摘要：2021年夏天，M先生突然出现了排尿排便异常，这种排大小便困难的情况持续了2周后他才去医院进行详细的检查。结果出来后，M先生犹如遭受了晴天霹雳难以置信。医生拿着影像片子对他说，CT 检查显示盆腔有一个10公分左右的巨大实体肿块（10.0 × 9.0 × 9.8

超10公分盆腔巨大罕见肿瘤患者，接受革命性靶向药拉罗替尼治疗仅8周肿瘤迅速消退，进一步缩小后，患者成功接受根治性手术切除，目前保持无癌生存状态！

治疗8周迅速消退，革命性抗癌药拉罗替尼让巨大肿瘤患者成功接受根治手术

2021年夏天，M先生突然出现了排尿排便异常，这种排大小便困难的情况持续了2周后他才去医院进行详细的检查。结果出来后，M先生犹如遭受了晴天霹雳难以置信。医生拿着影像片子对他说，CT 检查显示盆腔有一个10公分左右的巨大实体肿块（10.0 × 9.0 × 9.8 cm），导致直肠向后移位，膀胱和前列腺向外上侧移位。

经过进一步的穿刺活检，确诊为直肠胃道间质瘤。

为了尽快控制巨大的肿瘤恶性增长，M先生开始接受靶向药物伊马替尼。不幸的是，2个月后复查结果显示治疗无效，肿瘤已经疯狂涨到14公分左右（13.0 × 10.6 × 14.0 cm）。

M先生迫切需要更有效的治疗方案阻止肿瘤进一步恶化。医生为M先生进行了全基因组测序希望找到有意义的靶点或进行免疫治疗。检查结果竟然发现存在TPM3::NTRK融合，进一步怀疑是NTRK融合阳性梭形细胞肿瘤或去分化脂肪肉瘤。医生兴奋的告诉M先生，针对这种非常罕见的融合类型，有一款专门针对这种突变的新药--拉罗替尼已经获批上市。临床试验数据证实，接受拉罗替尼治疗的患者中，超过75％的患者反应良好，肿瘤缩小或消失。这款药物每年可以帮助成千上万的人，无论是成人还是儿童，拉罗替尼已经给各类晚期癌症患者带来了新的希望。

2021年11月，M先生开始服用拉罗替尼（100 毫克，口服，每日两次）。令M先生万万没想到的是，仅2周症状九出现了迅速改善，8周后的MR复查结果显示肿瘤坏死且消退（8.4×6.4×9.4厘米）。18周后，肿瘤进一步消退（4.9×3.8×4.4cm），评效达到部分缓解（PR）。

更令他不敢相信的是，医生评估认为现在已经达到了根治手术的指征，于是他接受了根治性切除术，术后顺利康复达到无癌状态。术后继续使用拉罗替尼，随访 4 个月后患者仍无病复发。

（注：为保护患者隐私，文中均使用化名，病情及治疗经过略有删减，想查看原文献的可以点击文末链接。）

研究人员说，这是第一例TPM3::NTRK1融合和MDM2/CDK4扩增的梭形细胞肉瘤对NTRK抑制剂有显著反应，提示NTRK融合在该肉瘤中起致癌作用。值得注意的是，由于对NTRK抑制剂有显著反应，该患者无需接受尿路或粪便改道盆腔廓清术，这表明多学科团队的精准肿瘤学方法对于诊断和治疗这些罕见肉瘤非常重要。

可治疗25类癌症，“传奇”抗癌药拉罗替尼已上市！

拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球首款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者：

1.IV 期肺癌

晚期肺癌SOSTM1-NTRK1融合，接受拉罗替尼治疗 6 周后，不仅最大的那个病灶明显缩小（6 × 5 cm 至 4.6 × 4.2 cm），全身的肿瘤数量也出现了骤减（肺部病灶由之前扫描的100个减少到25个），75个病灶消失！

肺及纵隔病灶：治疗前 治疗6周 治疗20周

2.结直肠癌

晚期肠癌TPR-NTRK1基因融合，接受拉罗替尼治疗5周后，腹部CT显示，最大的转移灶已经迅速从9.6cm缩小到3.9cm，达到了手术根治的标准，术后所有标本均为癌阴性（达到完全病理缓解）！此后长达26个月（2年多）的时间，没有任何疾病复发的迹象。

这样的案例数不胜数....

值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！

该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。因此，只要基因检测存在有NTRK的融合，不管是什么类型的癌症，不论早期还是晚期，不论成人还是儿童，都可以尝试拉罗替尼。

研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，最常见的是：软组织肉瘤（STS [43%]，包括婴儿纤维肉瘤 [18%] 和其他 类型[25%]）、甲状腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和结肠直肠（7% ）等。

（注：做了基因检测的病友可以拿出报告看看，一旦存在NTRK融合，可以提交至全球肿瘤医生网医学部。）

中国患者福音：多款广谱靶向药启动招募

拉罗替尼的问世，为原本走投无路的癌症患者带来了完美的结局。

好消息是，2022年4月13日，全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药--larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi ®，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！同时也有了响当当的大名-维泰凯®。

更值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代！除了拉罗替尼，针对成人实体瘤和儿童实体瘤的多款美国及中国自主研发的NTRK抑制剂正式在国内获批开展临床试验，已经有大量NTRK融合的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功入组并接受抗癌新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！

以前这些美国研发上市的抗癌新药对于国内的患者来说遥不可及，近两年随着国家的重视，加快了各类抗癌药物研发上市的审批速度，相信这些效果好的抗癌药都会加快在我国上市和纳入医保的步伐，让更多的百姓获益，让我们共同期待吧！

参考文献：

Wen-Kuan Huang et al.,Marked Response to Larotrectinib in Pelvic Spindle Cell Sarcoma With Concurrent TPM3-NTRK1 Fusion and CDK4/MDM2 Amplification: A Case Report. JCO Precis Oncol 7, e2200528(2023).DOI:10.1200/PO.22.00528

来源：全球肿瘤医生网