这些研究表明实现MRD阴性的患者或可避免移植，从而减轻了不必要的治疗负担。
“阴性亦闪耀”奖
Alliance A041501试验（摘要308）尝试在青少年及年轻成人患者中联合使用奥加伊妥珠单抗（Inotuzumab ozogamicin，INO)与CALGB方案，但因试验组毒性增加而中止入组。与此同时，对照组的无事件生存率和总生存率均表现良好，再次证明了标准方案的疗效及创新过程中优先考虑安全性的重要性。该研究虽为阴性试验，但同样值得认可。
“V进展”奖
近年来，支持维奈克拉为基础的治疗证据持续增加。ASH 2024上，两项研究提供了新见解，分别是回顾性分析（摘要450）和随机II期试验（摘要971）。两项研究均比较了维奈克拉联合去甲基化药物（阿扎胞苷和地西他滨）与标准强化化疗的疗效。值得注意的是，两种方法疗效相当。在年轻患者中，无论是否适合强化化疗，维奈克拉联合阿扎胞苷在28例患者中均显示出良好疗效（摘要969）。
“实属罕见”奖
在此，向血液肿瘤学中罕见的新型药物头对头比较研究颁发奖项。随机II期Precog 0905研究（摘要221）比较了米哚妥林(Rydapt/Midostaurin)与吉瑞替尼（Gilteritinib）联合7+3方案的疗效。有趣的是，接受吉瑞替尼的患者诱导治疗后复合完全缓解率增加，但FLT3阴性缓解率未增加。在诱导治疗后FLT3阳性患者中，研究揭示了巩固治疗后MRD的动态变化，吉瑞替尼相比米哚妥林MRD阴性率更高，且更多患者接受了移植。
“事关儿童”奖
两项探索新型诱导策略的儿童AML的III期试验摘得奖牌。Myechild 01试验进行了吉妥珠单抗(gemtuzumab ozogamicin，GO)剂量探索（摘要968），而AAML1831儿童肿瘤组研究（摘要967）则使用了吉妥珠单抗和CPX-351。
“MF新瞻”奖
III期BOREAS研究（摘要1000）评估了可“恢复p53功能”的MDM2抑制剂navtemadlin在JAK抑制剂难治性骨髓纤维化患者中的疗效。与最佳可用疗法相比，navtemadlin在24周时改善了脾脏体积缩小（≥35%）和总症状评分（≥50%），并改善了疾病负担的生物标志物（摘要483）。本研究因结合了全新作用机制并在III期试验中证明了疗效而荣获奖项。
“MDS减负”奖
III期EPO-Pretar试验（摘要349）比较了促红细胞生成药物（如EPO）的早期与延迟使用，发现输血依赖时间相似，对生存或生活质量无影响。本研究因减少了MDS患者的注射需求而荣获奖项。
“重复利用”奖
一项随机对照试验（摘要663）显示，在高危MDS中加用全反式维甲酸（ATRA）可提高缓解率和无进展生存期。这一发现凸显了廉价药物重新利用的价值。
“合作成就梦想”奖
一项随机临床试验（摘要117）的结果表明，采用协作性的姑息治疗与肿瘤护理相结合的模式，显著优化了治疗目标达成情况，有效减少了患者临终前的住院治疗需求，并且极大地提升了患者的生活质量。这一成果凸显了姑息治疗这一科学领域所取得的进展，该领域尽管时常遭到忽视，但其发展成就实则值得高度认可与表彰。
同时，尽管当前尚不具备直接临床应用的条件或无法即刻付诸实践，但一系列前沿治疗策略已初露锋芒，引起了大家密切关注。这些策略包括menin抑制剂、针对白血病干细胞的新型靶向药物、针对骨髓疾病设计的双特异性抗体，以及急性淋巴细胞白血病在首次达到完全缓解后采用CAR-T细胞疗法所展现的早期阶段数据。此外，随着一系列创新疗法的问世，如新型单克隆抗体、偶联小干扰RNA（siRNA）、抗铁调素调节蛋白（hemojuvelin，HJV）、JAK/ROCK双重抑制剂等，有理由预见治疗前景将愈发光明。
来源：肿瘤瞭望
