摘要：2025年02月19日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（以下简称“赛尔欣生物”）迎来了重大喜讯：其自主研发的NP001（Treg）项目正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的受理（Application Type/Number:

2025年02月19日，上海赛尔欣生物医疗科技有限公司（以下简称“赛尔欣生物”）迎来了重大喜讯：其自主研发的NP001（Treg）项目正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的受理（Application Type/Number: IND 031401.0）。NP001项目意义非凡，不仅是全球首款采用鞘内注射的Treg细胞产品，更是全球首个针对肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）完成中、美IND申报的细胞治疗产品。目前Treg细胞治疗全球范围内还没有上市产品，这标志着中国细胞疗法已迈入国际研发前列。

此前，NP001项目已经获得FDA的孤儿药资格（ODD）认证，亦得到国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的IND受理。NP001产品为人自体多克隆调节性T细胞（Treg）注射液，其IND申请基于严谨的工艺开发及非临床研究结果。目前赛尔欣已经成为第一家实现对ALS适应症完成中、美IND双递交的公司。

该产品采用精准的鞘内注射方式，将自体多克隆Treg细胞更直接回输至患者的发病部位，更有效地调节免疫环境，促进组织修复和再生，从而延缓病情进展。ALS大多数临床表现为说话、吞咽困难、四肢肌肉退行性病变，对患者的生活质量造成了严重威胁。患者生存期2-5年，3年以内的生存期大概占50%，整体死亡率极高。现有报道或已上市的治疗ALS的药物非常有限，主要通过抑制谷氨酸释放（防止神经元过度兴奋）或清除活性氧（防止线粒体功能异常）来缓解某一特定病理生理学环节，对于大多数患者而言，无法获得多方位的疗效。

除NP001多克隆Treg产品外，赛尔欣生物还有多款包括Car-Treg，异体现货型Treg在内的产品处于研发阶段。赛尔欣将持续发挥Treg细胞在治疗应用方面的独特优势，持续推进NP001产品的研发和产业化进程，致力于让更多免疫异常和神经退行性疾病患者受益于这一创新疗法。

临床最新数据与未来展望

目前，该产品正在郑州大学第一附属医院进行IIT临床研究，已有3名ALS患者进入临床阶段。初步数据显示，完成方案全部给药的第一例患者输注NP001产品后状态稳定，并且受试者的ALSFRS-R评分下降趋势得到了缓解，握力也有所改善，显示出令人振奋的有效趋势，其它数据还在持续检测统计中。

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来源：干细胞者说